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小児生活の質のインベントリーのフランス語版を確認するための検証プロセス: PedsQLTM。 (ValPedsQLDMD)

2019年4月16日 更新者:University Hospital, Toulouse

小児生活の質のインベントリ (PedsQLTM) 3.0 デュシェンヌ型筋ジストロフィー モジュールのフランス語版を確認するための検証プロセス。

フランス語では、DMD の子供に対する特定の健康関連の生活の質の尺度はありません。 この研究の目的は、フランス語版の小児生活の質インベントリ 3.0 デュシェンヌ型筋ジストロフィー モジュールを多中心研究で検証することです。 調査員は、次の心理測定特性を評価します: 収束的妥当性、内部妥当性、評価者間の信頼性。 研究者は、この科学的ツールを将来の臨床試験で使用できるようにしたいと考えています。

調査の概要

詳細な説明

ジストロフィーの最も一般的な形態であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、タンパク質ジストロフィンが欠如している X 連鎖性劣性神経筋疾患です。 この慢性で進行性の病気は、必然的に自律性の喪失 (筋力低下、呼吸不全、心不全) につながります。 より良い集学的ケアにより、平均余命は伸びましたが、罹患率も上がりました。 これからは、DMD の子供の生活の質の評価は、治療試験で必要です。

疾患の特異性を考えると、特定の尺度を持つことが適切と思われます。 文献には、フランス語版のデ​​ュシェンヌ型筋ジストロフィーに特有の生活の質の尺度はありません。 存在する唯一の特定のスケールは、2012 年に英語版で検証された特定のモジュール PedsQLTM DMD です。 この尺度は、その精神測定特性 (0.8 に近い良好な内部整合性) を考慮して、臨床試験および日常の臨床診療における生活の質の評価に関連しています。 PedsQL ™ 3.0 スケールのジストロフィー。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

210

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Toulouse、フランス、31059
        • 募集
        • University Hospital Toulouse
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Elisabeth Wallach, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年~16年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

DMD の 105 人の男児が次のように分布しました: デュシェンヌ型筋ジストロフィーの 35 人の患者 (年齢区分別、8 ~ 12 歳および 13 ~ 18 歳)。

5~7 歳のグループの場合、保護者のみがアンケートに回答しますが、医療データは収集されます。

DMD の男の子の親 105 人、内訳は次のとおりです。

説明

包含基準:

  • 両親(母親および/または父親)または直接の祖父母が反対していないゲノムデュシェンヌ型筋ジストロフィーの7歳から18歳の男児。

除外基準:

  • 子どもが問題を理解できない
  • 直系の父母または祖父母の不在
  • 抗うつ剤治療を受けている子供
  • フランス語を話さない子供
  • デュシェンヌ型筋ジストロフィーの女の子

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:他の
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の 105 人の男児が次のように分布されています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの 35 人の患者が、8 歳から 12 歳および 13 歳から 18 歳の年齢区分別に分類されました。

子供は、両親に関係なく、PedsQL ™ 3.0 スケールのデュシェンヌ型筋ジストロフィーのアンケートに回答します。

第三者(心理学者)の助けを借りて、自己管理アンケートの形で学際的な相談を拡大します。 子供とその保護者は、個別にアンケートに回答します。 その後、アンケートの結果が採点されます。

PedsQL ™ 3.0 スケールのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児科モジュールのフランス語訳を検証します。 検証プロセスは確認的であり、尺度は英語で広く使用されています。 このスケールは、子供とその両親の 2 つの独立した評価を使用して、子供の生活の質を測定します。

並行して、相談日に次のデータが収集されます。運動機能の評価(MFM、車椅子の使用、歩行不能年齢)。呼吸機能の評価(EFR、FVC、呼吸補助、呼吸補助の種類);心機能(FE)の評価;栄養状態の評価(体重、身長、BMI、胃瘻による栄養サポート)、学校の状態。進行中の薬物治療(コルチコステロイド、IEC)。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男の子の両親
筋デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児の親 105 人子供に関係なく、PedsQL™ 3.0スケールのデュシェンヌ型筋ジストロフィー

第三者(心理学者)の助けを借りて、自己管理アンケートの形で学際的な相談を拡大します。 子供とその保護者は、個別にアンケートに回答します。 その後、アンケートの結果が採点されます。

PedsQL ™ 3.0 スケールのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児科モジュールのフランス語訳を検証します。 検証プロセスは確認的であり、尺度は英語で広く使用されています。 このスケールは、子供とその両親の 2 つの独立した評価を使用して、子供の生活の質を測定します。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
PedsQLTM 3.0 スケールのフランス語版 DMD モジュールの有効性を評価する
時間枠:12ヶ月

検証プロセスは確認的であり、スケールは英語で広く使用されています 201/5000 PedsQL™ DMD モジュールの 4 つの次元の内部整合性は、Cronbach Alpha を測定することによって評価されます。 子供たちへのデータの利用可能性に関して(活動報告)。

DMD モジュールの検証は、構成要素の妥当性、内部構造の妥当性、判別式の妥当性、および信頼性に焦点を当てます。

12ヶ月
PedsQLTM 3.0 スケールのフランス語版 DMD モジュールの信頼性を評価する
時間枠:12ヶ月
PedsQLTM は、急性または慢性の病状を持つ子供の生活の質を測定するためのモデルです。 病理学に特化した PedsQL ™ は、この集団の生活の質をより適切に評価します
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Elisabeth Wallach, MD、University Hospital, Toulouse

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年9月19日

一次修了 (予想される)

2019年9月19日

研究の完了 (予想される)

2019年9月19日

試験登録日

最初に提出

2018年4月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年4月19日

最初の投稿 (実際)

2018年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年4月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年4月16日

最終確認日

2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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