Proces validace pro potvrzení francouzské verze inventáře kvality života dětí: PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Proces validace pro potvrzení francouzské verze inventáře kvality života dětí (PedsQLTM) 3.0 Modul Duchenne svalové dystrofie.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Duchennova svalová dystrofie, nejběžnější forma dystrofie, je X-vázané recesivní neuromuskulární onemocnění, při kterém chybí protein dystrofin. Toto chronické a progresivní onemocnění vede k nevyhnutelné ztrátě autonomie (svalová slabost, respirační a srdeční selhání). S lepší multidisciplinární péčí se prodloužila délka života, ale i nemocnost. Od nynějška je hodnocení kvality života dětí s DMD nezbytné v terapeutických studiích.
Vzhledem ke zvláštnostem onemocnění se zdá být vhodné mít specifické měřítko. V literatuře neexistuje škála kvality života specifická pro Duchennovu svalovou dystrofii ve francouzské verzi. Jediná konkrétní škála, která existuje, je specifický modul PedsQLTM DMD, který byl v anglické verzi validován v roce 2012. Tato škála je relevantní pro hodnocení kvality života v klinických studiích a v každodenní klinické praxi vzhledem k jejím psychometrickým vlastnostem (dobrá vnitřní konzistence blízko 0,8). Hlavní hypotézou, kterou formulujeme, je validace francouzského překladu pediatrického modulu Duchenne Muscular Dystrofie stupnice PedsQL™ 3.0.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Toulouse, Francie, 31059
- Nábor
- University Hospital Toulouse
-
Kontakt:
- Claude Cances, MD
- Telefonní číslo: 33 05 34 55 87 28
- E-mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Elisabeth Wallach, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
105 chlapců s DMD bylo rozděleno následovně: 35 pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií podle věkové kategorie, 8-12 let a 13-18 let.
U věkové skupiny 5–7 let odpovídají na dotazník pouze rodiče, ale shromažďují se lékařské údaje.
105 rodičů chlapců s DMD, rozdělených takto: 35 podle věkových skupin (5-7, 8-12, 13-18)
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Chlapci ve věku 7 až 18 let s genomickou Duchennovou svalovou dystrofií, jejichž rodiče (matka a/nebo otec) nebo přímí prarodiče nejsou proti.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost dítěte porozumět problémům
- Absence přímých rodičů nebo prarodičů
- Dítě dostávající antidepresivní léčbu
- Ne francouzsky mluvící dítě
- Dívky s Duchennovou svalovou dystrofií
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Chlapci se svalovou Duchennovou dystrofií
105 chlapců se svalovou DMD (DMD) rozděleno následovně: 35 pacientů s DMD podle věkové kategorie, 8-12 let a 13-18 let. Děti vyplní dotazník Duchennovy svalové dystrofie škály PedsQL™ 3.0 bez ohledu na jeho rodiče |
Škálování v multidisciplinárních konzultacích formou samoadministrovaného dotazníku s pomocí třetí strany (psychologa). Dítě a jeho rodič vyplní dotazník samostatně. Výsledek dotazníku pak bude bodován. Pro ověření francouzského překladu pediatrického modulu Duchennovy svalové dystrofie stupnice PedsQL™ 3.0. Proces validace je konfirmační, škála je široce používána v angličtině. Škála bude měřit kvalitu života dítěte pomocí dvou nezávislých hodnocení: dětí a jejich rodičů.
Paralelně se v den konzultace shromažďují následující údaje: posouzení motorických funkcí (MFM, používání invalidního vozíku, věk ztráty chůze); posouzení respirační funkce (EFR, FVC, respirační pomoc, typ respirační pomůcky); hodnocení srdeční funkce (FE); posouzení nutričního stavu (váha, výška, BMI, nutriční podpora gastrostomií), školní stav; probíhající medikamentózní léčba (kortikosteroidy, IEC).
|
|
Rodiče chlapců se svalovou DMD
105 rodičů chlapců se svalovou DMD Ve věkové skupině 5-7 let odpovídají na dotazník pouze rodiče, ale shromažďují se lékařské údaje: 35 podle věkové kategorie (5-7; 8-12; 13-18) Rodiče vyplní dotazník Duchennova svalová dystrofie stupnice PedsQL™ 3.0 bez ohledu na jejich děti
|
Škálování v multidisciplinárních konzultacích formou samoadministrovaného dotazníku s pomocí třetí strany (psychologa). Dítě a jeho rodič vyplní dotazník samostatně. Výsledek dotazníku pak bude bodován. Pro ověření francouzského překladu pediatrického modulu Duchennovy svalové dystrofie stupnice PedsQL™ 3.0. Proces validace je konfirmační, škála je široce používána v angličtině. Škála bude měřit kvalitu života dítěte pomocí dvou nezávislých hodnocení: dětí a jejich rodičů. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnoťte platnost francouzské verze modulu DMD škály PedsQLTM 3.0
Časové okno: 12 měsíců
|
Proces validace je potvrzující, škála je široce používána v angličtině 201/5000 Vnitřní konzistence 4 rozměrů modulu PedsQL™ DMD bude vyhodnocena měřením Cronbach Alpha. Z hlediska dostupnosti dat dětem (zpráva o činnosti). validace modulu DMD se zaměří na validitu konstruktů, validitu vnitřní struktury, diskriminační validitu a spolehlivost |
12 měsíců
|
|
Zhodnoťte spolehlivost francouzské verze modulu DMD škály PedsQLTM 3.0
Časové okno: 12 měsíců
|
PedsQLTM je model pro měření kvality života u dětí s akutní nebo chronickou patologií.
PedsQL ™ specifický pro patologii poskytuje lepší hodnocení kvality života této populace
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Jiný identifikátor: ID-RCB)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .