O Processo de Validação para Confirmação da Versão Francesa do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida:PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
O Processo de Validação para Confirmação da Versão Francesa do Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy Module.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Distrofia Muscular de Duchenne, a forma mais comum de distrofia, é uma doença neuromuscular recessiva ligada ao cromossomo X, na qual há ausência da proteína distrofina. Esta doença crónica e progressiva leva a uma inevitável perda de autonomia (fraqueza muscular, insuficiência respiratória e cardíaca). Com melhores cuidados multidisciplinares, a expectativa de vida aumentou, mas também a morbidade. A partir de agora, a avaliação da qualidade de vida de crianças com DMD se faz necessária em tentativas terapêuticas.
Dadas as especificidades da doença, parece apropriado ter uma escala específica. Na literatura não existe uma escala de qualidade de vida específica para Distrofia Muscular de Duchenne em versão francesa. A única escala específica que existe é o módulo específico PedsQLTM DMD que foi validado em versão inglesa em 2012. Esta escala é relevante para avaliar a qualidade de vida em ensaios clínicos e na prática clínica diária dadas as suas propriedades psicométricas (boa consistência interna próxima de 0,8). A principal hipótese que formulamos é validar a tradução francesa do módulo pediátrico de Duchenne Muscular Distrofia da escala PedsQL™ 3.0.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Toulouse, França, 31059
- Recrutamento
- University Hospital toulouse
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Contato:
- Claude Cances, MD
- Número de telefone: 33 05 34 55 87 28
- E-mail: Cances.c@chu-toulouse.fr
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Investigador principal:
- Elisabeth Wallach, MD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
105 meninos com DMD distribuídos da seguinte forma: 35 pacientes com distrofia muscular de Duchenne por faixa etária, 8-12 anos e 13-18 anos.
Para a faixa etária de 5 a 7 anos, apenas os pais respondem ao questionário, mas os dados médicos são coletados.
105 pais de meninos com DMD, divididos da seguinte forma: 35 por faixa etária (5-7, 8-12, 13-18)
Descrição
Critério de inclusão:
- Meninos de 7 a 18 anos, com distrofia muscular de Duchenne genômica cujos pais (mãe e/ou pai) ou avós diretos não se opõem.
Critério de exclusão:
- Incapacidade da criança entender os problemas
- Ausência de pais diretos ou avós
- Criança recebendo tratamento antidepressivo
- Criança que não fala francês
- Meninas com distrofia muscular de Duchenne
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Meninos com distrofia muscular de Duchenne
105 meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) distribuídos da seguinte forma: 35 pacientes com distrofia muscular de Duchenne por faixa etária, 8-12 anos e 13-18 anos. As crianças preencherão o questionário de Distrofia Muscular de Duchenne da escala PedsQL™ 3.0 independentemente de seus pais |
Escalamento em consultas multidisciplinares na forma de questionário autoaplicável com auxílio de terceiro (psicólogo). A criança e seus pais completam o questionário de forma independente. O resultado do questionário será então pontuado. Validar a tradução francesa do módulo pediátrico de Distrofia Muscular de Duchenne da escala PedsQL™ 3.0. O processo de validação é confirmatório, sendo a escala amplamente utilizada em inglês. A escala medirá a qualidade de vida da criança usando duas avaliações independentes: crianças e seus pais.
Paralelamente, no dia da consulta são recolhidos os seguintes dados: avaliação da motricidade (MFM, utilização de cadeira de rodas, idade de perda da marcha); avaliação da função respiratória (EFR, CVF, assistência respiratória, tipo de assistência respiratória); avaliação da função cardíaca (FE); avaliação do estado nutricional (peso, altura, IMC, suporte nutricional por gastrostomia), situação escolar; tratamentos medicamentosos em andamento (corticosteróides, IEC).
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Pais de meninos com distrofia muscular de Duchenne
105 pais de meninos com Distrofia Muscular de Duchenne Para a faixa etária de 5 a 7 anos, apenas os pais respondem ao questionário, mas os dados médicos são coletados: 35 por faixa etária (5 a 7; 8 a 12; 13 a 18) Os pais preencherão o questionário de Distrofia Muscular de Duchenne da escala PedsQL™ 3.0 independentemente de seus filhos
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Escalamento em consultas multidisciplinares na forma de questionário autoaplicável com auxílio de terceiro (psicólogo). A criança e seus pais completam o questionário de forma independente. O resultado do questionário será então pontuado. Validar a tradução francesa do módulo pediátrico de Distrofia Muscular de Duchenne da escala PedsQL™ 3.0. O processo de validação é confirmatório, sendo a escala amplamente utilizada em inglês. A escala medirá a qualidade de vida da criança usando duas avaliações independentes: crianças e seus pais. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a validade da versão francesa do módulo DMD da escala PedsQLTM 3.0
Prazo: 12 meses
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O processo de validação é confirmatório, sendo a escala amplamente utilizada em inglês 201/5000 A consistência interna das 4 dimensões do módulo DMD PedsQL™ será avaliada por meio da medição do Cronbach Alpha. Em termos de disponibilização de dados às crianças (relatório de atividades). a validação do módulo DMD terá como foco a validade de construtos, validade de estrutura interna, validade discriminante e confiabilidade |
12 meses
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Avaliar a confiabilidade da versão francesa do módulo DMD da escala PedsQLTM 3.0
Prazo: 12 meses
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O PedsQLTM é um modelo para medir a qualidade de vida em crianças com patologia aguda ou crónica.
O PedsQL ™ específico para patologias fornece uma melhor avaliação da qualidade de vida dessa população
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Outro identificador: ID-RCB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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