Valideringsprocessen för bekräftelse av den franska versionen av Pediatric Quality of Life Inventory :PedsQLTM. (ValPedsQLDMD)
Valideringsprocessen för bekräftelse av den franska versionen av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 3.0 Duchenne Muscular Dystrophy Module.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Duchennes muskeldystrofi, den vanligaste formen av dystrofi, är en X-länkad, recessiv neuromuskulär sjukdom, där det finns en frånvaro av proteinet dystrofin. Denna kroniska och progressiva sjukdom leder till en oundviklig förlust av autonomi (muskelsvaghet, andnings- och hjärtsvikt). Med bättre multidisciplinär vård har medellivslängden ökat men också sjukligheten. Från och med nu är utvärderingen av livskvaliteten för barn med DMD nödvändig i terapeutiska prövningar.
Med tanke på sjukdomens särdrag verkar det lämpligt att ha en specifik skala. I litteraturen finns det ingen livskvalitetsskala som är specifik för Duchennes muskeldystrofi i fransk version. Den enda specifika skalan som finns är den specifika modulen PedsQLTM DMD som validerades i engelsk version 2012. Denna skala är relevant för att bedöma livskvaliteten i kliniska prövningar och i daglig klinisk praxis med tanke på dess psykometriska egenskaper (god intern konsistens nära 0,8). Den huvudsakliga hypotesen som vi formulerar är att validera den franska översättningen av den pediatriska modulen av Duchenne Muscular. Dystrofi av PedsQL™ 3.0-skalan.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Rekrytering
- University Hospital toulouse
-
Kontakt:
- Claude Cances, MD
- Telefonnummer: 33 05 34 55 87 28
- E-post: Cances.c@chu-toulouse.fr
-
Huvudutredare:
- Elisabeth Wallach, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
105 pojkar med DMD fördelade enligt följande: 35 patienter med Duchenne muskeldystrofi efter ålderskategori, 8-12 år och 13-18 år.
För åldersgruppen 5-7 är det bara föräldrar som svarar på enkäten men medicinsk data samlas in.
105 föräldrar till pojkar med DMD, fördelade enligt följande: 35 efter åldersgrupp (5-7, 8-12, 13-18)
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pojkar i åldern 7 till 18, med genomisk Duchenne-muskeldystrofi vars föräldrar (mor och/eller far) eller direkta farföräldrar inte motsätter sig.
Exklusions kriterier:
- Oförmåga för barnet att förstå problemen
- Frånvaro av direkta föräldrar eller farföräldrar
- Barn som får antidepressiv behandling
- Icke fransktalande barn
- Duchenne muskeldystrofi tjejer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Pojkar med muskeldystrofi från Duchenne
105 pojkar med muskeldystrofi (DMD) fördelade enligt följande: 35 patienter med muskeldystrofi från Duchenne efter ålderskategori, 8-12 år och 13-18 år. Barn kommer att fylla i frågeformuläret om Duchennes muskeldystrofi på PedsQL™ 3.0-skalan oavsett hans föräldrar |
Skalning i multidisciplinära konsultationer i form av en egenutskriven enkät med hjälp av tredje part (psykolog). Barnet och hans/hennes förälder fyller i frågeformuläret självständigt. Resultatet av frågeformuläret kommer sedan att poängsättas. För att validera den franska översättningen av den pediatriska modulen av Duchenne Muscular Dystrophy av PedsQL ™ 3.0-skalan. Valideringsprocessen är bekräftande, skalan används flitigt på engelska. Skalan kommer att mäta barnets livskvalitet med hjälp av två oberoende bedömningar: barn och deras föräldrar.
Parallellt samlas följande data in på dagen för konsultationen: bedömning av motorisk funktion (MFM, användning av rullstol, ålder för förlust av gång); bedömning av andningsfunktion (EFR, FVC, andningshjälp, typ av andningshjälp); utvärdering av hjärtfunktion (FE); bedömning av näringsstatus (vikt, längd, BMI, näringsstöd genom gastrostomi), skolstatus; pågående läkemedelsbehandlingar (kortikosteroider, IEC).
|
|
Föräldrar till pojkar med muskeldystrofi
105 föräldrar till pojkar med muskeldystrofi För åldersgruppen 5-7 är det bara föräldrar som besvarar frågeformuläret men medicinska data samlas in: 35 per ålderskategori (5-7; 8-12; 13-18) Föräldrar kommer att fylla i frågeformuläret för Duchennes muskeldystrofi på PedsQL™ 3.0-skalan oavsett deras barn
|
Skalning i multidisciplinära konsultationer i form av en egenutskriven enkät med hjälp av tredje part (psykolog). Barnet och hans/hennes förälder fyller i frågeformuläret självständigt. Resultatet av frågeformuläret kommer sedan att poängsättas. För att validera den franska översättningen av den pediatriska modulen av Duchenne Muscular Dystrophy av PedsQL ™ 3.0-skalan. Valideringsprocessen är bekräftande, skalan används flitigt på engelska. Skalan kommer att mäta barnets livskvalitet med hjälp av två oberoende bedömningar: barn och deras föräldrar. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera giltigheten av den franska versionen av DMD-modulen i PedsQLTM 3.0-skalan
Tidsram: 12 månader
|
Valideringsprocessen är bekräftande, skalan används flitigt på engelska 201/5000. Den interna konsistensen av de fyra dimensionerna av PedsQL™ DMD-modulen kommer att utvärderas genom att mäta Cronbach Alpha. När det gäller datatillgänglighet för barn (aktivitetsrapport). valideringen av DMD-modulen kommer att fokusera på validiteten av konstruktioner, intern strukturvaliditet, diskriminantvaliditet och reliabilitet |
12 månader
|
|
Utvärdera tillförlitligheten hos den franska versionen av DMD-modulen i PedsQLTM 3.0-skalan
Tidsram: 12 månader
|
PedsQLTM är en modell för att mäta livskvalitet hos barn med akut eller kronisk patologi.
Patologispecifika PedsQL™ ger en bättre bedömning av livskvaliteten för denna population
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Elisabeth Wallach, MD, University Hospital, Toulouse
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RC31/18/0119
- 2018-A00895-50 (Annan identifierare: ID-RCB)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .