本研究的目的是比较 Beremagene Geperpavec (B-VEC) 外用凝胶与安慰剂治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 的疗效和安全性。 (GEM-3)
2023年1月25日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
Beremagene Geperpavec（B-VEC，以前称为“KB103”）治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的 III 期双盲、安慰剂对照、疗效和安全性研究
为确定与安慰剂相比，局部使用 B-VEC 是否能改善伤口愈合，并评估持久性、重复给药（主要终点）并进一步获得安全性和耐受性数据。
研究概览
详细说明
计划有三十一 (31) 名患有 DEB、同意时年龄在 6 个月或以上的参与者参加该 III 期研究。
每个受试者的试验持续时间约为 6 个月，每周给药一次。
还将在研究产品最终治疗之日起 30 天后进行一次安全随访。
每个受试者提供至少一对主要目标伤口，每对伤口中的一个伤口用 B-VEC 治疗，另一个伤口用安慰剂治疗。
除了主要目标伤口对之外，还可以选择额外的伤口（次要伤口）用 B-VEC 进行治疗。
在整个研究过程中，参与者将完成问卷调查、拍摄研究伤口的图像、进行身体检查、监测生命体征和安全实验室。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Rancho Santa Margarita、California、美国、92688
- Mission dermatology Center
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Florida
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Coral Gables、Florida、美国、33146
- Pediatric Skin Research, LLC
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者或合法指定和授权的代表必须阅读、理解并签署机构审查委员会/伦理委员会 (IRB/EC) 批准的知情同意书或同意书，并且必须能够并愿意遵循研究程序和说明。
- 知情同意时年龄≥ 6 个月及以上。
- 营养不良性大疱性表皮松解症的临床诊断。
- 通过包括 COL7A1 在内的基因检测确认 DEB 诊断（DDEB 或 RDEB）。
满足以下标准的两 (2) 处皮肤伤口：
- 位置：大小相似，位于相似的解剖区域，并且具有相似的外观
- 外观：干净，肉芽组织充足，血管化良好，未见感染。
- 研究者认为能够理解研究、配合研究程序并愿意返回诊所进行所有必要的随访的受试者和护理人员。
- 具有生育潜力的男性或女性必须在整个研究期间和最后一次 B-VEC 剂量后三 (3) 个月内使用可靠的节育方法。
- 第 1 次访视（第 1 周）时的妊娠试验阴性（如果适用）。
排除标准：
- 医疗不稳定限制了前往调查中心的能力。
- 可能会干扰研究治疗的安全性和有效性评估以及受试者对研究访视/程序的依从性的疾病或病症，由研究者确定。
- 将接受治疗的区域的当前证据或鳞状细胞癌病史。
- 在访问 1（第 1 周）时积极接受化学疗法或免疫疗法的受试者。
- 由调查员确定的活跃的药物或酒精成瘾。
- 对局部麻醉（利多卡因/丙胺卡因乳膏）过敏。
- 在过去三 (3) 个月内参加过介入性临床试验（不包括 BVEC 给药）。
- 在过去三 (3) 个月内接受过植皮手术。
- 孕妇或哺乳期妇女。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
匹配的掩蔽非活性外用凝胶
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匹配的掩蔽非活性外用凝胶
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实验性的：B-VEC
表达人胶原 VII 蛋白的非整合、无复制能力的 HSV-1 外用凝胶
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表达人胶原 VII 蛋白的非整合、无复制能力的 HSV-1 外用凝胶
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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原发性伤口在第 22 周和第 24 周或第 24 周和第 26 周完全愈合（100% 伤口闭合）
大体时间：基线后 26 周
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原发性伤口被定义为满足以下任一条件的响应者伤口：
对于缺少主要伤口愈合数据的受试者，使用多重插补方法（10 次重复）。 下面显示的 B-VEC 和安慰剂完全愈合的原发伤口总数是多重插补重复的平均值，因此，它们不是整数（整数）。 |
基线后 26 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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原发性伤口在第 8 周和第 10 周或第 10 周和第 12 周完全愈合（100% 伤口闭合）
大体时间：基线后 12 周
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原发性伤口被定义为满足以下任一条件的响应者伤口：
对于缺少主要伤口愈合数据的受试者，使用多重插补方法（10 次重复）。 下面显示的 B-VEC 和安慰剂完全愈合的原发伤口总数是多重插补重复的平均值，因此，它们不是整数（整数）。 |
基线后 12 周
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6 岁及以上受试者在第 22、24 和 26 周时的原发性伤口疼痛严重程度（视觉模拟量表 (VAS)）变化。
大体时间：基线后 26 周
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6 岁及以上受试者在第 22、24 和 26 周时原发性伤口疼痛严重程度（视觉模拟量表 (VAS)）相对于基线的变化。
视觉模拟评分从 0（无疼痛）到 10（最严重的疼痛）。
基线变化的负值意味着疼痛严重程度的改善。
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基线后 26 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 26 周时生活质量和 Skindex 评分与基线相比的平均变化。
大体时间：基线后 26 周
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探索性结果测量除了 Skindex 评分外，还将查看从基线到第 26 周的生活质量的平均变化。
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基线后 26 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月17日
初级完成 (实际的)
2021年10月29日
研究完成 (实际的)
2022年1月14日
研究注册日期
首次提交
2020年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月27日
首次发布 (实际的)
2020年7月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月25日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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