此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

一项评估 BMN 111 在患有软骨发育不全的婴幼儿中的安全性和有效性的临床试验

2024年6月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

一项评估 BMN 111 在 0 至 < 60 个月的软骨发育不全婴幼儿中的安全性和有效性的 2 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验

研究 111-206 是 BMN 111 在诊断为软骨发育不全的婴幼儿中进行的一项随机、双盲、安慰剂对照的 2 期临床试验。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

75

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Osaka、日本
        • Osaka University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima、日本
        • Tokushima University Hospital
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、美国、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • 英国
      • London、英国、SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield、英国、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • ACH 的诊断，通过基因检测证实
  • 研究开始时年龄 0 至 < 60 个月（第 1 天）
  • 研究 111-901 研究开始前至少 6 个月的治疗前生长评估（队列 1 和 2）或治疗前至少 3 个月的观察（队列 3）

排除标准：

  1. 患有软骨发育不全或除软骨发育不全以外的身材矮小症（例如，21 三体综合征、假性软骨发育不全等）

  2. 有以下任何一项：

    • 甲状腺功能减退症或甲状腺功能亢进症
    • 需要胰岛素的糖尿病
    • 自身免疫性炎症性疾病（包括乳糜泻、系统性红斑狼疮、幼年型皮肌炎、硬皮病等）
    • 炎症性肠病
    • 自主神经病变
  3. 有临床意义的发现或心律失常表明心脏功能或传导异常或 QTc-F > 450 毫秒筛选心电图

  4. 有证据表明颈髓压迫 (CMC) 可能需要在筛选后 60 天内进行手术干预，由研究者确定并通过以下评估获悉：

    • 身体检查（例如阵挛、角弓反张、反射过度、面部静脉扩张的神经系统表现）
    • 多导睡眠图（例如，严重的中枢性睡眠呼吸暂停）
    • MRI 表明存在严重的 CMC 或脊髓损伤
  5. 受试者体重 < 5.0 kg（队列 1 和 2）或 < 4.0 kg（队列 3）
  6. 筛选前 6 个月内使用生长激素治疗或任何时间延长治疗（> 3 个月）
  7. 任何脊柱或长骨手术史或任何有慢性并发症的骨相关手术史
  8. 任何肢体延长手术史或研究期间计划进行的肢体延长
  9. 筛选前 6 个月内长骨骨折

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
每日皮下注射安慰剂
药品：安慰剂
每天皮下注射 15 μg/kg 安慰剂，根据方案进行调整
实验性的：活跃BMN111
每天皮下注射 15 μg/kg/天和/或 30 μg/kg/天的 BMN111。
药品：BMN 111
每天皮下注射 15 μg/kg/天和/或 30 μg/kg/天的 BMN 111，根据方案进行调整
其他名称：
  • 伏索立肽
  • 修饰重组人C型钠尿肽

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
按严重程度划分的发生不良事件 (AE) 的参与者人数和研究药物治疗中出现的不良事件 (TEAE)
大体时间：直至第 56 周（安全随访 +/-7 天）

治疗中出现的不良事件（TEAE）是指在开始给予研究药物后新出现、频率增加或严重程度恶化的任何不良事件。 严重程度等级由不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.03 版定义。 根据 CTCAE，1 级为轻度； 2 级为中等； 3 级为严重或具有医学意义，但不会立即危及生命； 4 级为危及生命的后果； 5 级为与 AE 相关的死亡。

安全人群包括 FAS 中所有在本研究中接受至少一剂 vosoritide 或安慰剂的哨兵和随机参与者。

严重不良事件（SAE）
直至第 56 周（安全随访 +/-7 天）
第 52 周时身高 Z 分数相对于基线的变化。
大体时间：第 52 周的基线

Z 分数是根据疾病控制和预防中心使用平均身高儿童的年龄-性别特定参考数据（平均值和 SDS）得出的。 身高 Z 得分为 0 表示受试者的身高等于同性别和同龄人群的平均身高。 身高 Z 得分为正值，表示受试者身高高于同性别、同龄人群的平均身高；身高 Z 得分为负，表示受试者身高低于同龄人群的平均身高。性别和年龄相同。 总而言之，如果身高 Z 分数增加，则意味着身高缺陷减少了。

标准差分数（SDS）。

主要疗效分析人群是 FAS 中随机参与者的子集。
第 52 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周时身高相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
作为一般规则，如果参与者的基线年龄 >= 24 个月，则使用站立高度/坐高。 如果参与者基线时年龄 < 24 个月，则使用体长/从头到臀的长度。 如果未测量体长且可获得站立高度，则使用站立高度。
第 52 周的基线
第 52 周年化生长速度 (AGV) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

AGV 是从基线访问开始以 12 个月为间隔得出的。 年化生长速度 (AGV) = 第 2 日的站立高度 - 第 1 日的站立高度/间隔长度（天）x 365.25。

LS 均值的差异是通过协方差模型分析获得的。
第 52 周的基线
第 52 周上半身与下半身比例相对基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
上下身比例=坐高/（站立高度-坐高）。
第 52 周的基线
第 52 周其他生长指标（上身长度、头围、臂展、上臂长度、下臂长度、下身长度、大腿长度、膝盖到脚跟长度和胫骨长度）相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

其他生长指标（上身长度、头围、臂展、上臂长度、下臂（前臂）长度、下身长度、上腿长度（大腿）、膝盖到脚跟长度和胫骨长度）相对于基线的变化第 52 周。

年龄<24个月的参与者，身体长度和头臀长优先于站立高度和坐高。 基线年龄<24个月且第52周>=24个月的参与者，优先考虑体长和头臀长。
第 52 周的基线
其他身体比例比率（臂展与身高比率、上臂长度与下臂[前臂]长度比率、大腿长度[大腿]与膝盖与脚跟长度比率、以及大腿长度（大腿）与胫骨长度）从基线的变化比率）在第 52 周
大体时间：第 52 周的基线
对于身高：年龄 < 24 个月的受试者，身体长度优先于站立高度。 对于基线时年龄 < 24 个月且第 52 周时年龄 >= 24 个月的受试者，体长优先。
第 52 周的基线
第 52 周体重指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
体重指数 (BMI)：对于用于 BMI 计算的身高，年龄 < 24 个月的参与者，身体长度优先于站立高度。 基线时年龄 < 24 个月且第 52 周时年龄 >= 24 个月的参与者，体长优先。
第 52 周的基线
第 52 周时 BMI Z 分数相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

体重指数 (BMI) Z 分数表示通过与平均身高参考人群进行比较，将参与者的 BMI 转换为年龄和性别适当的标准差分数 (SDS)。 体重 Z 得分 0 代表参考人群年龄和性别的平均 BMI。 BMI Z 分数为正值表示 BMI 高于同性别和年龄人群的平均身高人群的平均 BMI，BMI Z 分数为负值表示 BMI 低于同性别和年龄人群的平均身高人群的平均 BMI。

BMI Z 分数仅针对年龄为 24 个月或以上的参与者得出，仅针对队列 1 总结从基线到第 52 周的 BMI Z 分数变化，因为队列 2 或队列 3 中没有参与者在基线时为 24 个月。
第 52 周的基线
第 52 周时体重 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
体重 Z 分数表示通过与平均身高参考人群进行比较，将参与者的体重转换为年龄和性别适当的标准偏差分数 (SDS)。 体重 Z 分数 0 表示参考人群的年龄和性别的平均体重。 正的体重 Z 得分意味着体重高于同性别和年龄的平均身高人群的平均体重，负的体重 Z 得分意味着体重低于同性别和年龄的平均身高人群的平均体重。
第 52 周的基线
第 52 周婴幼儿生活质量 (ITQoL) 评分较基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
使用97(ITQOL)项目完整版本。 对于每个概念，项目响应均按照从 0（最差健康状况）到 100（最好健康状况）的等级进行评分、求和和转换。
第 52 周的基线
第 52 周 ITQoL 行为评分相对基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

使用97(ITQOL)项目完整版本。 对于每个概念，项目响应均按照从 0（最差健康状况）到 100（最好健康状况）的等级进行评分、求和和转换。

第 3 组安慰剂中评估的受试者数量为 0，因为未进行评估，或者无法得出总分，因为在筛选/基线时进行的评估不超过一半。 因此，平均值和标准差 (SD) 不适用。

注意：对于每个变量，都有不同数量的单独问题。 只有完成至少一半的问题才能导出该变量。
第 52 周的基线
第 52 周 ITQoL 整体行为评分相对基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

使用97(ITQOL)项目完整版本。 对于每个概念，项目响应均按照从 0（最差健康状况）到 100（最好健康状况）的等级进行评分、求和和转换。 分数越高表明全局行为越好。

第 3 组安慰剂中评估的受试者数量为 0，因为未进行评估，或者无法得出总分，因为在筛选/基线时进行的评估不超过一半。 因此，平均值和标准差 (SD) 不适用。

注意：对于每个变量，都有不同数量的单独问题。 只有完成至少一半的问题才能导出该变量。
第 52 周的基线
ITQoL 相对于基线的变化 - 第 52 周与其他分数的进展
大体时间：第 52 周的基线

使用97(ITQOL)项目完整版本。 对于每个概念，项目响应均按照从 0（最差健康状况）到 100（最好健康状况）的等级进行评分、求和和转换。 分数越高表明全球健康观念越好。

第 3 组安慰剂组和第 3 组伏索立肽中评估的受试者数量为 0，因为未进行评估，或者无法得出总分，因为在筛选/基线时进行的评估不超过一半。 因此，平均值和标准差 (SD) 不适用。

注意：对于每个变量，都有不同数量的单独问题。 只有完成至少一半的问题才能导出该变量。
第 52 周的基线
第 52 周 ITQoL 健康评分相对基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

使用97(ITQOL)项目完整版本。 对于每个概念，项目响应均按照从 0（最差健康状况）到 100（最好健康状况）的等级进行评分、求和和转换。 分数越高表明全球健康变化越好。

第 3 组安慰剂中评估的受试者数量为 0，因为未进行评估，或者无法得出总分，因为在筛选/基线时进行的评估不超过一半。 因此，平均值和标准差 (SD) 不适用。

注意：对于每个变量，都有不同数量的单独问题。 只有完成至少一半的问题才能导出该变量。
第 52 周的基线
第 52 周时儿童功能独立测量 (WeeFIM-II) 评分较基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

儿科功能独立性测量-II (WeeFIM®-II) 旨在测量 6 个月至 18 岁之间有身体或一般发育限制的儿童的功能独立性。 WeeFIM-II 由 3 个领域组成，由临床医生根据从父母/看护者处获得的信息进行评分（自我护理 [分数范围 8 至 56]、活动能力 [分数范围 8 至 35] 和认知 [分数范围 8 至 35] 35]）并提供 18（最差）和 126（最佳）之间的总分。 分数越高反映独立程度越高。

孩子在 WeeFIM 中每个单独项目上的表现被分配到顺序量表的七个级别之一，代表从完全和改良的独立（7 级和 6 级）没有帮助者到改良的和完全依赖（5 级到 1 级）的功能。 ）与帮助者。

功能独立测量 (Wee-FIM-II) 仅在 6 个月至 18 岁的儿童中得到验证。 因此，没有总结第 3 组的结果。
第 52 周的基线
第 52 周贝利婴幼儿发育量表第三版 (BSID-III) 分数与基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

BSID-III 是基于表现的临床医生报告的结果评估，适用于 1 至 42 个月（1 个月至 3.5 岁）的儿童。 由经过培训的临床医生对参与者/儿童进行单独管理

量表包括认知分量表、接受和表达分量表以及粗大和精细运动分量表。 两种语言量表构成了综合语言量表分数，粗大运动和精细运动分量表产生了综合运动量表分数。 此外，还有社会情感量表和适应性行为量表，这是一份由父母或看护者阅读并完成的调查问卷。 分数范围从 0 到 2，表示精通 (2)、新兴 (1) 或零（不存在）

每个（子）量表都会产生一个总原始分数，根据参与者的实际年龄进行标准化（比例分数）
第 52 周的基线
第 52 周儿童行为检查表 (CBCL) 较基线的变化
大体时间：第 52 周的基线

CBCL 用作情绪或行为问题的筛查工具，测量初始行为严重程度，跟踪治疗过程中行为问题的变化以及治疗计划。 CBCL 1.5-5 岁包含 100 个问题，按三点李克特量表评分（0 = 不正确（据您所知），1 = 部分或有时正确，2 = 非常正确或经常正确）。 将域内每个单独问题的分数相加得出域分数。 CBCL 使用规范样本来创建标准分数，并进行缩放，以便 50 为平均值，标准差为 10，其中分数越高表示情绪或行为问题越多。

18 个月以下的儿童可免除 CBCL。 因此，没有总结第 3 组的结果。
第 52 周的基线
第 52 周双侧下肢 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
第 52 周时左/右胫骨弯曲角度双侧 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
第 52 周时双侧 X 射线左股骨长度 (cm) 与胫骨长度 (cm) 比率以及右股骨长度 (cm) 与胫骨长度 (cm) 比率从基线的变化
大体时间：基线至第 52 周终点时间范围：
基线至第 52 周终点时间范围：
第 52 周时双侧 X 射线左胫骨长度 (cm) 与腓骨长度 (cm) 比率以及右胫骨长度 (cm) 与腓骨长度 (cm) 比率从基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
第 52 周腰椎椎体比例 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
第 52 周时腰椎横径 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
第 52 周腰椎矢状宽度 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
基线定义为第一天或筛选（如果第一天评估不可用）。
第 52 周的基线
第 52 周腰椎角度 X 射线相对于基线的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
腰椎角度 X 射线相对于基线的变化：第 52 周腰椎角度增加的参与者数量
大体时间：第 52 周的基线

使用安全人群中的受试者总数（每个治疗组的 N）作为分母计算百分比。

所有增加都是将第 52 周的结果与基线评估进行比较。
第 52 周的基线
MRI 参数：从基线到第 52 周，面部、窦、颅骨、全脑总体积、心室总体积的体积变化。
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
MRI 参数：面部、窦、颅骨、全脑总体积、心室总体积从基线到第 52 周的百分比变化。
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
MRI 参数：枕骨大孔区域和枕骨大孔水平脊髓区域从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
MRI 参数：枕骨大孔面积和枕骨大孔水平脊髓面积从基线到第 52 周的百分比变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
MRI 参数：从基线到第 52 周，面部体积与颅骨的比率、脊髓面积与枕骨大孔的比率、面部体积与窦的比率的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
MRI 参数：从基线到第 52 周，面部体积与颅骨的比率、脊髓面积与枕骨大孔的比率、面部体积与窦的比率的百分比变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
双 X 射线吸收测定法 (DEXA) 参数：从基线到第 52 周的全身较少头骨矿物质含量 (BMC) 的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
DEXA 参数：从基线到第 52 周全身减去头骨矿物质密度 (BMD) 的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
DEXA 参数：从基线到全身 BMC 第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
DEXA 参数：腰椎 BMC 从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
DEXA 参数：全身 BMD 从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
DEXA 参数：腰椎 BMD 从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
第 52 周的基线
全身 BMD Z 评分从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线

Hologic - Discovery Horizo​​n 全身 BMD Z 分数。

52 周时全身骨矿物质密度 (BMD) Z 得分相对于基线的变化表明 BMD 是否存在正向或负向变化，该变化使用将参与者 BMD 转换为适合年龄和性别的标准差得分生成的 z 得分(SDS) 与平均身高参考人群进行比较。 全身 BMD Z 得分 <-2 SD 表明儿童骨密度较低。 全身 BMD（骨矿物质密度）z 分数将 BMD 与同龄人群的平均骨密度进行比较，并以性别为比较对象。 Z 值小于 0 意味着参与者的 BMD 低于同年龄和性别组的人，可能表明存在骨质减少或骨质疏松症的风险。
第 52 周的基线
腰椎 BMD Z 评分从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线

Hologic - Discovery Horizo​​n 腰椎 BMD Z 评分

52 周时腰椎骨矿物质密度 (BMD) Z 分数相对于基线的变化，使用将参与者腰椎 BMD 转换为适合年龄和性别的标准生成的 z 分数，表明 BMD 是否发生正变化或负变化与平均身高参考人群进行比较的偏差分数（SDS）。 BMD Z 分数 <-2 SD 可能表明儿童腰椎骨密度较低。 腰椎 BMD（骨矿物质密度）z 分数将腰椎 BMD 与同龄人群的平均脊柱骨密度进行比较，并以性别为比较对象。 Z 分数小于 0 意味着参与者的 BMD 低于同年龄和性别组的人，并且可能表明存在骨质减少或脊柱骨质疏松症的风险。
第 52 周的基线
免疫原性：在预定访视时出现抗体阳性的参与者人数
大体时间：在第 1 天、第 3 周、第 13 周、第 26 周、第 52 周以及永远积极。

预定就诊时出现抗体阳性的参与者人数：总抗体 (TAb)、中和抗体 (NAb)、心房钠尿肽 (ANP)、B 型钠尿肽 (BNP) 和 C 型钠尿肽 (CNP)。

TAb 滴度阳性、NAb 滴度阳性、ANP 反应阳性、BNP 反应阳性和 CNP 反应阳性。

第一天是在第一次服用研究药物之前取得的基线评估结果。

Ever Positive = 至少有一个阳性样本结果的参与者数量。
在第 1 天、第 3 周、第 13 周、第 26 周、第 52 周以及永远积极。
生物标志物：骨特异性碱性磷酸酶 (BSAP) 加班
大体时间：基线、第 8 天、第 6 周、第 20 周和第 39 周。
基线、第 8 天、第 6 周、第 20 周和第 39 周。
生物标志物：肌酐标准化的 II 型胶原 C-端肽 (CTX-II)
大体时间：第 52 周的基线。
第 52 周的基线。
生物标志物：第 52 周血浆环磷酸鸟苷 (cGMP) 从给药前到最大给药后的变化
大体时间：第 52 周给药前至第 52 周最大给药后。
第 52 周给药前至第 52 周最大给药后。
生物标志物：随时间变化的骨和胶原蛋白代谢生物标志物-CNP Col X BM
大体时间：基线、第 8 天、第 6 周、第 20 周和第 39 周。

包括研究药物停药后 30 天内的实验室结果。

基线是开始研究药物之前的最后一次测量。
基线、第 8 天、第 6 周、第 20 周和第 39 周。
第 52 周睡眠研究指数的变化
大体时间：第 52 周的基线

睡眠测试设备用于通过在夜间监测期间测量血氧 (O2) 饱和度、脉搏率和气流来评估睡眠呼吸障碍的存在及其严重程度

睡眠呼吸暂停变量的发作次数 (Epi) 总结为： 次数 (No.) 呼吸暂停的 Epi/hr(AI);No.of Epi 呼吸不足/小时(HI)；次数 阻塞性呼吸暂停低通气次数/小时(AHI);阻塞性呼吸暂停次数/小时(阻塞性呼吸暂停指数);次数 Epi 中枢性呼吸暂停/小时 (CAI)；次数 去饱和度/小时 >=3%

AHI 是阻塞性睡眠呼吸暂停 (OSA) 的标志，评分为呼吸暂停或呼吸不足次数/小时，AHI <=1/小时正常，1< AHI<=5 轻度，5< AHI <=10 中度，& AHI>10/小时 严重 OSA。 CAI 反映了颈髓交界处的颈髓受压情况，是通气暂停时的 Epi 数量，没有相关的呼吸努力，> 5 Epi/hr 异常。O2 去饱和指数测量平均 Epi 去饱和次数，定义至少 10 秒内 O2 饱和度下降 >=3%，其中（<8/小时正常且 >=8/小时异常
第 52 周的基线
PK 参数：第 1 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周时血浆浓度-时间曲线下从时间 0 到无穷大 (AUC0-∞) 的面积
大体时间：第一天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。

一名参与者在第 1 天给药后 5 分钟、15 分钟和 30 分钟的 Vosoritide 浓度无法获得，因此该参与者的 PK 参数被排除在汇总统计数据之外。

第 1 天另一名参与者的 PK 参数是通过外推获得的。 AUC0-∞ 排除在汇总统计之外。 由于静脉穿刺不成功，该参与者在第 13 周无法获得 PK 参数，而在第 26 周，由于未收集给药后 PK 样本。
第一天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周从时间 0 到标称给药后 120 分钟（AUC 0-120 分钟）的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周从时间 0 到最后可测量浓度时间 (AUC0-t) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周的表观间隙 (CL/F)
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。

一名参与者在第 1 天给药后 5 分钟、15 分钟和 30 分钟的 Vosoritide 浓度无法获得，因此该参与者的 PK 参数被排除在汇总统计数据之外。

第 1 天另一名参与者的 PK 参数是通过外推获得的。 AUC0-∞、CL/F、V/F 和 t1/2 不包括在汇总统计中。 由于静脉穿刺不成功，该参与者在第 13 周无法获得 PK 参数，而在第 26 周，由于未收集给药后 PK 样本。
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。

一名参与者在第 1 天给药后 5 分钟、15 分钟和 30 分钟的 Vosoritide 浓度无法获得，因此该参与者的 PK 参数被排除在汇总统计数据之外。

第 1 天另一名参与者的 PK 参数是通过外推获得的。 V/F 不包括在汇总统计中。 由于静脉穿刺不成功，该参与者在第 13 周无法获得 PK 参数，而在第 26 周，由于未收集给药后 PK 样本。
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。
PK 参数：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周的消除半衰期 (t1/2)
大体时间：第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。

一名参与者在第 1 天给药后 5 分钟、15 分钟和 30 分钟的 Vosoritide 浓度无法获得，因此该参与者的 PK 参数被排除在汇总统计数据之外。

第 1 天另一名参与者的 PK 参数是通过外推获得的。 AUC0-∞、CL/F、V/F 和 t1/2 不包括在汇总统计中。 由于静脉穿刺不成功，该参与者在第 13 周无法获得 PK 参数，而在第 26 周，由于未收集给药后 PK 样本。
第 01 天、第 13 周、第 26 周、第 39 周和第 52 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年6月13日

初级完成 (实际的)

2022年1月26日

研究完成 (实际的)

2022年1月26日

研究注册日期

首次提交

2018年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2018年7月10日

首次发布 (实际的)

2018年7月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年6月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年6月12日

最后验证

2024年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 111-206
  • 2016-003826-18 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅