Un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de BMN 111 en bebés y niños pequeños con acondroplasia
15 de diciembre de 2022 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de BMN 111 en bebés y niños pequeños con acondroplasia, de 0 a < 60 meses
El estudio 111-206 es un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de BMN 111 en bebés y niños pequeños con diagnóstico de acondroplasia.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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-
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-
California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Osaka, Japón
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japón
- Saitama Children's Medical Center
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Tokushima, Japón
- Tokushima University Hospital
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de ACH, confirmado por pruebas genéticas
- Edad de 0 a < 60 meses al ingreso al estudio (Día 1)
- Al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento previo al tratamiento en el Estudio 111-901 inmediatamente antes del ingreso al estudio (cohorte 1 y 2) o al menos 3 meses de observación antes del tratamiento (cohorte 3)
Criterio de exclusión:
- Tiene hipocondroplasia o condición de baja estatura que no sea acondroplasia (por ejemplo, trisomía 21, pseudoacondroplasia, etc.)
Tener alguno de los siguientes:
- Hipotiroidismo o hipertiroidismo
- Diabetes mellitus insulinodependiente
- Enfermedad inflamatoria autoinmune (incluyendo enfermedad celíaca, lupus eritematoso sistémico, dermatomiositis juvenil, esclerodermia, etc.)
- Enfermedad inflamatoria intestinal
- neuropatía autonómica
- Tiene un hallazgo clínicamente significativo o arritmia que indica una función o conducción cardíaca anormal o QTc-F > 450 mseg en el ECG de detección.
Tener evidencia de compresión cervicomedular (CMC) que probablemente requiera una intervención quirúrgica dentro de los 60 días posteriores a la selección según lo determine el investigador e informado por las siguientes evaluaciones:
- Examen físico (p. ej., hallazgos neurológicos de clonus, opisthotonus, reflejos exagerados, venas faciales dilatadas)
- Polisomnografía (p. ej., apnea central del sueño grave)
- Resonancia magnética que indica la presencia de CMC grave o daño de la médula espinal
- Peso del sujeto < 5,0 kg (cohorte 1 y 2) o < 4,0 kg (cohorte 3)
- Tratamiento con hormona de crecimiento en los 6 meses anteriores a la selección o tratamiento prolongado (> 3 meses) en cualquier momento
- Cualquier antecedente de cirugía de columna o de huesos largos o cualquier cirugía relacionada con los huesos con complicaciones crónicas
- Cualquier antecedente de cirugía de alargamiento de extremidades o alargamiento planificado de extremidades durante el estudio
- Fractura de los huesos largos en los 6 meses anteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: BMN111 activo
Inyección subcutánea diaria de 15 microgramos por kilogramo de BMN111 al día
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Inyección subcutánea de 15 μg/kg de BMN 111 al día, Sujeto a ajuste por protocolo
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Inyección subcutánea diaria de placebo
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Inyección subcutánea de 15 μg/kg de placebo al día, Sujeto a ajuste por protocolo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluar el efecto de BMN 111 en el cambio desde el inicio en las puntuaciones Z de longitud/altura
Periodo de tiempo: Un año
|
Evaluar el cambio desde el inicio en la puntuación Z de longitud/altura en sujetos tratados con BMN 111 en comparación con sujetos de control en el grupo de placebo a las 52 semanas
|
Un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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Evaluar el efecto de BMN 111 en el cambio desde el inicio en AGV
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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Evaluar el efecto de BMN 111 en la morfología/calidad ósea mediante rayos X y absorciometría dual de rayos X (DXA)
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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Caracterizar la concentración máxima (Cmax) de BMN 111 en plasma
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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|
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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|
Caracterizar el área bajo la curva de tiempo de la concentración plasmática desde el tiempo 0 hasta la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
|
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Caracterizar la vida media de eliminación de BMN 111 (t½)
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Caracterizar el aclaramiento aparente del fármaco
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Caracterizar el volumen aparente de distribución en función de la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
52 semanas
|
|
Caracterizar la cantidad de tiempo que BMN 111 está presente en la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
52 semanas
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Cambios potenciales en la calidad de vida relacionada con la salud medida por la calidad de vida en jóvenes de baja estatura
Periodo de tiempo: Un año
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Un año
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La actividad de BMN 111 se evaluará midiendo el metabolismo óseo y del colágeno.
Periodo de tiempo: Un año
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Un año
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Evaluar el efecto de BMN 111 en los parámetros de crecimiento y las proporciones corporales, incluido el cambio desde el inicio en la relación corporal del segmento superior: inferior
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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Evalúe el efecto de BMN 111 en las puntuaciones del estudio del sueño mediante polisomnografía
Periodo de tiempo: Un año
|
Un año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
26 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
26 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de junio de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de julio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
11 de julio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 111-206
- 2016-003826-18 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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