Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 111 hos spædbørn og småbørn med akondroplasi

15. december 2022 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BMN 111 hos spædbørn og småbørn med akondroplasi, alder 0 til < 60 måneder

Studie 111-206 er et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg med BMN 111 hos spædbørn og småbørn med diagnosen Achondroplasia.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af ACH, bekræftet ved genetisk testning
  • Alder 0 til < 60 måneder ved studiestart (dag 1)
  • Mindst 6 måneders periode med vækstvurdering før behandling i undersøgelse 111-901 umiddelbart før studiestart (kohorte 1 & 2) eller mindst 3 måneders observation før behandling (kohorte 3)

Ekskluderingskriterier:

  1. Har hypokondroplasi eller anden kortvoksning tilstand end achondroplasi (f.eks. trisomi 21, pseudoachondroplasi osv.)

  2. Har nogen af ​​følgende:

    • Hypothyroidisme eller hyperthyroidisme
    • Insulinkrævende diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sygdom (herunder cøliaki, systemisk lupus erythematosus, juvenil dermatomyositis, sklerodermi osv.)
    • Inflammatorisk tarmsygdom
    • Autonom neuropati
  3. Har et klinisk signifikant fund eller arytmi, der indikerer unormal hjertefunktion eller overledning eller QTc-F > 450 msek på screening EKG

  4. Har bevis for cervicomedullær kompression (CMC), der sandsynligvis vil kræve kirurgisk indgreb inden for 60 dage efter screening som bestemt af investigator og informeret af følgende vurderinger:

    • Fysisk undersøgelse (f.eks. neurologiske fund af clonus, opisthotonus, overdrevne reflekser, udvidede ansigtsvener)
    • Polysomnografi (f.eks. svær central søvnapnø)
    • MR, der indikerer tilstedeværelse af alvorlig CMC eller rygmarvsskade
  5. Emnets vægt < 5,0 kg (kohorte 1 & 2) eller < 4,0 kg (kohorte 3)
  6. Behandling med væksthormon inden for 6 måneder før screening eller forlænget behandling (> 3 måneder) til enhver tid
  7. Enhver historie med rygsøjle- eller langknogleoperationer eller enhver knoglerelateret operation med kroniske komplikationer
  8. Enhver historie med lemforlængende kirurgi eller planlagt lemforlængelse under undersøgelsen
  9. Fraktur af de lange knogler inden for 6 måneder før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktiv BMN111
Daglig subkutan injektion af 15 mikrogram pr. kg BMN111 dagligt
Medicin: BMN 111
Subkutan injektion af 15 μg/kg BMN 111 dagligt, med forbehold for justering pr.
Andre navne:
  • Vosoritide
  • Modificeret rekombinant humant C-type natriuretisk peptid
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan injektion af placebo
Medicin: Placebo
Subkutan injektion af 15 μg/kg placebo dagligt, med forbehold for justering pr.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på ændring fra baseline i længde/højde Z-scores
Tidsramme: Et år
Evaluer ændring fra baseline i længde/højde Z-score hos forsøgspersoner behandlet med BMN 111 sammenlignet med kontrolpersoner i placebogruppen efter 52 uger
Et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: Et år
Et år
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på ændring fra baseline i AGV
Tidsramme: Et år
Et år
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på knoglemorfologi/knoglekvalitet ved røntgen- og dobbelt røntgenabsorptiometri (DXA)
Tidsramme: Et år
Et år
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af BMN 111 i plasma
Tidsramme: Et år
Et år
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-∞)
Tidsramme: Et år
Et år
Karakteriser området under plasmakoncentrationens tidskurve fra tidspunkt 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Karakteriser eliminationshalveringstiden for BMN 111 (t½)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Karakteriser den tilsyneladende clearance af lægemidlet
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Karakteriser det tilsyneladende distributionsvolumen baseret på den terminale fase (Vz/F)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Karakteriser den tid, BMN 111 er til stede ved maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Potentielle ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet målt ved livskvaliteten hos kortvoksende unge
Tidsramme: Et år
Et år
BMN 111-aktivitet vil blive vurderet ved at måle knogle- og kollagenmetabolisme
Tidsramme: Et år
Et år
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på vækstparametre og kropsproportioner, herunder ændring fra baseline i øvre:nedre segment kropsforhold
Tidsramme: Et år
Et år
Evaluer effekten af ​​BMN 111 på søvnundersøgelsesscore ved polysomnografi
Tidsramme: Et år
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

26. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

11. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-206
  • 2016-003826-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 111

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner