Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Säuglingen und Kleinkindern mit Achondroplasie
15. Dezember 2022 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Säuglingen und Kleinkindern mit Achondroplasie im Alter von 0 bis < 60 Monaten
Studie 111-206 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie mit BMN 111 bei Säuglingen und Kleinkindern mit der Diagnose Achondroplasie.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
75
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Osaka, Japan
- Osaka University Hospital
-
Saitama, Japan
- Saitama Children's Medical Center
-
Tokushima, Japan
- Tokushima University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
-
Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Alfred I. DuPont Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2578
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
-
Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 3 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von ACH, bestätigt durch Gentests
- Alter 0 bis < 60 Monate bei Studieneintritt (Tag 1)
- Mindestens 6-monatiger Zeitraum der Wachstumsbewertung vor der Behandlung in Studie 111-901 unmittelbar vor Studieneintritt (Kohorte 1 & 2) oder mindestens 3 Monate Beobachtung vor der Behandlung (Kohorte 3)
Ausschlusskriterien:
- Hypochondroplasie oder Kleinwüchsigkeit außer Achondroplasie haben (z. B. Trisomie 21, Pseudoachondroplasie usw.)
Haben Sie eines der folgenden:
- Hypothyreose oder Hyperthyreose
- Insulinpflichtiger Diabetes mellitus
- Entzündliche Autoimmunerkrankung (einschließlich Zöliakie, systemischer Lupus erythematodes, juvenile Dermatomyositis, Sklerodermie usw.)
- Entzündliche Darmerkrankung
- Autonome Neuropathie
- Haben Sie einen klinisch signifikanten Befund oder eine Arrhythmie, die auf eine abnormale Herzfunktion oder -überleitung hinweist, oder QTc-F > 450 ms im Screening-EKG
Beweise für eine zervikomedulläre Kompression (CMC) haben, die wahrscheinlich einen chirurgischen Eingriff innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening erfordern, wie vom Ermittler festgestellt und durch die folgenden Bewertungen informiert:
- Körperliche Untersuchung (z. B. neurologische Befunde von Clonus, Opisthotonus, übertriebene Reflexe, erweiterte Gesichtsvenen)
- Polysomnographie (z. B. schwere zentrale Schlafapnoe)
- MRT zeigt das Vorhandensein einer schweren CMC oder Rückenmarksschädigung an
- Probandengewicht < 5,0 kg (Kohorte 1 & 2) oder < 4,0 kg (Kohorte 3)
- Behandlung mit Wachstumshormon innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder verlängerte Behandlung (> 3 Monate) jederzeit
- Jegliche Vorgeschichte von Wirbelsäulen- oder Röhrenknochenoperationen oder knochenbezogenen Operationen mit chronischen Komplikationen
- Jegliche Vorgeschichte einer Operation zur Verlängerung der Gliedmaßen oder geplante Verlängerung der Gliedmaßen während der Studie
- Bruch der langen Knochen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Aktives BMN111
Tägliche subkutane Injektion von 15 Mikrogramm pro Kilogramm BMN111 täglich
|
Subkutane Injektion von 15 μg/kg BMN 111 täglich, Vorbehaltlich der Anpassung pro Protokoll
Andere Namen:
|
|
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche subkutane Injektion von Placebo
|
Tägliche subkutane Injektion von 15 μg/kg Placebo, vorbehaltlich einer Anpassung gemäß Protokoll
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Bewerten Sie die Wirkung von BMN 111 auf die Veränderung der Länge/Höhe Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Bewerten Sie die Veränderung des Längen-/Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert bei mit BMN 111 behandelten Probanden im Vergleich zu Kontrollprobanden in der Placebogruppe nach 52 Wochen
|
Ein Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Bewerten Sie die Wirkung von BMN 111 auf die Änderung von der Grundlinie in AGV
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Bewertung der Wirkung von BMN 111 auf die Knochenmorphologie/-qualität durch Röntgen und duale Röntgen-Absorptiometrie (DXA)
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Charakterisieren Sie die maximale Konzentration (Cmax) von BMN 111 im Plasma
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Charakterisieren Sie den Bereich unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Charakterisieren Sie die Fläche unter der Zeitkurve der Plasmakonzentration vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: 52 Wochen
|
52 Wochen
|
|
Charakterisieren Sie die Eliminationshalbwertszeit von BMN 111 (t½)
Zeitfenster: 52 Wochen
|
52 Wochen
|
|
Charakterisieren Sie die offensichtliche Clearance des Arzneimittels
Zeitfenster: 52 Wochen
|
52 Wochen
|
|
Charakterisieren Sie das scheinbare Verteilungsvolumen basierend auf der Endphase (Vz/F)
Zeitfenster: 52 Wochen
|
52 Wochen
|
|
Charakterisieren Sie die Zeitspanne, in der BMN 111 in maximaler Konzentration vorhanden ist (Tmax)
Zeitfenster: 52 Wochen
|
52 Wochen
|
|
Mögliche Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen an der Lebensqualität kleinwüchsiger Jugendlicher
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Die Aktivität von BMN 111 wird durch Messen des Knochen- und Kollagenstoffwechsels bewertet
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Bewerten Sie die Wirkung von BMN 111 auf Wachstumsparameter und Körperproportionen, einschließlich der Veränderung des Körperverhältnisses des oberen:unteren Segments gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
|
Bewerten Sie die Wirkung von BMN 111 auf Schlafstudienergebnisse durch Polysomnographie
Zeitfenster: Ein Jahr
|
Ein Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
23. Mai 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
26. Januar 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
26. Januar 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
14. Juni 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Juli 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. Juli 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
19. Dezember 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. Dezember 2022
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 111-206
- 2016-003826-18 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur BMN 111
-
BioMarin PharmaceuticalAktiv, nicht rekrutierendAchondroplasieVereinigte Staaten, Australien, Japan, Vereinigtes Königreich
-
Andrew DauberAktiv, nicht rekrutierend
-
BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenAchondroplasieVereinigte Staaten
-
BioMarin PharmaceuticalBeendetAchondroplasieVereinigte Staaten
-
BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenAchondroplasieVereinigte Staaten, Australien, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich, Japan, Truthahn
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutierungHereditäres Angioödem | HAEVereinigte Staaten, Spanien, Australien
-
BioMarin PharmaceuticalBeendetMorquio-A-Syndrom | MPG IV A | Mukopolysaccharidose IVAVereinigtes Königreich
-
BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenPompe-KrankheitVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Deutschland
-
BioMarin PharmaceuticalBeendetPompe-KrankheitVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Frankreich, Deutschland, Neuseeland
-
BioMarin PharmaceuticalFür die Vermarktung zugelassenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVAVereinigte Staaten, Puerto Rico