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Un essai clinique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 111 chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'achondroplasie

15 décembre 2022 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BMN 111 chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'achondroplasie, âgés de 0 à < 60 mois

L'étude 111-206 est un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo sur le BMN 111 chez les nourrissons et les jeunes enfants ayant reçu un diagnostic d'achondroplasie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Japon
      • Osaka, Japon
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japon
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japon
        • Tokushima University Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, États-Unis, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2578
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'ACH, confirmé par des tests génétiques
  • Âge 0 à < 60 mois au début de l'étude (Jour 1)
  • Au moins 6 mois d'évaluation de la croissance avant le traitement dans l'étude 111-901 immédiatement avant l'entrée dans l'étude (cohorte 1 et 2) ou au moins 3 mois d'observation avant le traitement (cohorte 3)

Critère d'exclusion:

  1. Avoir une hypochondroplasie ou une petite taille autre que l'achondroplasie (par exemple, trisomie 21, pseudoachondroplasie, etc.)

  2. Avoir l'un des éléments suivants :

    • Hypothyroïdie ou hyperthyroïdie
    • Diabète sucré insulinodépendant
    • Maladie inflammatoire auto-immune (incluant la maladie coeliaque, le lupus érythémateux disséminé, la dermatomyosite juvénile, la sclérodermie, etc.)
    • Maladie inflammatoire de l'intestin
    • Neuropathie autonome
  3. Avoir une découverte cliniquement significative ou une arythmie qui indique une fonction ou une conduction cardiaque anormale ou un QTc-F> 450 msec sur l'ECG de dépistage

  4. Avoir des preuves de compression cervico-médullaire (CMC) susceptibles de nécessiter une intervention chirurgicale dans les 60 jours suivant le dépistage, tel que déterminé par l'investigateur et éclairé par les évaluations suivantes :

    • Examen physique (p. ex., signes neurologiques de clonus, opisthotonus, réflexes exagérés, veines faciales dilatées)
    • Polysomnographie (p. ex., apnée centrale sévère du sommeil)
    • IRM indiquant la présence d'un CMC grave ou de lésions de la moelle épinière
  5. Poids du sujet < 5,0 kg (cohorte 1 & 2) ou < 4,0 kg (cohorte 3)
  6. Traitement par hormone de croissance dans les 6 mois précédant le dépistage ou traitement prolongé (> 3 mois) à tout moment
  7. Tout antécédent de chirurgie de la colonne vertébrale ou des os longs ou toute chirurgie osseuse avec complications chroniques
  8. Tout antécédent de chirurgie d'allongement des membres ou d'allongement prévu des membres au cours de l'étude
  9. Fracture des os longs dans les 6 mois précédant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN111 actif
Injection sous-cutanée quotidienne de 15 microgrammes par kilogramme de BMN111 par jour
Médicament: BMN 111
Injection sous-cutanée de 15 μg/kg de BMN 111 par jour, Sujet à ajustement selon le protocole
Autres noms:
  • Vosoritide
  • Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié
Comparateur placebo: Placebo
Injection sous-cutanée quotidienne de placebo
Médicament: Placebo
Injection sous-cutanée de 15 μg/kg de placebo par jour, Sous réserve d'ajustement selon le protocole

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'effet de BMN 111 sur le changement par rapport à la ligne de base des scores Z de longueur/hauteur
Délai: Un ans
Évaluer le changement par rapport au départ du score Z longueur/taille chez les sujets traités avec le BMN 111 par rapport aux sujets témoins du groupe placebo à 52 semaines
Un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: Un ans
Un ans
Évaluer l'effet du BMN 111 sur le changement par rapport à la ligne de base de l'AGV
Délai: Un ans
Un ans
Évaluer l'effet du BMN 111 sur la morphologie/qualité osseuse par rayons X et absorptiométrie double rayons X (DXA)
Délai: Un ans
Un ans
Caractériser la concentration maximale (Cmax) de BMN 111 dans le plasma
Délai: Un ans
Un ans
Caractériser l'aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à l'infini (AUC0-∞)
Délai: Un ans
Un ans
Caractériser l'aire sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 à la dernière concentration mesurable (AUC0-t)
Délai: 52 semaines
52 semaines
Caractériser la demi-vie d'élimination du BMN 111 (t½)
Délai: 52 semaines
52 semaines
Caractériser la clairance apparente du médicament
Délai: 52 semaines
52 semaines
Caractériser le volume apparent de distribution en fonction de la phase terminale (Vz/F)
Délai: 52 semaines
52 semaines
Caractériser la durée de présence de BMN 111 à la concentration maximale (Tmax)
Délai: 52 semaines
52 semaines
Changements potentiels dans la qualité de vie liée à la santé telle que mesurée par la qualité de vie des jeunes de petite taille
Délai: Un ans
Un ans
L'activité du BMN 111 sera évaluée en mesurant le métabolisme osseux et collagène
Délai: Un ans
Un ans
Évaluer l'effet de BMN 111 sur les paramètres de croissance et les proportions corporelles, y compris le changement par rapport à la ligne de base du rapport corporel du segment supérieur: inférieur
Délai: Un ans
Un ans
Évaluer l'effet du BMN 111 sur les scores de l'étude du sommeil par polysomnographie
Délai: Un ans
Un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

26 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

26 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 juin 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2018

Première publication (Réel)

11 juillet 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-206
  • 2016-003826-18 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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