米法穆肽联合术后化疗治疗初诊高危骨肉瘤患者 (SARCOME13)
2026年5月18日 更新者：UNICANCER
米法穆肽联合术后化疗治疗新诊断高危骨肉瘤患者（诊断时为转移性骨肉瘤或组织学反应不良的局部疾病）的多中心、随机、2 期试验
试验评估米法穆肽作为术后化疗的附加治疗与单独术后化疗对高危骨肉瘤患者（定义为诊断时转移性骨肉瘤或组织学不良的局部骨肉瘤）一线治疗疗效的影响回复）。
研究概览
详细说明
多中心、随机、开放标签、II 期试验，有 2 个平行组。 在原发肿瘤和肺转移（如果适用）的术前化疗和手术后，呈现高风险骨肉瘤（定义为诊断时转移性骨肉瘤或组织学反应差的局限性骨肉瘤）的患者将被随机分为两组：
- 对照组：单纯术后化疗（根据患者年龄调整方案）
- 实验组：术后化疗联合米法穆肽
这项随机试验是招募所有 50 岁以下新诊断高度恶性骨肉瘤患者的研究的一部分。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Amiens、法国
- CHU Amiens-Picardie - Service d'oncologie hématologie pédiatrique
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Angers、法国
- CHU d'Angers - Service d'oncologie pédiatrique
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Bordeaux、法国
- Institut Bergonié - Service d'Oncologie Médicale
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Caen、法国
- CHU de Caen - Service d'oncologie hématologie pédiatrique
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La Tronche、法国
- CHU de Grenoble - Service d'oncologie hématologie pédiatrique
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Lille、法国
- Centre Oscar Lambret - Unité d'onco-pédiatrie
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Lyon、法国
- Centre Léon Bérard - IHOPE
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Lyon、法国
- Centre Léon Bérard - Service d'oncologie médicale
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Marseille、法国
- Hôpital de la Timone - service d'oncologie médicale
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Marseille、法国
- Hôpital de la Timone - Service d'oncologie pédiatrique
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Montpellier、法国
- CHU Arnaud de Villeneuve - Onco-hématologie pédiatrique
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Montpellier、法国
- Institut régional du Cancer de Montpellier - Service d'oncologie médicale
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Nantes、法国
- CHU de Nantes - Service d'oncologie hématologie pédiatrique
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Nice、法国
- CHU de Nice - Service d'oncologie hématologie pédiatrique
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Paris、法国
- Hôpital Cochin
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Paris、法国、75000
- Institut Curie - Service d'oncologie médicale
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Paris、法国
- Hôpital Armand Trousseau - Service d'hématologie et d'oncologie pédiatrique
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Paris、法国
- Institut Curie - Service d'oncologie pédiatrique
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Rennes、法国
- Centre Eugène Marquis - Service d'oncologie médicale
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Rouen、法国
- Hôpital Charles Nicolle - Hémato-Immuno-Oncologie Pédiatrique
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Saint-Herblain、法国
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (Site René Gauducheau) - Service d'oncologie médicale
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Strasbourg、法国
- Hôpital de Hautepierre - Onco-hématologie adulte
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Strasbourg、法国
- Hôpital Hautepierre - Onco-hématologie pédiatrique
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Toulouse、法国
- CHU Toulouse - Hôpital des Enfants - Service d'Hémato-Immuno-Oncologie
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Toulouse、法国
- Institut Claudius Regaud - Service d'oncologie médicale
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Tours、法国
- CHU Bretonneau - Service d'oncologie médicale
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Tours、法国
- Hôpital Clocheville - Hématologie et oncologie pédiatrique
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Vandœuvre-lès-Nancy、法国
- CHRU de Nancy - Onco-hématologie pédiatrique
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Vandœuvre-lès-Nancy、法国
- Institut de Cancérologie de Lorraine - Service d'oncologie médicale
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Villejuif、法国、94800
- Institut Gustave Roussy - Service de cancérologie de l'enfant et de l'adolescent
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Villejuif、法国
- Institut Gustave Roussy - Service d'oncologie médicale
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
报名条件：
- 所有新诊断的、经活检证实的高级别骨肉瘤，无论疾病的初始扩展程度如何
- 年龄>2岁且≤50岁；
- 血液学、肾、心脏和肝功能正常
计划的新辅助化疗如下：
- ≤25 岁患者的甲氨蝶呤-依托泊苷-异环磷酰胺（M-EI 方案）
- 适用于 26-50 岁患者的多柔比星-顺铂-异环磷酰胺（API-AI 方案）
- 在入组和任何与研究相关的程序之前，患者和/或其父母/监护人的书面知情同意书
- 加入社会保险制度
纳入标准：
- 患者经组织学证实，经专家病理学家小组确认（最迟在手术前），高度恶性骨肉瘤
- 在诊断时注册到研究中
- 术前化疗后切除的原发肿瘤
由于至少一个风险因素，骨肉瘤被归类为高风险：
- 诊断时存在远处转移或跳跃转移
- 和/或对术前化疗的组织学反应差（原发肿瘤手术标本分析中残留活细胞 >10%）
术前化疗联合
- ≤25 岁患者的甲氨蝶呤-依托泊苷-异环磷酰胺（M-EI 方案）
- 适用于 26-50 岁患者的多柔比星-顺铂-异环磷酰胺（API-AI 方案）
筛查实验室值必须符合以下标准（使用 CTCAE v4），并且应在随机分组前 7 天内获得：
- 中性粒细胞绝对计数 ≥1.0 x 10⁹/L
- 血小板 ≥100 x 10⁹/L
- 血红蛋白≥8.0 g/mL
- 丙氨酸氨基转移酶 (ALT)/天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 在没有肝转移的情况下≤2.5 x 正常上限 (ULN) 或在存在肝转移的情况下≤5 x ULN
- 总胆红素≤2 x ULN（吉尔伯特综合征除外：<3.0 mg/dL）或存在肝转移的总胆红素≤5.0 x ULN
- 肌酐清除率≥60 mL/min/1.73 m² 根据患者年龄根据 Schwartz 或 Cockcroft 公式计算
- 育龄妇女必须在随机分组前 7 天内完成血清或尿液妊娠试验阴性（最低灵敏度 25 IU/L 或等效 HCG 单位）
- 在任何研究特定程序、抽样和分析之前，为随机试验提供注明日期并签署的书面知情同意书。
- 患者适合接受协议治疗和随访
- 加入社会保险制度
排除标准：
- 低级别骨肉瘤、骨旁或骨膜骨肉瘤
- 除了研究疾病以外的其他恶性肿瘤的既往病史（皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外），除非患者至少 3 年没有患病。
- 具有多发转移的骨肉瘤，即使在化疗缩小后完全切除也不可行
- 接受初始化疗的任何部位出现进展性疾病，在随机化时间之前得到确认，并且在手术期间未完全切除
- 任何不能接受方案化疗治疗的身体状况
- 通过超声心动图或多门采集 (MUGA) 扫描，治疗前缩短分数 <28% 或左心室射血分数 (LVEF) 50%（仅适用于 API 术后化疗）
- 怀孕或哺乳
- 对活性物质或任何赋形剂过敏
- 同时使用免疫抑制治疗，如环孢菌素、他克莫司或其他钙调神经磷酸酶抑制剂
- 与大剂量非甾体类抗炎药（NSAIDs、环氧合酶抑制剂）同时使用
- 需要长期使用不能停止的类固醇治疗的炎症或自身免疫性疾病、过敏或哮喘。
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）检测呈阳性或已知患有获得性免疫缺陷综合症（AIDS）的患者。
- 乙型肝炎病毒表面抗原 (HBV sAg) 或丙型肝炎病毒核糖核酸 (HCV RNA) 检测呈阳性的患者，表明存在活动性或慢性感染。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：控制臂
单纯术后化疗（EI 或 M-API 方案取决于患者年龄）： M-API方案（≤25岁）： 阿霉素 60 mg/m²，第 1 天 异环磷酰胺 3 g/m² 第 1 天和第 2 天 顺铂 100 mg/m²，第 2 天 EI方案（26-50岁）： 依托泊苷 75 mg/m²/d，第 1-4 天 异环磷酰胺 3 g/m²/d，第 1-4 天 |
M-API方案： 每 21 天一疗程的高剂量甲氨蝶呤（可选），然后是 5 疗程的 API EI 方案： 5 个 EI 疗程，每 21 天一次 |
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实验性的：实验臂
术后化疗（EI 或 M-API 方案）联合米法穆肽 2 mg/m²，随机化后每周两次，持续 12 周，然后每周一次，持续 24 周
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M-API方案： 每 21 天一疗程的高剂量甲氨蝶呤（可选），然后是 5 疗程的 API EI 方案： 5 个 EI 疗程，每 21 天一次
总共 48 剂超过 36 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较治疗组的无事件生存期
大体时间：随机化后的预期平均持续时间为 3 年
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无事件生存期定义为从随机化到第一次事件（局部区域或远处复发或进展、第二恶性肿瘤、全因死亡）时间的持续时间
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随机化后的预期平均持续时间为 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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比较治疗组的总生存期
大体时间：从随机化开始长达 10 年
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总生存期定义为从随机分组到死亡的持续时间，无论死亡原因是什么
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从随机化开始长达 10 年
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比较米法穆肽的实际和计划累积剂量和剂量强度
大体时间：从随机化开始最多 36 周（直到治疗结束）
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与计划的治疗给药时间表相比，计算实际累积剂量和剂量强度
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从随机化开始最多 36 周（直到治疗结束）
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比较治疗组中不良事件的发生率
大体时间：随机分组后最多 40 周（治疗结束后 4 周）
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毒性评价（NCI-CTCAE v4分级）
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随机分组后最多 40 周（治疗结束后 4 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Nathalie MD GASPAR, PhD、Gustave Roussy Cancer Campus
- 首席研究员：Sophie MD PIPERNO-NEUMANN, PhD、Institut Curie
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hattinger CM, Patrizio MP, Magagnoli F, Luppi S, Serra M. An update on emerging drugs in osteosarcoma: towards tailored therapies? Expert Opin Emerg Drugs. 2019 Sep;24(3):153-171. doi: 10.1080/14728214.2019.1654455. Epub 2019 Aug 14.
- Brard C, Piperno-Neumann S, Delaye J, Brugieres L, Hampson LV, Le Teuff G, Le Deley MC, Gaspar N. Sarcome-13/OS2016 trial protocol: a multicentre, randomised, open-label, phase II trial of mifamurtide combined with postoperative chemotherapy for patients with newly diagnosed high-risk osteosarcoma. BMJ Open. 2019 May 19;9(5):e025877. doi: 10.1136/bmjopen-2018-025877.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月23日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2033年10月1日
研究注册日期
首次提交
2018年7月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月21日
首次发布 (实际的)
2018年8月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月18日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- UC-0150/1704
- 2017-001165-24 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
个人参与者数据不会在个人层面共享，它们将成为包括所有登记患者在内的研究数据库的一部分。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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