羟基脲和输液 (HAT)
2021年10月19日 更新者：Robert Nickel、Children's National Research Institute
羟基脲和输血：联合治疗镰状细胞性贫血患者的初步研究
这项研究将前瞻性地调查在已经接受慢性输血的镰状细胞性贫血患者的简单慢性输血中添加羟基脲的可行性、安全性和输血要求。
研究概览
详细说明
这是一项单臂前瞻性研究，将羟基脲添加到简单的慢性输血中，联合治疗称为羟基脲和输血 (HAT)。
该研究的主要目的是确定 HAT 对目前仅接受简单输血以预防中风的镰状细胞性贫血 (SCA) 患者的可行性。
次要目标包括：评估 HAT 的安全性并确定 HAT 是否降低了该患者群体的输血需求。
探索性目标包括：用 HAT 评估输血前实验室的变化和脑血管疾病进展的生物标志物，并描述脑成像的变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Health System
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 24年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- SCA 的诊断（Hb SS 或 Sβ0 地中海贫血）。
- 用于卒中预防（一级或二级预防）的简单慢性输血治疗≥1 年且没有计划在下一年停止简单慢性输血。
排除标准：
- 对简单输血方案的依从性差，定义为去年任何时候 HbS >45% 且输血间隔 >5 周。
- 在研究入组前 12 个月内用羟基脲治疗。
初始实验室值异常（暂时排除）：
- 中性粒细胞绝对计数 <1.5 x 10^9/L
- 血小板计数 <100 x 10^9/L
- 血清肌酐超过年龄上限的两倍
- 如果性活跃，则怀孕或不愿使用医学上可接受的避孕方式。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：羟基脲和输液 (HAT)
组合羟基脲和简单的慢性输血疗法
|
除了每 4 周 ± 1 周继续进行简单的慢性输血外，参与者将开始使用羟基脲 20 ± 2.5 mg/kg/天。
将增加羟基脲的剂量以达到 HAT 目标剂量 (HAT-TD)。
如果未达到 HAT-TD（最大日剂量 2,000 毫克），则在给药 8 周后，羟基脲将增加 5 毫克/千克/天。
在达到 HAT-TD 后，如果受试者长得很大以维持相同的 mg/kg 剂量，则可能会出现少量剂量增加。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
招聘比例
大体时间：1年
|
参加研究的参与者人数/符合条件的受试者总数
|
1年
|
|
保留率
大体时间：1年
|
HAT 目标剂量后 1 年仍在研究中的参与者人数 / 入组参与者总数
|
1年
|
|
羟基脲附着率
大体时间：1年
|
（羟基脲分配量 - 返回量）/两次访问之间的规定量
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现血红蛋白 (Hb) S >45% 和 Hb >11.0 g/dL 的受试者比例
大体时间：1年
|
在整个试验过程中将密切监测上述安全事件的发生率
|
1年
|
|
每患者体重输注的红细胞量
大体时间：1年
|
评估HAT输血需求的措施
|
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年10月30日
初级完成 (实际的)
2021年7月1日
研究完成 (实际的)
2021年7月1日
研究注册日期
首次提交
2018年8月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年8月22日
首次发布 (实际的)
2018年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月19日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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