Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гидроксимочевина и трансфузия (HAT)

19 октября 2021 г. обновлено: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Гидроксимочевина и трансфузия: экспериментальное исследование комбинированной терапии пациентов с серповидноклеточной анемией

В этом исследовании будут проспективно изучены осуществимость, безопасность и требования к переливанию крови при добавлении гидроксимочевины к простым хроническим переливаниям для пациентов с серповидно-клеточной анемией, уже получающих хронические переливания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одногрупповое проспективное исследование гидроксимочевины в сочетании с простыми хроническими трансфузиями, комбинированным лечением, называемым гидроксимочевиной и трансфузией (HAT). Основной целью исследования является определение возможности HAT для пациентов с серповидноклеточной анемией (SCA), которые в настоящее время лечатся только простыми переливаниями крови для профилактики инсульта. Второстепенные цели включают: оценить безопасность HAT и определить, снижает ли HAT потребность в переливании крови у этой популяции пациентов. Исследовательские цели включают: оценить с помощью HAT изменения в претрансфузионных лабораториях и биомаркеры прогрессирования цереброваскулярных заболеваний, а также описать изменения при визуализации головного мозга.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Health System

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 24 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз SCA (Hb SS или Sβ0-талассемия).
  2. Простая хроническая трансфузионная терапия для профилактики инсульта (первичная или вторичная профилактика) в течение ≥1 года без планов прекращения простой хронической трансфузии в следующем году.

Критерий исключения:

  1. Плохая приверженность простому режиму трансфузии, определяемая наличием HbS> 45% в любое время в течение последнего года И интервалом переливания> 5 недель.
  2. Лечение гидроксимочевиной за 12 месяцев до включения в исследование.

  3. Аномальные исходные лабораторные показатели (временные исключения):

    1. Абсолютное количество нейтрофилов <1,5 x 10^9/л
    2. Количество тромбоцитов <100 x 10^9/л
    3. Уровень креатинина в сыворотке более чем в два раза превышает возрастную норму.
  4. Беременность или нежелание использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции при активной половой жизни.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гидроксимочевина и трансфузия (HAT)
Комбинация гидроксимочевины и простой хронической трансфузионной терапии
Лекарство: Гидроксимочевина
Участники будут начинать с гидроксимочевины 20 ± 2,5 мг/кг/день в дополнение к продолжению простого хронического переливания крови каждые 4 недели ± 1 неделя. Доза гидроксимочевины будет увеличиваться для достижения целевой дозы HAT (HAT-TD). Доза гидроксимочевины будет увеличена на 5 мг/кг/день после 8 недель приема дозы, если HAT-TD не будет достигнута (максимальная суточная доза 2000 мг). После достижения HAT-TD может произойти незначительное увеличение дозы, если субъект вырастет на значительную величину для поддержания той же дозы в мг/кг.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Коэффициент набора
Временное ограничение: 1 год
количество участников, записавшихся на исследование / общее количество подходящих субъектов
1 год
Коэффициент удержания
Временное ограничение: 1 год
количество участников, которые остаются в исследовании через 1 год после целевой дозы HAT / общее количество включенных участников
1 год
Коэффициент приверженности гидроксимочевины
Временное ограничение: 1 год
(количество гидроксимочевины выдано - количество возвращено) / назначенное количество между визитами
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, у которых уровень гемоглобина (Hb) S > 45% И Hb > 11,0 г/дл
Временное ограничение: 1 год
частота вышеуказанного события, связанного с безопасностью, будет тщательно отслеживаться на протяжении всего испытания.
1 год
Объем переливаемых эритроцитов на массу пациента
Временное ограничение: 1 год
мера для оценки потребности в переливании HAT
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's National Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 октября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00010541

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Гидроксимочевина

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться