Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hydroxyurea og transfusjon (HAT)

19. oktober 2021 oppdatert av: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurea og transfusjon: Pilotstudie av kombinasjonsterapi for pasienter med sigdcelleanemi

Denne studien vil prospektivt undersøke gjennomførbarheten, sikkerheten og transfusjonskravene for å legge til hydroksyurea til enkle kroniske transfusjoner for pasienter med sigdcelleanemi som allerede er på kroniske transfusjoner.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enarms, prospektiv studie av hydroksyurea lagt til enkle kroniske transfusjoner, kombinasjonsbehandling kalt hydroksyurea og transfusjon (HAT). Hovedmålet med studien er å bestemme gjennomførbarheten av HAT for pasienter med sigdcelleanemi (SCA) som for tiden kun behandles med enkle transfusjoner for slagforebygging. Sekundære mål inkluderer: å evaluere sikkerheten til HAT og å finne ut om HAT reduserer transfusjonsbehovet i denne pasientpopulasjonen. Utforskende mål inkluderer: å evaluere med HAT endringer i pre-transfusjonslaboratorier og biomarkører for cerebrovaskulær sykdomsprogresjon, og å beskrive endringer på hjerneavbildning.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Health System

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 24 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av SCA (Hb SS eller Sβ0 talassemi).
  2. På enkel kronisk transfusjonsterapi for slagforebygging (primær eller sekundær forebygging) i ≥1 år uten planer om å stoppe enkel kronisk transfusjon i løpet av neste år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig overholdelse av enkelt transfusjonsregime som definert ved å ha en HbS >45 % til enhver tid i løpet av det siste året OG et transfusjonsintervall >5 uker.
  2. Behandling med hydroksyurea i de 12 månedene før studieregistrering.

  3. Unormale initiale laboratorieverdier (midlertidige ekskluderinger):

    1. Absolutt nøytrofiltall <1,5 x 10^9/L
    2. Blodplateantall <100 x 10^9/L
    3. Serumkreatinin mer enn to ganger øvre aldersgrense
  4. Graviditet eller manglende vilje til å bruke en medisinsk akseptabel form for prevensjon dersom den er seksuelt aktiv.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hydroxyurea og transfusjon (HAT)
Kombinasjon av hydroksyurea og enkel kronisk transfusjonsbehandling
Legemiddel: Hydroxyurea
Deltakerne vil bli startet på hydroksyurea 20 ± 2,5 mg/kg/dag i tillegg til fortsatt enkel kronisk transfusjon hver 4. uke ± 1 uke. Hydroxyurea vil doseeskaleres for å oppnå en HAT-måldose (HAT-TD). Hydroxyurea vil økes med 5 mg/kg/dag etter 8 uker med en dose dersom HAT-TD ikke oppnås (maksimal daglig dose 2000 mg). Etter at HAT-TD er oppnådd, kan mindre doseøkninger forekomme hvis pasienten vokser en betydelig mengde for å opprettholde samme mg/kg dose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rekrutteringsforhold
Tidsramme: 1 år
antall deltakere som melder seg på studiet / totalt antall kvalifiserte emner
1 år
Retensjonsforhold
Tidsramme: 1 år
antall deltakere som forblir i studien 1 år etter HAT måldose / totalt antall registrerte deltakere
1 år
Hydroxyurea vedheftsforhold
Tidsramme: 1 år
(hydroksyurea mengde dispensert - beløp returnert) / foreskrevet mengde mellom besøk
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som utvikler hemoglobin (Hb) S >45 % OG Hb >11,0 g/dL
Tidsramme: 1 år
forekomsten av ovennevnte sikkerhetshendelser vil bli overvåket nøye gjennom hele forsøket
1 år
Volum av røde blodceller transfundert per pasientvekt
Tidsramme: 1 år
tiltak for å evaluere transfusjonskravet til HAT
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00010541

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere