Hidroxiureia e Transfusão (HAT)
19 de outubro de 2021 atualizado por: Robert Nickel, Children's National Research Institute
Hidroxiuréia e Transfusão: Estudo Piloto de Terapia Combinada para Pacientes com Anemia Falciforme
Este estudo investigará prospectivamente a viabilidade, segurança e requisitos de transfusão de adicionar hidroxiureia a transfusões crônicas simples para pacientes com anemia falciforme já em transfusões crônicas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo de braço único de hidroxiureia adicionada a transfusões crônicas simples, tratamento combinado denominado hidroxiureia e transfusão (HAT).
O objetivo principal do estudo é determinar a viabilidade de HAT para pacientes com anemia falciforme (SCA) atualmente sendo tratados apenas com transfusões simples para prevenção de acidente vascular cerebral.
Os objetivos secundários incluem: avaliar a segurança do HAT e determinar se o HAT diminui a necessidade de transfusão nessa população de pacientes.
Os objetivos exploratórios incluem: avaliar com HAT alterações em laboratórios pré-transfusionais e biomarcadores de progressão da doença cerebrovascular e descrever alterações em imagens cerebrais.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Health System
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 24 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de SCA (Hb SS ou talassemia Sβ0).
- Em terapia transfusional crônica simples para prevenção de AVC (prevenção primária ou secundária) por ≥1 ano sem planos de interromper a transfusão crônica simples no próximo ano.
Critério de exclusão:
- Baixa adesão ao regime de transfusão simples, definido por ter HbS > 45% em qualquer momento no último ano E intervalo de transfusão > 5 semanas.
- Tratamento com hidroxiureia nos 12 meses anteriores à inscrição no estudo.
Valores laboratoriais iniciais anormais (exclusões temporárias):
- Contagem absoluta de neutrófilos <1,5 x 10^9/L
- Contagem de plaquetas <100 x 10^9/L
- Creatinina sérica mais que o dobro do limite superior para a idade
- Gravidez ou falta de vontade de usar uma forma medicamente aceitável de contracepção se for sexualmente ativa.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Hidroxiuréia e Transfusão (HAT)
Combinação de hidroxiureia e terapia transfusional crônica simples
|
Os participantes iniciarão hidroxiureia 20 ± 2,5 mg/kg/dia, além de continuar a transfusão crônica simples a cada 4 semanas ± 1 semana.
A dose de hidroxiureia será aumentada para atingir uma dose alvo de HAT (HAT-TD).
A hidroxiureia será aumentada em 5 mg/kg/dia após 8 semanas de uma dose se HAT-TD não for alcançado (dose diária máxima de 2.000 mg).
Depois que HAT-TD foi alcançado, pequenos aumentos de dose podem ocorrer se o indivíduo crescer uma quantidade significativa para manter a mesma dose de mg/kg.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de recrutamento
Prazo: 1 ano
|
número de participantes que se inscreveram no estudo / número total de indivíduos elegíveis
|
1 ano
|
|
Taxa de retenção
Prazo: 1 ano
|
número de participantes que permanecem no estudo 1 ano após a dose alvo de HAT / número total de participantes inscritos
|
1 ano
|
|
Taxa de aderência de hidroxiureia
Prazo: 1 ano
|
(quantidade de hidroxiureia dispensada - quantidade devolvida) / quantidade prescrita entre as consultas
|
1 ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção de indivíduos que desenvolvem hemoglobina (Hb) S >45% E Hb >11,0 g/dL
Prazo: 1 ano
|
a incidência do evento de segurança acima será monitorada de perto durante o estudo
|
1 ano
|
|
Volume de hemácias transfundidas por peso do paciente
Prazo: 1 ano
|
medida para avaliar a necessidade de transfusão de HAT
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de outubro de 2018
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2018
Primeira postagem (Real)
23 de agosto de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de outubro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- Pro00010541
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .