Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hydroxyurea og transfusion (HAT)

19. oktober 2021 opdateret af: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurea og transfusion: Pilotundersøgelse af kombinationsterapi til patienter med seglcelleanæmi

Denne undersøgelse vil prospektivt undersøge gennemførligheden, sikkerheden og transfusionskravene til at tilføje hydroxyurinstof til simple kroniske transfusioner for patienter med seglcelleanæmi, der allerede er i kroniske transfusioner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en enkeltarmet, prospektiv undersøgelse af hydroxyurinstof tilføjet til simple kroniske transfusioner, kombinationsbehandling kaldet hydroxyurinstof og transfusion (HAT). Det primære formål med undersøgelsen er at bestemme gennemførligheden af ​​HAT for patienter med seglcelleanæmi (SCA), der i øjeblikket kun behandles med simple transfusioner til forebyggelse af slagtilfælde. Sekundære mål inkluderer: at evaluere sikkerheden ved HAT og at bestemme, om HAT reducerer transfusionsbehovet i denne patientpopulation. Udforskende mål inkluderer: at evaluere med HAT ændringer i præ-transfusionslaboratorier og biomarkører for cerebrovaskulær sygdomsprogression og at beskrive ændringer i hjernens billeddannelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 24 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af SCA (Hb SS eller Sβ0 thalassæmi).
  2. På simpel kronisk transfusionsbehandling til forebyggelse af slagtilfælde (primær eller sekundær forebyggelse) i ≥1 år uden planer om at stoppe simpel kronisk transfusion i det næste år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig overholdelse af simpelt transfusionsregime som defineret ved at have et HbS >45 % på et hvilket som helst tidspunkt i det sidste år OG et transfusionsinterval >5 uger.
  2. Behandling med hydroxyurinstof i de 12 måneder forud for studieoptagelse.

  3. Unormale initiale laboratorieværdier (midlertidige udelukkelser):

    1. Absolut neutrofiltal <1,5 x 10^9/L
    2. Blodpladeantal <100 x 10^9/L
    3. Serumkreatinin mere end to gange øvre grænse for alder
  4. Graviditet eller manglende vilje til at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention, hvis den er seksuel aktiv.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxyurea og transfusion (HAT)
Kombination af hydroxyurinstof og simpel kronisk transfusionsbehandling
Medicin: Hydroxyurinstof
Deltagerne vil blive startet på hydroxyurinstof 20 ± 2,5 mg/kg/dag foruden fortsat simpel kronisk transfusion hver 4. uge ± 1 uge. Hydroxyurea vil blive dosiseskaleret for at opnå en HAT-måldosis (HAT-TD). Hydroxyurea vil blive øget med 5 mg/kg/dag efter 8 ugers dosis, hvis HAT-TD ikke opnås (maksimal daglig dosis 2.000 mg). Efter at HAT-TD er opnået, kan der forekomme mindre dosisstigninger, hvis patienten vokser en betydelig mængde for at opretholde den samme mg/kg dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rekrutteringsforhold
Tidsramme: 1 år
antal deltagere, der tilmelder sig undersøgelsen / samlet antal berettigede fag
1 år
Retentionsforhold
Tidsramme: 1 år
antal deltagere, der forbliver i undersøgelsen 1 år efter HAT-måldosis/samlet antal tilmeldte deltagere
1 år
Hydroxyurea-vedhæftningsforhold
Tidsramme: 1 år
(dispenseret hydroxyurinstofmængde - returbeløb) / ordineret mængde mellem besøgene
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der udvikler et hæmoglobin (Hb) S >45 % OG et Hb >11,0 g/dL
Tidsramme: 1 år
forekomsten af ​​ovenstående sikkerhedshændelser vil blive overvåget nøje gennem hele forsøget
1 år
Volumen af ​​transfunderede røde blodlegemer pr. patientvægt
Tidsramme: 1 år
foranstaltning til at evaluere transfusionskravet til HAT
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2018

Først opslået (Faktiske)

23. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00010541

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner