Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hydroxyurea och transfusion (HAT)

19 oktober 2021 uppdaterad av: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurea och transfusion: Pilotstudie av kombinationsterapi för patienter med sicklecellanemi

Denna studie kommer att prospektivt undersöka genomförbarheten, säkerheten och transfusionskraven för att lägga till hydroxiurea till enkla kroniska transfusioner för patienter med sicklecellanemi som redan har kroniska transfusioner.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarmad, prospektiv studie av hydroxiurea tillsatt till enkla kroniska transfusioner, kombinationsbehandling som kallas hydroxiurea och transfusion (HAT). Det primära syftet med studien är att fastställa genomförbarheten av HAT för patienter med sicklecellanemi (SCA) som för närvarande endast behandlas med enkla transfusioner för att förebygga stroke. Sekundära mål inkluderar: att utvärdera säkerheten för HAT och att avgöra om HAT minskar transfusionsbehovet i denna patientpopulation. Undersökande mål inkluderar: att med HAT utvärdera förändringar i pre-transfusionslaboratorier och biomarkörer för cerebrovaskulär sjukdomsprogression, och att beskriva förändringar i hjärnavbildning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Health System

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 24 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av SCA (Hb SS eller Sβ0 talassemi).
  2. På enkel kronisk transfusionsterapi för förebyggande av stroke (primär eller sekundär prevention) i ≥1 år utan planer på att stoppa enkel kronisk transfusion under nästa år.

Exklusions kriterier:

  1. Dålig efterlevnad av enkel transfusionsregim enligt definitionen genom att ha ett HbS >45 % när som helst under det senaste året OCH ett transfusionsintervall >5 veckor.
  2. Behandling med hydroxiurea under 12 månader före studieinskrivning.

  3. Onormala initiala laboratorievärden (tillfälliga uteslutningar):

    1. Absolut antal neutrofiler <1,5 x 10^9/L
    2. Trombocytantal <100 x 10^9/L
    3. Serumkreatinin mer än två gånger övre gräns för ålder
  4. Graviditet eller ovilja att använda en medicinskt acceptabel form av preventivmedel om den är sexuellt aktiv.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hydroxyurea och transfusion (HAT)
Kombination av hydroxiurea och enkel kronisk transfusionsterapi
Läkemedel: Hydroxyurea
Deltagarna kommer att börja med hydroxiurea 20 ± 2,5 mg/kg/dag utöver fortsatt enkel kronisk transfusion var 4:e vecka ± 1 vecka. Hydroxyurea kommer att doseras för att uppnå en HAT-måldos (HAT-TD). Hydroxyurea kommer att ökas med 5 mg/kg/dag efter 8 veckors dos om HAT-TD inte uppnås (maximal daglig dos 2 000 mg). Efter att HAT-TD har uppnåtts kan mindre dosökningar inträffa om patienten växer en betydande mängd för att bibehålla samma mg/kg dos.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rekryteringsgrad
Tidsram: 1 år
antal deltagare som anmäler sig till studien / totalt antal behöriga ämnen
1 år
Retentionsförhållande
Tidsram: 1 år
antal deltagare som är kvar i studien 1 år efter HAT-måldos / totalt antal inskrivna deltagare
1 år
Hydroxyurea vidhäftningsförhållande
Tidsram: 1 år
(doserad mängd hydroxiurea - återlämnad mängd) / föreskriven mängd mellan besöken
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner som utvecklar ett hemoglobin (Hb) S >45 % OCH ett Hb >11,0 g/dL
Tidsram: 1 år
förekomsten av ovanstående säkerhetshändelser kommer att övervakas noggrant under hela försöket
1 år
Volym transfunderade röda blodkroppar per patientvikt
Tidsram: 1 år
åtgärd för att utvärdera transfusionskravet för HAT
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 oktober 2021

Senast verifierad

1 oktober 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00010541

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera