Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hydroxyureum en transfusie (HAT)

19 oktober 2021 bijgewerkt door: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurea en transfusie: pilotstudie van combinatietherapie voor patiënten met sikkelcelanemie

Deze studie zal prospectief de haalbaarheid, veiligheid en transfusievereisten onderzoeken van het toevoegen van hydroxyurea aan eenvoudige chronische transfusies voor patiënten met sikkelcelanemie die al chronische transfusies ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, prospectieve studie van hydroxyurea toegevoegd aan eenvoudige chronische transfusies, een combinatiebehandeling genaamd hydroxyurea en transfusie (HAT). Het primaire doel van de studie is om de haalbaarheid van HAT te bepalen voor patiënten met sikkelcelanemie (SCA) die momenteel alleen worden behandeld met eenvoudige transfusies voor beroertepreventie. Secundaire doelstellingen zijn onder meer: ​​de veiligheid van HAT evalueren en bepalen of HAT de transfusiebehoefte in deze patiëntenpopulatie vermindert. Verkennende doelstellingen omvatten: evalueren met HAT veranderingen in pre-transfusie laboratoria en biomarkers van cerebrovasculaire ziekteprogressie, en veranderingen in beeldvorming van de hersenen beschrijven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Health System

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 24 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van SCA (Hb SS of Sβ0 thalassemie).
  2. Op eenvoudige chronische transfusietherapie voor beroertepreventie (primaire of secundaire preventie) gedurende ≥1 jaar zonder plannen om eenvoudige chronische transfusie in het volgende jaar te stoppen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Slechte naleving van eenvoudig transfusieregime zoals gedefinieerd door een HbS >45% op enig moment in het afgelopen jaar EN een transfusie-interval >5 weken.
  2. Behandeling met hydroxyurea in de 12 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving.

  3. Abnormale aanvankelijke laboratoriumwaarden (tijdelijke uitsluitingen):

    1. Absoluut aantal neutrofielen <1,5 x 10^9/L
    2. Aantal bloedplaatjes <100 x 10^9/L
    3. Serumcreatinine meer dan tweemaal de bovengrens voor leeftijd
  4. Zwangerschap of onwil om een ​​medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie te gebruiken als u seksueel actief bent.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hydroxyureum en transfusie (HAT)
Combinatie hydroxyurea en eenvoudige chronische transfusietherapie
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Deelnemers zullen worden gestart met hydroxyurea 20 ± 2,5 mg/kg/dag naast voortzetting van eenvoudige chronische transfusie elke 4 weken ± 1 week. De dosis van hydroxyurea wordt verhoogd om een ​​HAT-streefdosis (HAT-TD) te bereiken. Hydroxyurea zal worden verhoogd met 5 mg/kg/dag na 8 weken van een dosis als HAT-TD niet wordt bereikt (maximale dagelijkse dosis 2.000 mg). Nadat HAT-TD is bereikt, kunnen kleine dosisverhogingen optreden als de patiënt een aanzienlijke hoeveelheid groeit om dezelfde mg/kg-dosis te behouden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwervingsratio
Tijdsspanne: 1 jaar
aantal deelnemers dat zich inschrijft voor het onderzoek / totaal aantal in aanmerking komende proefpersonen
1 jaar
Retentie verhouding
Tijdsspanne: 1 jaar
aantal deelnemers dat 1 jaar na de HAT-streefdosis in studie blijft / totaal aantal ingeschreven deelnemers
1 jaar
Hydroxyurea-hechtingsratio
Tijdsspanne: 1 jaar
(afgegeven hoeveelheid hydroxyureum - geretourneerde hoeveelheid) / voorgeschreven hoeveelheid tussen bezoeken
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat een hemoglobine (Hb) S >45% EN een Hb >11,0 g/dL ontwikkelt
Tijdsspanne: 1 jaar
de incidentie van bovengenoemde veiligheidsgebeurtenis zal tijdens het onderzoek nauwlettend worden gevolgd
1 jaar
Volume getransfundeerde rode bloedcellen per patiëntgewicht
Tijdsspanne: 1 jaar
maatregel om de transfusievereiste van HAT te evalueren
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 oktober 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 oktober 2021

Laatst geverifieerd

1 oktober 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00010541

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Hydroxyureum

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren