Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hydroksymocznik i transfuzja (HAT)

19 października 2021 zaktualizowane przez: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroksymocznik i transfuzja: badanie pilotażowe terapii skojarzonej dla pacjentów z anemią sierpowatą

To badanie będzie prospektywnie badać wykonalność, bezpieczeństwo i wymagania dotyczące transfuzji dodawania hydroksymocznika do prostych przewlekłych transfuzji u pacjentów z anemią sierpowatą już poddawanych przewlekłym transfuzjom.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, prospektywne badanie hydroksymocznika dodawanego do prostych przewlekłych transfuzji, leczenia skojarzonego zwanego hydroksymocznikiem i transfuzją (HAT). Głównym celem badania jest określenie wykonalności HAT u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK), obecnie leczonych jedynie prostymi transfuzjami w celu zapobiegania udarowi. Do drugorzędnych celów należą: ocena bezpieczeństwa HAT i określenie, czy HAT zmniejsza zapotrzebowanie na transfuzję w tej populacji pacjentów. Cele eksploracyjne obejmują: ocenę zmian za pomocą HAT w laboratoriach przed transfuzją i biomarkerów progresji choroby naczyniowo-mózgowej oraz opisanie zmian w obrazowaniu mózgu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 24 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie NZK (talasemii Hb SS lub Sβ0).
  2. Na prostej przewlekłej transfuzji krwi w prewencji udaru mózgu (prewencja pierwotna lub wtórna) przez ≥1 rok bez planów przerwania prostej przewlekłej transfuzji krwi w kolejnym roku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Słabe przestrzeganie prostego schematu transfuzji, zdefiniowane jako posiadanie HbS >45% w dowolnym momencie w ciągu ostatniego roku ORAZ odstęp między transfuzjami >5 tygodni.
  2. Leczenie hydroksymocznikiem w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania.

  3. Nieprawidłowe początkowe wartości laboratoryjne (czasowe wykluczenia):

    1. Bezwzględna liczba neutrofili <1,5 x 10^9/L
    2. Liczba płytek krwi <100 x 10^9/l
    3. Kreatynina w surowicy ponad dwukrotnie górna granica dla wieku
  4. Ciąża lub niechęć do stosowania medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji w przypadku aktywności seksualnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Hydroksymocznik i transfuzja (HAT)
Połączenie hydroksymocznika i prostej przewlekłej terapii transfuzyjnej
Lek: Hydroksymocznik
Uczestnicy otrzymają hydroksymocznik w dawce 20 ± 2,5 mg/kg/dzień oprócz kontynuowania prostych przewlekłych transfuzji co 4 tygodnie ± 1 tydzień. Dawka hydroksymocznika zostanie zwiększona, aby osiągnąć dawkę docelową HAT (HAT-TD). Dawka hydroksymocznika zostanie zwiększona o 5 mg/kg mc./dobę po 8 tygodniach przyjmowania dawki, jeśli nie zostanie osiągnięty poziom HAT-TD (maksymalna dawka dobowa 2000 mg). Po osiągnięciu HAT-TD mogą wystąpić niewielkie wzrosty dawki, jeśli pacjent znacznie wzrośnie, aby utrzymać tę samą dawkę w mg/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik rekrutacji
Ramy czasowe: 1 rok
liczba uczestników zapisanych na badanie / łączna liczba kwalifikujących się przedmiotów
1 rok
Współczynnik retencji
Ramy czasowe: 1 rok
liczba uczestników, którzy pozostają w badaniu 1 rok po dawce docelowej HAT / całkowita liczba włączonych uczestników
1 rok
Współczynnik przylegania hydroksymocznika
Ramy czasowe: 1 rok
(ilość wydanego hydroksymocznika - ilość zwrócona) / przepisana ilość pomiędzy wizytami
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, u których stężenie hemoglobiny (Hb) S >45% ORAZ stężenie Hb >11,0 g/dl
Ramy czasowe: 1 rok
częstość występowania powyższych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem będzie ściśle monitorowana przez cały okres badania
1 rok
Objętość przetoczonych krwinek czerwonych w przeliczeniu na masę ciała pacjenta
Ramy czasowe: 1 rok
środek do oceny zapotrzebowania na transfuzję HAT
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00010541

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj