Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hidroxi-karbamid és transzfúzió (HAT)

2021. október 19. frissítette: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hidroxi-karbamid és transzfúzió: sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegek kombinációs terápiájának kísérleti vizsgálata

Ez a tanulmány prospektívan megvizsgálja a hidroxi-karbamid hozzáadásának megvalósíthatóságát, biztonságosságát és transzfúziós követelményeit az egyszerű krónikus transzfúziókhoz sarlósejtes vérszegénységben szenvedő betegeknél, akik már krónikus transzfúziót kapnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egykarú, prospektív vizsgálat az egyszerű krónikus transzfúziókhoz adott hidroxi-karbamidról, a hidroxi-karbamidnak és transzfúziónak (HAT) nevezett kombinált kezelésről. A tanulmány elsődleges célja annak meghatározása, hogy a HAT alkalmazható-e sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő betegeknél, akiket jelenleg csak egyszerű transzfúzióval kezelnek a stroke megelőzésére. A másodlagos célok a következők: a HAT biztonságosságának értékelése és annak meghatározása, hogy a HAT csökkenti-e a transzfúziós igényt ebben a betegpopulációban. A feltáró célkitűzések a következők: a transzfúzió előtti laboratóriumokban bekövetkezett változások és az agyi érrendszeri betegségek progressziójának biomarkereinek HAT segítségével történő értékelése, valamint az agyi képalkotás változásainak leírása.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Health System

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. SCA (Hb SS vagy Sβ0 thalassemia) diagnózisa.
  2. Egyszerű krónikus transzfúziós terápia a stroke megelőzésére (primer vagy másodlagos prevenció) ≥1 évig, és nem tervezik az egyszerű krónikus transzfúzió leállítását a következő évben.

Kizárási kritériumok:

  1. Gyenge betartása az egyszerű transzfúziós rendhez, amelyet úgy határoztak meg, hogy a HbS >45% az elmúlt évben bármikor, ÉS a transzfúziós intervallum >5 hét.
  2. Hidroxi-karbamidos kezelés a vizsgálatba való belépés előtti 12 hónapban.

  3. Rendellenes kezdeti laboratóriumi értékek (ideiglenes kizárások):

    1. Abszolút neutrofilszám <1,5 x 10^9/l
    2. Thrombocytaszám <100 x 10^9/l
    3. A szérum kreatinin több mint kétszerese az életkor felső határának
  4. Terhesség vagy nem hajlandó orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módot alkalmazni, ha szexuálisan aktív.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hidroxi-karbamid és transzfúzió (HAT)
Kombinált hidroxi-karbamid és egyszerű krónikus transzfúziós terápia
Drog: Hidroxi-karbamid
A résztvevőket 20 ± 2,5 mg/ttkg/nap hidroxi-karbamiddal kezdik, emellett 4 hetente ± 1 hetente folytatják az egyszerű krónikus transzfúziót. A hidroxi-karbamid adagját növelik a HAT céldózis (HAT-TD) elérése érdekében. A hidroxi-karbamid napi 5 mg/ttkg-mal megemelkedik 8 hetes adag után, ha a HAT-TD nem érhető el (maximális napi adag 2000 mg). A HAT-TD elérése után kisebb dózisemelések következhetnek be, ha az alany jelentős mértékben nő, hogy ugyanazt a mg/kg dózist fenntartsa.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Toborzási arány
Időkeret: 1 év
a vizsgálatba beiratkozó résztvevők száma / a jogosult alanyok teljes száma
1 év
Megtartási arány
Időkeret: 1 év
azon résztvevők száma, akik a HAT céldózisa után 1 évvel a vizsgálatban maradnak / a beiratkozott résztvevők teljes száma
1 év
Hidroxi-karbamid tapadási arány
Időkeret: 1 év
(hidroxi-karbamid kiadott mennyiség - visszaadott mennyiség) / előírt mennyiség a látogatások között
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok aránya, akiknél a hemoglobin (Hb) S >45% ÉS a Hb >11,0 g/dl
Időkeret: 1 év
a fenti biztonsági esemény előfordulását a vizsgálat során szorosan figyelemmel kísérik
1 év
A transzfundált vörösvértestek mennyisége a beteg súlyánként
Időkeret: 1 év
intézkedés a HAT transzfúziós igényének értékelésére
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's National Research Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 22.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. október 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. október 19.

Utolsó ellenőrzés

2021. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00010541

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel