Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurea ja verensiirto (HAT)

tiistai 19. lokakuuta 2021 päivittänyt: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroksiurea ja verensiirto: pilottitutkimus sirppisoluanemiaa sairastavien potilaiden yhdistelmähoidosta

Tässä tutkimuksessa tutkitaan prospektiivisesti hydroksiurean lisäämisen toteutettavuutta, turvallisuutta ja siirtovaatimuksia yksinkertaisiin kroonisiin verensiirtoihin potilailla, joilla on sirppisoluanemia, jotka jo saavat kroonista verensiirtoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen prospektiivinen tutkimus yksinkertaisiin kroonisiin verensiirtoihin lisättävästä hydroksiureasta, yhdistelmähoidosta, jota kutsutaan nimellä hydroksiurea ja verensiirto (HAT). Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on selvittää HAT:n toteutettavuus potilailla, joilla on sirppisoluanemia (SCA), joita hoidetaan tällä hetkellä vain yksinkertaisilla verensiirroilla aivohalvauksen ehkäisemiseksi. Toissijaisia ​​tavoitteita ovat: arvioida HAT:n turvallisuutta ja määrittää, vähentääkö HAT verensiirtotarvetta tässä potilaspopulaatiossa. Selvittäviä tavoitteita ovat: arvioida HAT:lla muutoksia pre-transfuusiolaboratorioissa ja aivoverisuonitaudin etenemisen biomarkkereita sekä kuvata muutoksia aivojen kuvantamisessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 24 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SCA:n diagnoosi (Hb SS tai Sβ0 talassemia).
  2. Yksinkertainen krooninen verensiirtohoito aivohalvauksen ehkäisyyn (primaari- tai sekundaarinen ehkäisy) ≥1 vuoden ajan ilman suunnitelmia yksinkertaisen kroonisen verensiirron lopettamista seuraavan vuoden aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Huono noudattaminen yksinkertaisessa verensiirto-ohjelmassa, joka määritellään siten, että HbS on >45 % milloin tahansa viimeisen vuoden aikana JA verensiirtoväli > 5 viikkoa.
  2. Hoito hydroksiurealla 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista.

  3. Epänormaalit alkuperäiset laboratorioarvot (väliaikaiset poissulkemiset):

    1. Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,5 x 10^9/l
    2. Verihiutalemäärä <100 x 10^9/l
    3. Seerumin kreatiniini yli kaksinkertainen ikään nähden
  4. Raskaus tai haluttomuus käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymuotoa seksuaalisesti aktiivisena.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hydroksiurea ja verensiirto (HAT)
Hydroksiurean ja yksinkertaisen kroonisen verensiirtohoidon yhdistelmä
Lääke: Hydroksiurea
Osallistujille aloitetaan hydroksiurea 20 ± 2,5 mg/kg/vrk yksinkertaisen kroonisen verensiirron lisäksi 4 viikon ± 1 viikon välein. Hydroksiurean annosta nostetaan HAT-tavoiteannoksen (HAT-TD) saavuttamiseksi. Hydroksiureaa lisätään 5 mg/kg/vrk 8 viikon annoksen jälkeen, jos HAT-TD:tä ei saavuteta (maksimivuorokausiannos 2 000 mg). Kun HAT-TD on saavutettu, pieniä annosta voi tapahtua, jos koehenkilö kasvaa merkittävästi säilyttääkseen saman mg/kg annoksen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Rekrytointisuhde
Aikaikkuna: 1 vuosi
tutkimukseen ilmoittautuneiden osallistujien määrä / kelvollisten tutkimusaineiden kokonaismäärä
1 vuosi
Säilytyssuhde
Aikaikkuna: 1 vuosi
osallistujien määrä, jotka jatkavat tutkimuksessa 1 vuoden HAT-tavoiteannoksen jälkeen / osallistujien kokonaismäärä
1 vuosi
Hydroksiurean tarttuvuussuhde
Aikaikkuna: 1 vuosi
(anettu hydroksiureamäärä - palautettu määrä) / määrätty määrä käyntien välillä
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joiden hemoglobiini (Hb) S > 45 % JA Hb > 11,0 g/dl
Aikaikkuna: 1 vuosi
yllä olevan turvallisuustapahtuman esiintymistä seurataan tarkasti koko kokeen ajan
1 vuosi
Siirrettyjen punasolujen määrä potilaan painoa kohti
Aikaikkuna: 1 vuosi
mittaus HAT:n verensiirtotarpeen arvioimiseksi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's National Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. elokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. elokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 23. elokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00010541

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Croatia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa