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ヒドロキシ尿素と輸血 (HAT)

2021年10月19日 更新者：Robert Nickel、Children's National Research Institute

ヒドロキシ尿素と輸血：鎌状赤血球貧血患者に対する併用療法のパイロット研究

この研究では、すでに慢性輸血を受けている鎌状赤血球貧血患者の単純な慢性輸血にヒドロキシ尿素を追加することの実現可能性、安全性、および輸血要件を前向きに調査します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ヒドロキシ尿素と輸血（HAT）と呼ばれる組み合わせ治療である単純な慢性輸血に追加されたヒドロキシ尿素の単群の前向き研究です。 この研究の主な目的は、現在、脳卒中予防のために単純な輸血のみで治療されている鎌状赤血球貧血 (SCA) 患者に対する HAT の実現可能性を判断することです。 二次的な目的には、HAT の安全性を評価し、HAT がこの患者集団の輸血の必要性を減らすかどうかを判断することが含まれます。 探索的目的には、輸血前検査室での HAT の変化と脳血管疾患の進行のバイオマーカーを評価し、脳画像の変化を説明することが含まれます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

14

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Health System

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～24年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. SCA（Hb SSまたはSβ0サラセミア）の診断。
  2. 1年以上脳卒中予防（一次予防または二次予防）のための単純慢性輸血療法を受けており、翌年に単純慢性輸血を中止する予定がない。

除外基準:

  1. -昨年の任意の時点でHbSが45％を超え、輸血間隔が5週間を超えることによって定義される単純な輸血レジメンへの順守が不十分。
  2. -研究登録前の12か月間のヒドロキシ尿素による治​​療。

  3. 異常な初期検査値 (一時的な除外):

    1. 絶対好中球数 <1.5 x 10^9/L
    2. 血小板数 <100 x 10^9/L
    3. 血清クレアチニンが年齢上限の2倍以上
  4. 性的に活発な場合、妊娠または医学的に許容される避妊法を使用したくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ヒドロキシ尿素と輸血 (HAT)
ヒドロキシ尿素と単純な慢性輸血療法の併用
薬：ヒドロキシウレア
参加者は、4週間ごとに単純な慢性輸血を続けることに加えて、ヒドロキシ尿素20±2.5 mg / kg /日を開始します±1週間。 ヒドロキシ尿素は、HAT 目標用量 (HAT-TD) を達成するために用量を増やします。 HAT-TD が達成されない場合、ヒドロキシウレアは 8 週間の投与後に 5 mg/kg/日ずつ増量されます (1 日最大投与量 2,000 mg)。 HAT-TD が達成された後、同じ mg/kg の用量を維持するために被験者が大幅に成長した場合、わずかな用量の増加が発生する可能性があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
採用率
時間枠：1年
研究に登録した参加者数/適格な被験者の総数
1年
保持率
時間枠：1年
HAT 目標用量の 1 年後に研究を継続する参加者数 / 登録された参加者総数
1年
ヒドロキシウレア付着率
時間枠：1年
(投与されたヒドロキシ尿素の量 - 返された量) / 通院間の処方量
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-ヘモグロビン（Hb）S > 45％およびHb > 11.0 g / dLを発症する被験者の割合
時間枠：1年
上記の安全性イベントの発生率は、試験全体を通じて綿密に監視されます
1年
患者の体重あたりに輸血された赤血球の量
時間枠：1年
HATの輸血要件を評価するための手段
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's National Research Institute

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年10月30日

一次修了 (実際)

2021年7月1日

研究の完了 (実際)

2021年7月1日

試験登録日

最初に提出

2018年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年8月22日

最初の投稿 (実際)

2018年8月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年10月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年10月19日

最終確認日

2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Pro00010541

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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