Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hydroxymočovina a transfuze (HAT)

19. října 2021 aktualizováno: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurea a transfuze: Pilotní studie kombinované terapie pro pacienty se srpkovitou anémií

Tato studie bude prospektivně zkoumat proveditelnost, bezpečnost a požadavky na transfuzi přidání hydroxymočoviny k jednoduchým chronickým transfuzím u pacientů se srpkovitou anémií, kteří již dostávají chronické transfuze.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná prospektivní studie hydroxyurey přidané k jednoduchým chronickým transfuzím, kombinované léčbě nazývané hydroxyurea a transfuze (HAT). Primárním cílem studie je zjistit proveditelnost HAT u pacientů se srpkovitou anémií (SCA), kteří jsou v současnosti léčeni pouze jednoduchými transfuzemi pro prevenci cévní mozkové příhody. Sekundární cíle zahrnují: vyhodnotit bezpečnost HAT a určit, zda HAT snižuje potřebu transfuze u této populace pacientů. Průzkumné cíle zahrnují: vyhodnotit pomocí HAT změny v předtransfuzních laboratořích a biomarkery progrese cerebrovaskulárního onemocnění a popsat změny na zobrazování mozku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 24 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostika SCA (Hb SS nebo Sβ0 talasémie).
  2. Na jednoduché chronické transfuzní terapii pro prevenci cévní mozkové příhody (primární nebo sekundární prevence) po dobu ≥ 1 roku bez plánu zastavit jednoduchou chronickou transfuzi v příštím roce.

Kritéria vyloučení:

  1. Špatné dodržování jednoduchého transfuzního režimu definovaného jako HbS > 45 % kdykoli v posledním roce A transfuzní interval > 5 týdnů.
  2. Léčba hydroxymočovinou během 12 měsíců před zařazením do studie.

  3. Abnormální počáteční laboratorní hodnoty (dočasné vyloučení):

    1. Absolutní počet neutrofilů <1,5 x 10^9/l
    2. Počet krevních destiček <100 x 10^9/l
    3. Sérový kreatinin více než dvojnásobek horní hranice pro věk
  4. Těhotenství nebo neochota používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce, pokud jste sexuálně aktivní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydroxymočovina a transfuze (HAT)
Kombinace hydroxyurey a jednoduché chronické transfuzní terapie
Lék: Hydroxymočovina
Účastníci zahájí léčbu hydroxymočovinou v dávce 20 ± 2,5 mg/kg/den navíc k pokračování jednoduché chronické transfuze každé 4 týdny ± 1 týden. Dávka hydroxymočoviny bude eskalována, aby se dosáhlo cílové dávky HAT (HAT-TD). Hydroxymočovina bude zvýšena o 5 mg/kg/den po 8 týdnech podávání, pokud nebude dosaženo HAT-TD (maximální denní dávka 2 000 mg). Poté, co bylo dosaženo HAT-TD, může dojít k menšímu zvýšení dávky, pokud subjekt vyroste o významné množství pro udržení stejné dávky mg/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Poměr náboru
Časové okno: 1 rok
počet účastníků, kteří se zapíší do studie / celkový počet způsobilých předmětů
1 rok
Retenční poměr
Časové okno: 1 rok
počet účastníků, kteří zůstávají ve studii 1 rok po cílové dávce HAT / celkový počet zapsaných účastníků
1 rok
Poměr přilnavosti hydroxymočoviny
Časové okno: 1 rok
(vydané množství hydroxymočoviny – vrácené množství) / předepsané množství mezi návštěvami
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, u kterých se vyvine hemoglobin (Hb) S > 45 % A Hb > 11,0 g/dl
Časové okno: 1 rok
výskyt výše uvedených bezpečnostních událostí bude během studie pečlivě sledován
1 rok
Objem transfundovaných červených krvinek na hmotnost pacienta
Časové okno: 1 rok
opatření k vyhodnocení potřeby transfuze HAT
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. října 2018

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. října 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00010541

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit