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Hydroxyurée et transfusion (HAT)

19 octobre 2021 mis à jour par: Robert Nickel, Children's National Research Institute

Hydroxyurée et transfusion : Étude pilote sur la thérapie combinée pour les patients atteints d'anémie falciforme

Cette étude examinera de manière prospective la faisabilité, la sécurité et les exigences transfusionnelles de l'ajout d'hydroxyurée aux transfusions chroniques simples pour les patients atteints d'anémie falciforme déjà sous transfusions chroniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective à un seul bras sur l'hydroxyurée ajoutée aux transfusions chroniques simples, traitement combiné appelé hydroxyurée et transfusion (THA). L'objectif principal de l'étude est de déterminer la faisabilité de la THA pour les patients atteints d'anémie falciforme (ACS) actuellement traités uniquement par de simples transfusions pour la prévention des AVC. Les objectifs secondaires incluent : évaluer l'innocuité de la THA et déterminer si la THA diminue les besoins transfusionnels dans cette population de patients. Les objectifs exploratoires incluent : évaluer avec la THA les changements dans les laboratoires de pré-transfusion et les biomarqueurs de la progression des maladies cérébrovasculaires, et décrire les changements sur l'imagerie cérébrale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Health System

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 24 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic de SCA (Hb SS ou Sβ0 thalassémie).
  2. Sous thérapie transfusionnelle chronique simple pour la prévention des AVC (prévention primaire ou secondaire) pendant ≥ 1 an sans intention d'arrêter la transfusion chronique simple l'année suivante.

Critère d'exclusion:

  1. Mauvaise observance du schéma de transfusion simple tel que défini par une HbS > 45 % à tout moment au cours de la dernière année ET un intervalle de transfusion > 5 semaines.
  2. Traitement par hydroxyurée dans les 12 mois précédant l'inscription à l'étude.

  3. Valeurs de laboratoire initiales anormales (exclusions temporaires) :

    1. Nombre absolu de neutrophiles <1,5 x 10^9/L
    2. Numération plaquettaire <100 x 10^9/L
    3. Créatinine sérique supérieure à deux fois la limite supérieure pour l'âge
  4. Grossesse ou refus d'utiliser une forme de contraception médicalement acceptable si sexuellement active.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hydroxyurée et Transfusion (THA)
Association d'hydroxyurée et de transfusion chronique simple
Médicament: Hydroxyurée
Les participants commenceront l'hydroxyurée 20 ± 2,5 mg/kg/jour en plus de poursuivre la transfusion chronique simple toutes les 4 semaines ± 1 semaine. La dose d'hydroxyurée sera augmentée pour atteindre une dose cible de THA (HAT-TD). L'hydroxyurée sera augmentée de 5 mg/kg/jour après 8 semaines d'une dose si la THA-DT n'est pas atteinte (dose quotidienne maximale de 2 000 mg). Une fois la THA-TD atteinte, des augmentations mineures de la dose peuvent survenir si le sujet grandit de manière significative pour maintenir la même dose en mg/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de recrutement
Délai: 1 an
nombre de participants qui s'inscrivent à l'étude / nombre total de sujets éligibles
1 an
Taux de rétention
Délai: 1 an
nombre de participants qui restent dans l'étude 1 an après la dose cible de THA / nombre total de participants inscrits
1 an
Rapport d'adhérence de l'hydroxyurée
Délai: 1 an
(quantité d'hydroxyurée distribuée - quantité retournée) / quantité prescrite entre les visites
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets qui développent une hémoglobine (Hb) S > 45 % ET une Hb > 11,0 g/dL
Délai: 1 an
l'incidence de l'événement de sécurité ci-dessus sera surveillée de près tout au long de l'essai
1 an
Volume de globules rouges transfusés par poids de patient
Délai: 1 an
mesure pour évaluer le besoin transfusionnel de la THA
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 août 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2018

Première publication (Réel)

23 août 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 octobre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2021

Dernière vérification

1 octobre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00010541

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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