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替度鲁肽在日本短肠综合征患者中的研究

2020年7月17日 更新者：Shire

一项为期 24 周的替度鲁肽安全性、有效性和药代动力学研究，用于依赖肠胃外支持的日本短肠综合征患者

本临床研究的目的是评估替度鲁肽在依赖肠外营养/静脉注射 (PN/IV) 的日本短肠综合征 (SBS) 参与者中的安全性、有效性和药代动力学 (PK) 为期 24 周的治疗时期。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

7

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Hyogo、日本、663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi-Ken、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Osaka、日本、565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Yokohama、日本、240-8555
        • Yokohama Municipal Citizen's Hospital
    • Hiroshima-ken
      • Hiroshima-shi、Hiroshima-ken、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 能够自愿提供书面、签署和知情同意书以参与研究。
  2. 签署知情同意书时年满 16 岁的男性或女性。
  3. 由于大肠切除术（例如，由于损伤、肠扭转、血管疾病、癌症、克罗恩病）导致至少连续 12 个月的肠外营养/静脉注射（PN/ IV) 知情同意时的依赖性。
  4. 在筛选访视前一周和基线访视前 2 周期间每周至少 3 次肠外营养需求。
  5. 在替度鲁肽治疗开始前至少连续 4 周保持稳定的 PN/IV 需求。 稳定性定义为： PN/IV 的实际使用与规定的 PN/IV 相似； b. 基线（访问 2）48 小时口腔液体摄入量和尿量（I/O）量落在最后一次优化访问时各自 48 小时 I/O 量的 +/- 25%（%）以内； C。 在最后一次优化访视、稳定访视和基线访视时，每 48 小时尿量不应低于 2 升 (L) 且不应超过 4 L。
  6. 对于有克罗恩病病史的参与者，临床评估表明在基线就诊前至少 12 周出现临床缓解，其中可能包括基于手术的缓解证据。
  7. 有生育能力的女性必须同意遵守协议的避孕要求。
  8. 完全遵守学习程序和限制的理解、能力和意愿。

排除标准：

  1. 在筛选前 30 天或 5.5 个半衰期（以较长者为准）内使用实验药物参与临床研究，或同时参与任何其他临床研究。
  2. 在过去 6 个月内使用过胰高血糖素样肽 (GLP)-2 或人类生长激素或这些激素的类似物。
  3. 在 30 天内使用奥曲肽、GLP-1 类似物、二肽基肽酶-IV 抑制剂或肠内谷氨酰胺。
  4. 以前使用过替度鲁肽。
  5. 患有活动性炎症性肠病 (IBD) 的参与者或在过去 6 个月内接受过免疫抑制剂治疗改变（例如硫唑嘌呤、抗肿瘤坏死因子 (TNF)）的 IBD 参与者。
  6. 遗传病引起的肠道吸收不良，如囊性纤维化、微绒毛包涵体病、家族性腺瘤性息肉病等。
  7. 慢性肠假性梗阻或严重的运动障碍。
  8. 在过去 6 个月内，临床上显着的肠狭窄或梗阻，或上消化道 (GI) 系列小肠随访的此类证据。
  9. 在过去 3 个月内进行过主要的 GI 外科手术，包括肠延长手术（允许插入饲管或内窥镜手术）。
  10. 不稳定的心脏病（例如，充血性心力衰竭、紫绀病或先天性心脏病）。
  11. 中度或重度肾功能损害，定义为肌酐清除率低于（<）50毫升（ml）/分钟（min）。
  12. 目前被诊断患有癌症或在过去 5 年内有任何癌症病史，但手术治愈的皮肤癌除外。
  13. 严重的肝胆疾病包括： a. 总胆红素水平大于或等于 (>=) 正常上限 (ULN) 的 2 倍； b. 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) >=5 倍 ULN； C。丙氨酸转氨酶 (ALT) >=5 倍 ULN。
  14. 具有临床意义的活动性胰腺疾病，包括与血清淀粉酶或脂肪酶 >=2 倍 ULN 升高相关的胰腺炎临床体征。
  15. 在过去 12 个月内超过 4 次与 SBS 相关或 PN/IV 相关的住院（例如，中心静脉导管相关的血流感染、肠梗阻、严重的液体/电解质紊乱）。
  16. 筛选前 30 天内计划外住院。
  17. 怀孕或哺乳期的女性。
  18. 研究者认为使参与者处于任何不当风险、妨碍研究完成或干扰研究结果分析的任何条件或情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：替度鲁肽 0.05 毫克
参与者将接受替度鲁肽 0.05 毫克每公斤 (mg/kg) 皮下 (SC) 注射，每天一次注射到腹部 4 个象限中的一个或大腿或手臂，持续 24 周。
药品：替度鲁肽
替度鲁肽 0.05 mg/kg 皮下注射每天一次进入腹部 4 个象限中的一个或大腿或手臂。
设备：注射器
Teduglutide 将使用注射器给药。 注射器已获得药品和医疗器械管理局 (PMDA) 的批准，可在日本使用。
设备：针
Teduglutide 将使用针头给药。 PMDA 批准针头在日本使用。
设备：设备小瓶适配器
PMDA 批准在日本使用设备的小瓶适配器。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时每周肠外支持 (PS) 量相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时每周 PS 体积相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时每周肠外支持 (PS) 量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时每周 PS 量相对于基线的百分比变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
第 20 周时每周肠外支持 (PS) 量从基线减少至少 20% (%) 的参与者百分比
大体时间：基线，第 20 周
报告了在第 20 周每周 PS 量从基线至少减少 20% 的参与者百分比。
基线，第 20 周
第 24 周时每周肠外支持 (PS) 量从基线减少至少 20% (%) 的参与者百分比
大体时间：基线，第 24 周
报告了在第 24 周每周 PS 量与基线相比至少减少 20% 的参与者百分比。
基线，第 24 周
在治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时每周肠胃外支持 (PS) 从基线减少至少 20% (%) 的参与者百分比
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了在 EOT/ET 时每周 PS 从基线至少减少 20% 的参与者百分比。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时每周肠胃外支持 (PS) 天数相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 每周 PS 天数相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时血浆瓜氨酸水平相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
测量血浆瓜氨酸水平作为肠细胞质量的生物标志物。 报告了血浆瓜氨酸水平从基线到 EOT/ET 的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
在第 24 周/治疗结束 (EOT) 时完全停止肠胃外支持 (PS) 的参与者人数
大体时间：第 24 周/EOT
报告了在第 24 周/EOT 时完全断奶的参与者人数。
第 24 周/EOT
替度鲁肽从零到最后可测量浓度 (AUC0-t) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报道了替度鲁肽的 AUC0-t。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
替度鲁肽的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报道了替度鲁肽的 Cmax。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
Teduglutide 达到最大血浆浓度 (Tmax) 的时间
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报告了替度鲁肽的 Tmax。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
Teduglutide 的终末期半衰期 (T1/2)
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报告了替度鲁肽的 T1/2。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
替度鲁肽的表观清除率 (CL/F)
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报告了替度鲁肽的 CL/F。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
替度鲁肽的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
报道了替度鲁肽的 Vz/F。
给药前，第 1 天给药后 0.25、0.5、1、2、3、4、6、8、10 和 12 小时；第 4 周或第 12 周给药前、给药后 1、2 小时
出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到 EOT/ET（到第 28 周）
不良事件 (AE) 是指临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 TEAE 被定义为在接受研究药物治疗后发生、严重程度恶化或强度增加的 AE。
从研究药物给药开始到 EOT/ET（到第 28 周）
12 导联心电图 (ECG) 具有临床显着异常的参与者人数
大体时间：从研究药物给药开始到 EOT/ET（到第 28 周）
在参与者休息至少 5 分钟后，在研究中心进行了 12 导联心电图检查。 报告了 12 导联心电图出现临床显着异常的参与者人数。
从研究药物给药开始到 EOT/ET（到第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时血压相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时收缩压和舒张压相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时脉率相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时脉率相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时体温基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时体温从基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时血红蛋白相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时血细胞比容相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时血细胞比容相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时血清血尿素氮 (BUN) 相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时血清血尿素氮相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时肌酐相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 肌酐相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时尿钠相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时尿钠相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
在治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时报告替度鲁肽阳性特异性抗体的参与者人数
大体时间：EOT/ET（至第 28 周）
报告了在 EOT/ET 时报告替度鲁肽特异性抗体阳性的参与者人数。
EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时 48 小时尿量相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时 48 小时尿量相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时体重相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时体重相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
治疗结束/提前终止 (EOT/ET) 时体重指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线、EOT/ET（至第 28 周）
报告了 EOT/ET 时 BMI 相对于基线的变化。
基线、EOT/ET（至第 28 周）
在第 24 周/东部时间（提前终止）胃肠 (GI) 特定测试出现异常临床显着变化的参与者人数
大体时间：第 24 周/东部时间
GI 特定测试包括结肠镜检查或乙状结肠镜检查、腹部超声、上 GI 系列小肠随访 (UGI/SBFT)。 报告了在第 24 周/ET 时在胃肠道特定测试中具有异常临床显着变化的参与者人数。
第 24 周/东部时间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年7月6日

初级完成 (实际的)

2019年8月6日

研究完成 (实际的)

2019年8月6日

研究注册日期

首次提交

2018年8月28日

首先提交符合 QC 标准的

2018年9月6日

首次发布 (实际的)

2018年9月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年8月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年7月17日

最后验证

2020年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHP633-306

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

来自该特定研究的取消识别的个人参与者数据将不会共享，因为有合理的可能性可以重新识别个别患者（由于研究参与者/研究地点的数量有限，......）。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

短肠综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 烟雾病 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

替度鲁肽的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in United Kingdom

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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