Studie teduglutidu u japonských účastníků se syndromem krátkého střeva

Kritéria pro zařazení:

1. Schopnost dobrovolně poskytnout písemný, podepsaný a informovaný souhlas s účastí ve studii.
2. Muž nebo žena ve věku 16 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu.
3. Střevní selhání v důsledku syndromu krátkého střeva (SBS) v důsledku velké střevní resekce (například v důsledku poranění, volvulus, cévní onemocnění, rakovina, Crohnova choroba), které mělo za následek nejméně 12 nepřetržitých měsíců parenterální výživy/nitrožilní (PN/ IV) závislost v době informovaného souhlasu.
4. Potřeba parenterální výživy alespoň 3krát týdně během týdne před screeningovou návštěvou a během 2 týdnů před základní návštěvou.
5. Stabilní potřeba PN/IV po dobu nejméně 4 po sobě jdoucích týdnů bezprostředně před zahájením léčby teduglutidem. Stabilita je definována jako: a. Skutečné použití PN/IV je podobné předepsanému PN/IV; b. Výchozí stav (návštěva 2) 48hodinový perorální příjem tekutin a výdej moči (I/O) spadají do +/- 25 procent (%) příslušných 48hodinových I/O objemů při poslední optimalizační návštěvě; C. Výstupní objem moči NEMĚL klesnout pod 2 litry (L) a neměl by překročit 4 l za 48 hodin při poslední optimalizační návštěvě, stabilizační návštěvě a základní návštěvě.
6. U účastníků s anamnézou Crohnovy choroby klinická remise po dobu nejméně 12 týdnů před základní návštěvou, jak prokázalo klinické hodnocení, které může zahrnovat důkaz remise na základě postupu.
7. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s dodržováním antikoncepčních požadavků protokolu.
8. Pochopení, schopnost a ochota plně dodržovat studijní postupy a omezení.

Kritéria vyloučení:

1. Účast na klinické studii s použitím experimentálního léčiva během 30 dnů nebo 5,5 poločasu, podle toho, co je delší, před screeningem nebo souběžná účast v jakékoli jiné klinické studii.
2. Použití glukagonu podobného peptidu (GLP)-2 nebo lidského růstového hormonu nebo analogů těchto hormonů během posledních 6 měsíců.
3. Použití oktreotidu, analogů GLP-1, inhibitorů dipeptidylpeptidázy-IV nebo enterálního glutaminu do 30 dnů.
4. Předchozí užívání teduglutidu.
5. Účastníci s aktivním zánětlivým onemocněním střev (IBD) nebo účastníci s IBD, kteří během posledních 6 měsíců dostali změnu v imunosupresivní léčbě (např. azathioprin, faktor proti nádorové nekrotizaci (TNF)).
6. Střevní malabsorpce způsobená genetickým stavem, jako je cystická fibróza, onemocnění mikroklků, familiární adenomatózní polypóza atd.
7. Chronická střevní pseudoobstrukce nebo těžká dysmotilita.
8. Klinicky významná střevní stenóza nebo obstrukce nebo její průkaz na sériích horního gastrointestinálního traktu (GI) s kontrolou tenkého střeva během posledních 6 měsíců.
9. Velká GI chirurgická intervence, včetně procedur prodlužování střev, během posledních 3 měsíců (je povoleno zavedení vyživovací sondy nebo endoskopický zákrok).
10. Nestabilní srdeční onemocnění (například městnavé srdeční selhání, cyanotické onemocnění nebo vrozené srdeční onemocnění).
11. Středně těžké nebo těžké poškození ledvin, definované jako clearance kreatininu nižší než (<) 50 mililitrů (ml)/minutu (min).
12. V současné době je diagnostikována rakovina nebo jakákoliv rakovina v anamnéze kromě chirurgicky léčebné rakoviny kůže během posledních 5 let.
13. Závažné hepatobiliární onemocnění zahrnující: a. Hladina celkového bilirubinu vyšší nebo rovna (>=) dvojnásobku horní hranice normálu (ULN); b. aspartátaminotransferáza (AST) >=5krát ULN; C. Alaninaminotransferáza (ALT) >=5krát ULN.
14. Aktivní klinicky významné onemocnění slinivky břišní, včetně klinických příznaků pankreatitidy spojené se zvýšením sérové ​​amylázy nebo lipázy >=2krát ULN.
15. Více než 4 hospitalizace související se SBS nebo PN/IV (příklad, infekce krevního řečiště spojená s centrální linií, obstrukce střev, závažné poruchy tekutin/elektrolytů) během posledních 12 měsíců.
16. Neplánovaná hospitalizace do 30 dnů před screeningem.
17. Těhotná nebo kojící samice.
18. Jakýkoli stav nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka nepřiměřenému riziku, brání dokončení studie nebo narušuje analýzu výsledků studie.