Studio di Teduglutide in partecipanti giapponesi con sindrome dell'intestino corto

Criterio di inclusione:

1. Capacità di fornire volontariamente consenso scritto, firmato e informato per partecipare allo studio.
2. Maschio o femmina di età pari o superiore a 16 anni al momento della firma del consenso informato.
3. Insufficienza intestinale dovuta a sindrome dell'intestino corto (SBS) a seguito di resezione intestinale maggiore (ad esempio, dovuta a lesione, volvolo, malattia vascolare, cancro, morbo di Crohn) che ha portato ad almeno 12 mesi continui di nutrizione parenterale/endovenosa (PN/ IV) dipendenza al momento del consenso informato.
4. - Fabbisogno di nutrizione parenterale di almeno 3 volte a settimana durante la settimana prima della visita di screening e durante le 2 settimane precedenti la visita di riferimento.
5. Requisito stabile di PN/IV per almeno 4 settimane consecutive immediatamente prima dell'inizio del trattamento con teduglutide. La stabilità è definita come: a. L'utilizzo effettivo della PN/IV è simile alla PN/IV prescritta; B. Basale (Visita 2) I volumi di assunzione di fluidi orali di 48 ore e di produzione di urina (I/O) rientrano nel +/- 25 percento (%) dei rispettivi volumi di I/O di 48 ore all'ultima visita di ottimizzazione; C. Il volume di uscita delle urine NON deve scendere al di sotto di 2 litri (L) e non deve superare i 4 L per 48 ore durante l'ultima visita di ottimizzazione, la visita di stabilizzazione e la visita di riferimento.
6. Per i partecipanti con una storia di malattia di Crohn, remissione clinica per almeno 12 settimane prima della visita di riferimento come dimostrato dalla valutazione clinica, che può includere prove di remissione basate sulla procedura.
7. Le donne in età fertile devono accettare di rispettare i requisiti contraccettivi del protocollo.
8. Comprensione, capacità e volontà di rispettare pienamente le procedure e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Partecipazione a uno studio clinico che utilizza un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5,5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening o partecipazione concomitante a qualsiasi altro studio clinico.
2. Uso di peptide simile al glucagone (GLP) -2 o ormone della crescita umano o analoghi di questi ormoni negli ultimi 6 mesi.
3. Uso di octreotide, analoghi del GLP-1, inibitori della dipeptidil peptidasi-IV o glutammina enterale entro 30 giorni.
4. Precedente uso di teduglutide.
5. - Partecipanti con malattia infiammatoria intestinale attiva (IBD) o partecipanti con IBD che hanno ricevuto un cambiamento nella terapia immunosoppressiva (ad esempio, azatioprina, fattore di necrosi antitumorale (TNF)) negli ultimi 6 mesi.
6. Malassorbimento intestinale dovuto a una condizione genetica, come la fibrosi cistica, la malattia da inclusione di microvilli, la poliposi adenomatosa familiare, ecc.
7. Pseudo-ostruzione intestinale cronica o grave dismotilità.
8. Stenosi o ostruzione intestinale clinicamente significativa, o evidenza di tale su serie del tratto gastrointestinale superiore (GI) con follow-through dell'intestino tenue, negli ultimi 6 mesi.
9. Interventi chirurgici gastrointestinali maggiori, comprese le procedure di allungamento dell'intestino, negli ultimi 3 mesi (è consentito l'inserimento di un tubo di alimentazione o una procedura endoscopica).
10. Malattia cardiaca instabile (esempio, insufficienza cardiaca congestizia, malattia cianotica o cardiopatia congenita).
11. Compromissione renale moderata o grave, definita come clearance della creatinina inferiore a (<) 50 millilitri (ml)/minuto (min).
12. Attualmente diagnosticato con cancro o una storia di qualsiasi cancro tranne il cancro della pelle chirurgicamente curativo negli ultimi 5 anni.
13. Grave malattia epatobiliare comprendente: a. Livello di bilirubina totale maggiore o uguale a (>=) 2 volte il limite superiore della norma (ULN); B. Aspartato aminotransferasi (AST) >=5 volte ULN; C. Alanina aminotransferasi (ALT) >=5 volte ULN.
14. Malattia pancreatica attiva clinicamente significativa, inclusi segni clinici di pancreatite associati ad aumenti dell'amilasi o della lipasi sierica >=2 volte ULN.
15. Più di 4 ricoveri ospedalieri correlati a SBS o PN/IV (ad esempio, infezione del flusso sanguigno associata alla linea centrale, ostruzione intestinale, gravi disturbi fluidi/elettrolitici) negli ultimi 12 mesi.
16. Ricovero non programmato entro 30 giorni prima dello screening.
17. Femmina incinta o in allattamento.
18. Qualsiasi condizione o circostanza che, a giudizio dello sperimentatore, esponga il partecipante a un rischio eccessivo, impedisca il completamento dello studio o interferisca con l'analisi dei risultati dello studio.