Studie van teduglutide bij Japanse deelnemers met Short Bowel Syndrome

Inclusiecriteria:

1. Mogelijkheid om vrijwillig schriftelijke, ondertekende en geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
2. Man of vrouw 16 jaar of ouder op het moment van ondertekening van geïnformeerde toestemming.
3. Darmfalen als gevolg van kortedarmsyndroom (SBS) als gevolg van een ingrijpende darmresectie (bijvoorbeeld door letsel, volvulus, vasculaire ziekte, kanker, ziekte van Crohn) die resulteerde in ten minste 12 ononderbroken maanden parenterale voeding/intraveneuze (PN/ IV) afhankelijkheid op het moment van geïnformeerde toestemming.
4. Parenterale voedingsbehoefte van minimaal 3 keer per week gedurende de week voor het screeningsbezoek en gedurende de 2 weken voorafgaand aan het baselinebezoek.
5. Stabiele PN/IV-vereiste gedurende ten minste 4 opeenvolgende weken direct voorafgaand aan de start van de behandeling met teduglutide. Stabiliteit wordt gedefinieerd als: a. Werkelijk PN/IV-gebruik is vergelijkbaar met voorgeschreven PN/IV; B. Baseline (Bezoek 2) 48-uurs orale vloeistofinname en urine-output (I/O)-volumes vallen binnen +/- 25 procent (%) van de respectieve 48-uurs I/O-volumes bij het laatste optimalisatiebezoek; C. Het urineproductievolume mag NIET lager zijn dan 2 liter (L) en mag niet hoger zijn dan 4 L per 48 uur bij het laatste optimalisatiebezoek, het stabilisatiebezoek en het basislijnbezoek.
6. Voor deelnemers met een voorgeschiedenis van de ziekte van Crohn, klinische remissie gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan het basisbezoek, zoals aangetoond door klinische beoordeling, die op procedures gebaseerd bewijs van remissie kan omvatten.
7. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen te voldoen aan de anticonceptie-eisen van het protocol.
8. Een begrip, het vermogen en de bereidheid om volledig te voldoen aan studieprocedures en -beperkingen.

Uitsluitingscriteria:

1. Deelname aan een klinische studie waarbij een experimenteel geneesmiddel wordt gebruikt binnen 30 dagen of 5,5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screening, of gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie.
2. Gebruik van glucagonachtig peptide (GLP)-2 of menselijk groeihormoon of analogen van deze hormonen in de afgelopen 6 maanden.
3. Gebruik van octreotide, GLP-1-analogen, dipeptidylpeptidase-IV-remmers of enterale glutamine binnen 30 dagen.
4. Eerder gebruik van teduglutide.
5. Deelnemers met actieve inflammatoire darmaandoening (IBD) of deelnemers met IBD die in de afgelopen 6 maanden een verandering in immunosuppressieve therapie hebben gekregen (bijvoorbeeld azathioprine, antitumornecrosefactor (TNF's)).
6. Intestinale malabsorptie als gevolg van een genetische aandoening, zoals cystische fibrose, microvillus-inclusieziekte, familiaire adenomateuze polyposis, enz.
7. Chronische intestinale pseudo-obstructie of ernstige dysmotiliteit.
8. Klinisch significante intestinale stenose of obstructie, of bewijs hiervan in reeksen van het bovenste deel van het maagdarmkanaal (GI) met opvolging in de dunne darm, in de afgelopen 6 maanden.
9. Grote GI-chirurgische ingrepen, inclusief darmverlengingsprocedures, in de afgelopen 3 maanden (inbrengen van voedingssonde of endoscopische procedure is toegestaan).
10. Onstabiele hartziekte (bijvoorbeeld congestief hartfalen, cyanotische ziekte of aangeboren hartziekte).
11. Matige of ernstige nierfunctiestoornis, gedefinieerd als een creatinineklaring van minder dan (<) 50 milliliter (ml)/minuut (min).
12. Momenteel gediagnosticeerd met kanker of een voorgeschiedenis van kanker behalve chirurgisch genezende huidkanker in de afgelopen 5 jaar.
13. Ernstige lever- en galziekte waaronder: Totaal bilirubinegehalte hoger dan of gelijk aan (>=) 2 keer de bovengrens van normaal (ULN); B. Aspartaataminotransferase (AST) >=5 keer ULN; C. Alanine-aminotransferase (ALAT) >=5 keer ULN.
14. Actieve klinisch significante pancreasaandoening, waaronder klinische tekenen van pancreatitis geassocieerd met verhogingen van serumamylase of lipase >=2 keer ULN.
15. Meer dan 4 SBS-gerelateerde of PN/IV-gerelateerde ziekenhuisopnames (bijvoorbeeld centrale lijn-geassocieerde bloedbaaninfectie, darmobstructie, ernstige vocht-/elektrolytenstoornissen) in de afgelopen 12 maanden.
16. Ongeplande ziekenhuisopname binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
17. Zwangere of zogende vrouw.
18. Elke omstandigheid of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer een onnodig risico geeft, de voltooiing van het onderzoek verhindert of de analyse van de onderzoeksresultaten verstoort.