Badanie teduglutydu u japońskich uczestników z zespołem krótkiego jelita

Kryteria przyjęcia:

1. Możliwość dobrowolnego wyrażenia pisemnej, podpisanej i świadomej zgody na udział w badaniu.
2. Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 16 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
3. Niewydolność jelit spowodowana zespołem krótkiego jelita (SBS) w wyniku dużej resekcji jelita (na przykład z powodu urazu, skrętu, choroby naczyniowej, raka, choroby Leśniowskiego-Crohna), która skutkowała co najmniej 12 nieprzerwanymi miesiącami żywienia pozajelitowego/dożylnego (PN/ IV) zależność w momencie świadomej zgody.
4. Zapotrzebowanie na żywienie pozajelitowe co najmniej 3 razy w tygodniu w tygodniu poprzedzającym wizytę przesiewową oraz w ciągu 2 tygodni przed wizytą wyjściową.
5. Stabilne zapotrzebowanie na PN/IV przez co najmniej 4 kolejne tygodnie bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia teduglutydem. Stabilność definiuje się jako: Rzeczywiste użycie PN/IV jest podobne do zalecanego PN/IV; B. Wyjściowe (wizyta 2) 48-godzinne doustne przyjmowanie płynów i wydalanie moczu (I/O) mieszczą się w granicach +/- 25 procent (%) odpowiednich 48-godzinnych objętości I/O podczas ostatniej wizyty optymalizacyjnej; C. Objętość wydalanego moczu NIE powinna spaść poniżej 2 litrów (l) i nie powinna przekraczać 4 l na 48 godzin podczas ostatniej wizyty optymalizacyjnej, wizyty stabilizacyjnej i wizyty wyjściowej.
6. W przypadku uczestników z chorobą Leśniowskiego-Crohna w wywiadzie remisja kliniczna przez co najmniej 12 tygodni przed wizytą wyjściową, wykazana w ocenie klinicznej, która może obejmować dowody remisji oparte na procedurze.
7. Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na przestrzeganie wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji.
8. Zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania procedur i ograniczeń związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

1. Udział w badaniu klinicznym z użyciem leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni lub 5,5 okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym lub równoczesny udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.
2. Stosowanie peptydu glukagonopodobnego (GLP)-2 lub ludzkiego hormonu wzrostu lub analogów tych hormonów w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
3. Stosowanie oktreotydu, analogów GLP-1, inhibitorów peptydazy dipeptydylowej IV lub glutaminy dojelitowej w ciągu 30 dni.
4. Wcześniejsze stosowanie teduglutydu.
5. Uczestnicy z czynną chorobą zapalną jelit (IBD) lub uczestnicy z IBD, którzy otrzymali zmianę leczenia immunosupresyjnego (np. azatiopryna, czynnik martwicy nowotworów (TNF)) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
6. Zaburzenia wchłaniania jelitowego spowodowane chorobą genetyczną, taką jak mukowiscydoza, choroba wtrętowa mikrokosmków, rodzinna polipowatość gruczolakowata itp.
7. Przewlekła rzekoma niedrożność jelit lub ciężka dysmotoryka.
8. Klinicznie istotne zwężenie lub niedrożność jelit lub dowody na to w serii badań dotyczących górnego odcinka przewodu pokarmowego z obserwacją jelita cienkiego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
9. Poważna interwencja chirurgiczna przewodu pokarmowego, w tym zabiegi wydłużające jelita, w ciągu ostatnich 3 miesięcy (dozwolone jest wprowadzenie zgłębnika lub zabieg endoskopowy).
10. Niestabilna choroba serca (na przykład zastoinowa niewydolność serca, choroba sinicza lub wrodzona wada serca).
11. Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności nerek, definiowane jako klirens kreatyniny mniejszy niż (<) 50 mililitrów (ml)/ minutę (min).
12. Obecnie zdiagnozowano raka lub w ciągu ostatnich 5 lat występował jakikolwiek nowotwór z wyjątkiem chirurgicznie wyleczonego raka skóry.
13. Ciężka choroba wątroby i dróg żółciowych, w tym: a. Stężenie bilirubiny całkowitej większe lub równe (>=) 2-krotności górnej granicy normy (GGN); B. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) >=5 razy GGN; C. Aminotransferaza alaninowa (ALT) >=5 razy GGN.
14. Czynna, istotna klinicznie choroba trzustki, w tym objawy kliniczne zapalenia trzustki związane ze zwiększeniem aktywności amylazy lub lipazy w surowicy >=2 razy GGN.
15. Więcej niż 4 hospitalizacje związane z SBS lub PN/IV (na przykład zakażenie krwi związane z wkłuciem centralnym, niedrożność jelit, ciężkie zaburzenia wodno-elektrolitowe) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
16. Nieplanowana hospitalizacja w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
17. Kobieta w ciąży lub karmiąca.
18. Każdy stan lub okoliczność, które zdaniem badacza narażają uczestnika na nadmierne ryzyko, uniemożliwiają ukończenie badania lub przeszkadzają w analizie wyników badania.