Teduglutid vizsgálata rövid bélszindrómában szenvedő japán résztvevőknél

Bevételi kritériumok:

1. Önkéntes írásbeli, aláírt és tájékozott beleegyezés megadása a vizsgálatban való részvételhez.
2. Férfi vagy nő 16 éves vagy idősebb a beleegyezés aláírásakor.
3. Rövid bél szindróma (SBS) miatti bélelégtelenség nagy bélreszekció következtében (például sérülés, volvulus, érbetegség, rák, Crohn-betegség miatt), amely legalább 12 hónapig folyamatos parenterális/intravénás táplálást eredményezett (PN/ IV) függőség a tájékozott beleegyezés időpontjában.
4. Hetente legalább 3 parenterális táplálkozási szükséglet a szűrővizsgálatot megelőző héten és a kiindulási vizit előtti 2 héten.
5. Stabil PN/IV szükséglet legalább 4 egymást követő héten keresztül közvetlenül a teduglutid-kezelés megkezdése előtt. A stabilitás meghatározása: a. A tényleges PN/IV használat hasonló az előírt PN/IV-hez; b. Kiindulási (2. vizit) 48 órás szájon át bevitt folyadékbevitel és vizeletkibocsátás (I/O) az utolsó optimalizálási vizit alkalmával a megfelelő 48 órás I/O térfogat +/- 25 százaléka (%) közé esik; c. A kibocsátott vizelet mennyisége NEM eshet 2 liter (L) alá, és nem haladhatja meg a 4 litert 48 óránként az utolsó optimalizálási vizitnél, a stabilizációs vizitnél és a kiindulási vizitnél.
6. Azoknál a résztvevőknél, akiknek a kórtörténetében Crohn-betegség szerepel, klinikai remisszió legalább 12 hétig a kiindulási vizit előtt, amint azt a klinikai értékelés igazolja, amely magában foglalhatja a remisszió eljáráson alapuló bizonyítékát.
7. A fogamzóképes korú nőknek vállalniuk kell, hogy betartják a protokoll fogamzásgátlási követelményeit.
8. Megértés, képesség és hajlandóság teljes mértékben megfelelni a tanulmányi eljárásoknak és korlátozásoknak.

Kizárási kritériumok:

1. Részvétel klinikai vizsgálatban kísérleti gyógyszerrel 30 napon belül vagy 5,5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrés előtt, vagy egyidejű részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.
2. Glukagonszerű peptid (GLP)-2 vagy humán növekedési hormon vagy e hormonok analógjainak használata az elmúlt 6 hónapban.
3. Oktreotid, GLP-1 analógok, dipeptidil-peptidáz-IV inhibitorok vagy enterális glutamin alkalmazása 30 napon belül.
4. A teduglutid korábbi használata.
5. Aktív gyulladásos bélbetegségben (IBD) szenvedő résztvevők vagy IBD-ben szenvedő résztvevők, akik az elmúlt 6 hónapban megváltoztak az immunszuppresszív terápiában (például azatioprin, tumor nekrózis faktor (TNF)).
6. Genetikai állapot miatt kialakuló bélfelszívódási zavar, mint például cisztás fibrózis, mikrobolyhos zárványbetegség, családi adenomatosus polipózis stb.
7. Krónikus bélelzáródás vagy súlyos dysmotilitás.
8. Klinikailag jelentős bélszűkület vagy -elzáródás, vagy erre utaló bizonyíték a felső gasztrointesztinális (GI) sorozatban vékonybél-követéssel az elmúlt 6 hónapban.
9. Jelentősebb GI-sebészeti beavatkozás, beleértve a bélhosszabbítást is, az elmúlt 3 hónapban (etetőcső behelyezése vagy endoszkópos beavatkozás megengedett).
10. Instabil szívbetegség (például pangásos szívelégtelenség, cianotikus betegség vagy veleszületett szívbetegség).
11. Közepes vagy súlyos vesekárosodás, amelyet úgy határoznak meg, hogy a kreatinin-clearance kevesebb, mint (<) 50 milliliter (ml)/perc (perc).
12. Jelenleg rákkal diagnosztizáltak, vagy a kórelőzményében bármilyen rák szerepel, kivéve a műtétileg gyógyítható bőrrákot az elmúlt 5 évben.
13. Súlyos hepatobiliáris betegség, beleértve: a. Az összbilirubin szintje nagyobb vagy egyenlő (>=) a normál felső határának (ULN) kétszerese; b. aszpartát-aminotranszferáz (AST) >=5-szöröse a felső határértéknek; c. Alanin-aminotranszferáz (ALT) >=5-szöröse a felső határértéknek.
14. Aktív, klinikailag jelentős hasnyálmirigy-betegség, beleértve a hasnyálmirigy-gyulladás klinikai tüneteit a szérum amiláz- vagy lipázszint-emelkedésével összefüggésben, amely a normálérték felső határának >=2-szerese.
15. Több mint 4 SBS-hez vagy PN/IV-hez kapcsolódó kórházi felvétel (például központi vonalhoz kapcsolódó véráramfertőzés, bélelzáródás, súlyos folyadék/elektrolit zavarok) az elmúlt 12 hónapban.
16. Nem tervezett kórházi kezelés a szűrést megelőző 30 napon belül.
17. Terhes vagy szoptató nőstény.
18. Minden olyan körülmény vagy körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt, megakadályozza a vizsgálat befejezését vagy zavarja a vizsgálati eredmények elemzését.