评估以 CD123 为靶点的 CAR-T 细胞治疗急性白血病患者的安全性和有效性的研究

纳入标准：

1. 入组研究患者为复发或难治性CD123+急性白血病（急性髓性白血病/急性淋巴细胞白血病）患者；
2. 复发：定义为在发生复发性疾病（增加的骨髓原始细胞）之前首次完全缓解 (CR) 的患者；
3. 难治性：定义为在 2 个周期的诱导化疗后未达到首次 CR 的患者；骨髓增生异常综合征演变为白血病患者，至少完成1个周期的诱导化疗；
4. 研究参与者必须有可用的骨髓和/或外周血样本以确认诊断； CD123 阳性必须在进入研究后 90 天内通过流式细胞术或免疫组织化学进行确认；将按照标准做法获得细胞遗传学、流式细胞术和分子研究（例如 FMS 样酪氨酸激酶 3 [FLT-3] 状态）；
5. Karnofsky 表现状态得分 >= 70；
6. 有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究前和参与研究后的六个月内采取充分的避孕措施；如果女性在参加试验时怀孕或怀疑自己怀孕，她应立即通知她的主治医生；
7. 计算出的肌酐清除率（绝对值）>= 50 mL/min 或肌酐 < 2.0 mg/dl 或 < 研究参与者年龄组正常上限的 2 倍；
8. 血清胆红素 =< 3.0 mg/dL；
9. 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 和天冬氨酸氨基转移酶 (AST) =< 机构正常上限的 5 倍；
10. 通过超声心动图 (ECHO) 或多门采集扫描 (MUGA) 测量的射血分数 >= 50%；
11. 一氧化碳扩散能力 (DLCO) 或一秒用力呼气容积 (FEV1) > 45% 预计值；
12. 研究参与者的最后一次化疗或放疗剂量必须在白细胞分离术前 >= 2 周；
13. 如果研究参与者之前接受过同种异体干细胞移植，他/她必须在接受白细胞分离术之前至少停用所有移植物抗宿主病 (GVHD) 的免疫抑制剂 2 周；
14. 血清或尿液妊娠试验阴性；
15. 所有研究参与者必须有能力理解并愿意为儿科患者签署书面知情同意书或适合年龄的同意书。

排除标准：

1. 急性早幼粒细胞白血病，t(15,17) (q22;q12)；
2. 孕妇和哺乳期妇女；
3. 人类免疫缺陷病毒（HIV）检测呈阳性，或有活动性乙型或丙型肝炎感染，或感染控制不佳的研究参与者；
4. 归因于与西妥昔单抗具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史
5. 对皮质类固醇的依赖（5mg/天泼尼松超过 2 周）；
6. 已知对任何测试材料或相关化合物过敏；
7. 存在活动性和临床相关的中枢神经系统 (CNS) 疾病；
8. 既往接受过同种异体干细胞移植，6个月内发生GVHD，需要免疫抑制治疗；
9. 活动性自身免疫性疾病，如牛皮癣和类风湿性关节炎；
10. 临床医生认为不符合参与研究条件的其他情况。