A CD123-at célzó CAR-T-sejtek biztonságosságát és hatékonyságát értékelő tanulmány akut leukémiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. A kutatásba bevont betegek a visszaeső vagy refrakter CD123+ akut leukémiában (Acute Myeloid Leukemia/akut limfoblasztos leukémia) szenvedő betegek;
2. Relapszus: olyan betegek, akiknél az első teljes remisszió (CR) volt, mielőtt visszatért a betegség (fokozott csontvelő-blasztok);
3. Refrakter: olyan betegek, akik nem értek el első CR-t 2 indukciós kemoterápiai ciklus után; mielodiszpláziás szindrómából kialakult leukémiában szenvedő betegeknek legalább egy indukciós kemoterápiás ciklust el kell végezniük;
4. A kutatásban résztvevőknek csontvelő- és/vagy perifériás vérmintákkal kell rendelkezniük a diagnózis megerősítéséhez; A CD123 pozitivitást áramlási citometriával vagy immunhisztokémiával kell megerősíteni a vizsgálatba való belépéstől számított 90 napon belül; a citogenetika, az áramlási citometria és a molekuláris vizsgálatok (például az FMS-szerű tirozin-kináz-3 [FLT-3] állapot) a szokásos gyakorlat szerint történik;
5. Karnofsky teljesítmény státusz pontszám >= 70;
6. A fogamzóképes korú nőknek és férfiaknak bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátlás használatába a vizsgálatba való belépés előtt és a vizsgálatban való részvételt követő hat hónapig; ha egy nő teherbe esik vagy gyanítja, hogy terhes a vizsgálaton való részvétel során, haladéktalanul értesítse kezelőorvosát;
7. Számított kreatinin-clearance (abszolút érték) >= 50 ml/perc vagy kreatinin < 2,0 mg/dl vagy a normál felső határának kétszerese a kutatásban résztvevő korcsoportjában;
8. Szérum bilirubin = < 3,0 mg/dl;
9. Alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) = a normál intézményi felső határának 5-szöröse;
10. Echokardiográfiával (ECHO) vagy többkapu-felvétellel (MUGA) mért ejekciós frakció >= 50%;
11. A szén-monoxid diffúziós kapacitása (DLCO) vagy a kényszerített kilégzési térfogat egy másodperc alatt (FEV1) > 45% előre jelzett;
12. A kutatásban részt vevők korábbi kemoterápiás vagy sugárkezelésének utolsó adagja >= 2 héttel a leukaferézis előtt kell legyen;
13. Ha egy kutatásban résztvevő korábban allogén őssejt-transzplantáción esett át, a leukaferézis előtt legalább 2 hétig ki kell vennie a graft versus host betegség (GVHD) elleni immunszuppresszánsokat;
14. Negatív szérum vagy vizelet terhességi teszt;
15. Minden kutatásban résztvevőnek képesnek kell lennie arra, hogy megértse a gyermekgyógyászati ​​betegek írásos, tájékozott beleegyezését vagy életkorának megfelelő beleegyezését, és hajlandó legyen aláírni.

Kizárási kritériumok:

1. Akut promielocitás leukémia, t(15,17) (q22;q12);
2. Terhes és szoptató nők;
3. A kutatás azon résztvevői, akiknél a humán immundeficiencia vírus (HIV) tesztje pozitív volt, vagy aktív hepatitis B vagy C fertőzésük van, vagy rosszul kontrollált fertőzésük van;
4. A cetuximabhoz hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók története
5. kortikoszteroid-függőség (5 mg/nap prednizon több mint 2 hétig);
6. ismert túlérzékenység bármely vizsgált anyaggal vagy rokon vegyülettel szemben;
7. Aktív és klinikailag jelentős központi idegrendszeri (CNS) rendellenesség jelenléte;
8. Korábban allogén őssejt-transzplantáción esett át, a GVHD 6 hónapon belül jelentkezett, immunszuppresszív terápiát igényelve;
9. Aktív autoimmun betegségek, például pikkelysömör és rheumatoid arthritis;
10. Egyéb helyzetek a klinikusok szerint nem alkalmasak a kutatásban való részvételre.