- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03672968
EAP_GS010_single pacient
2. ledna 2024 aktualizováno: GenSight Biologics
EAP u jednoho pacienta: Bezpečnost bilaterální intravitreální injekce GS010 u jednoho subjektu postiženého G11778A ND4 Leberova dědičná neuropatie zrakového nervu
Rozšířený přístup Použití pro jednoho pacienta s bilaterální intravitreální injekcí GS010 u jednoho subjektu postiženého G11778A ND4 Leberova hereditární optická neuropatie
Přehled studie
Postavení
Již není k dispozici
Intervence / Léčba
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Jednotliví pacienti
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
EAP se vztahuje na pacienty, kteří nejsou způsobilí pro probíhající klinické studie GS010.
Kritéria pro zařazení:
- Přítomnost dokumentované mutace způsobující G11778A ND4 LHON
- Podpis informovaného souhlasu a souhlas rodiče/opatrovníka a pacienta.
Kritéria vyloučení:
Kontraindikace produktu GS010 nebo IVT postupů je třeba zkontrolovat před podpisem souhlasu a léčebnou injekcí:
- Jakákoli známá alergie nebo přecitlivělost na GS010 nebo jeho složky.
- Kontraindikace intravitreální injekce do jakéhokoli oka.
- Intravitreální podání léčiva do jakéhokoli oka během 30 dnů před injekcí
- Předchozí vitrektomie v obou ocích.
- Úzký úhel v každém oku kontraindikující rozšíření zornice.
- Přítomnost poruch nebo onemocnění oka nebo adnex, s výjimkou LHON, které mohou narušovat vizuální nebo oční hodnocení, včetně SD-OCT, během období studie.
- Přítomnost známých/zdokumentovaných mutací jiných než mutace způsobující G11778A ND4 LHON, o kterých je známo, že způsobují patologii optického nervu, sítnice nebo aferentního zrakového systému.
- Přítomnost systémových nebo očních/zrakových onemocnění, poruch nebo patologických stavů jiných než LHON, o kterých je známo, že způsobují ztrátu zraku nebo jsou s ní spojeny, nebo jejichž související léčba (léčby) nebo terapie, o nichž je známo, že způsobují nebo jsou spojeny s viděním ztráta.
- Přítomnost neuropatie zrakového nervu z jakékoli příčiny kromě LHON.
- Přítomnost onemocnění nebo onemocnění, které podle názoru zkoušejícího zahrnuje symptomy a/nebo související léčby, které mohou změnit zrakové funkce, například rakoviny nebo patologie centrálního nervového systému, včetně roztroušené sklerózy (diagnóza roztroušené sklerózy musí být založena na o revizích McDonald Criteria z roku 2010 [Polman 2011]).
- Anamnéza rekurentní uveitidy (idiopatické nebo související s imunitou) nebo aktivního zánětu oka.
- Předchozí léčba oční genovou terapií v obou ocích.
- Subjekty, které podstoupily oční operaci klinického významu (podle hodnocení zkoušejícího) během 90 dnů před injekcí.
- Subjekty, které nejsou schopny tolerovat (např. imunomodulační režim) nebo nejsou schopny či ochotny splnit všechny požadavky protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. září 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2018
První zveřejněno (Aktuální)
17. září 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Genová terapie
- Dědičnost optická atrofie
- Leberova dědičná optická atrofie
- Leberova dědičná neuropatie zrakového nervu
- Oční nemoci
- Dědičná oční onemocnění
- Dědičné retinální dystrofie nebo degenerace
- Vrozené genetické onemocnění
- Intravitreální injekce
- Mitochondriální onemocnění
- AAV2 vektory
- Neurodegenerativní onemocnění
- Atrofie
- LHON
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Patologické stavy, anatomické
- Oční choroby, dědičné
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Onemocnění kraniálních nervů
- Optické atrofie, dědičné
- Optická atrofie
- Mitochondriální onemocnění
- Onemocnění zrakového nervu
- Optická atrofie, dědičná, Leber
- Atrofie
Další identifikační čísla studie
- EAP_GS010_001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na GS010
-
GenSight BiologicsDokončenoLeberova dědičná neuropatie zrakového nervuFrancie
-
GenSight BiologicsAktivní, ne náborLeberova dědičná neuropatie zrakového nervuBelgie, Španělsko, Spojené státy, Francie, Spojené království, Tchaj-wan, Itálie
-
GenSight BiologicsDokončenoOptika, Atrofie, Dědičnost, LeberSpojené království, Spojené státy, Německo, Itálie, Francie
-
GenSight BiologicsDokončenoLeberova dědičná neuropatie zrakového nervuSpojené státy, Francie, Itálie, Spojené království, Německo
-
GenSight BiologicsDokončenoOptika, Atrofie, Dědičnost, LeberSpojené království, Spojené státy, Francie, Německo, Itálie