Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EAP_GS010_single pacient

2. ledna 2024 aktualizováno: GenSight Biologics

EAP u jednoho pacienta: Bezpečnost bilaterální intravitreální injekce GS010 u jednoho subjektu postiženého G11778A ND4 Leberova dědičná neuropatie zrakového nervu

Rozšířený přístup Použití pro jednoho pacienta s bilaterální intravitreální injekcí GS010 u jednoho subjektu postiženého G11778A ND4 Leberova hereditární optická neuropatie

Přehled studie

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

EAP se vztahuje na pacienty, kteří nejsou způsobilí pro probíhající klinické studie GS010.

Kritéria pro zařazení:

  • Přítomnost dokumentované mutace způsobující G11778A ND4 LHON
  • Podpis informovaného souhlasu a souhlas rodiče/opatrovníka a pacienta.

Kritéria vyloučení:

Kontraindikace produktu GS010 nebo IVT postupů je třeba zkontrolovat před podpisem souhlasu a léčebnou injekcí:

  • Jakákoli známá alergie nebo přecitlivělost na GS010 nebo jeho složky.
  • Kontraindikace intravitreální injekce do jakéhokoli oka.
  • Intravitreální podání léčiva do jakéhokoli oka během 30 dnů před injekcí
  • Předchozí vitrektomie v obou ocích.
  • Úzký úhel v každém oku kontraindikující rozšíření zornice.
  • Přítomnost poruch nebo onemocnění oka nebo adnex, s výjimkou LHON, které mohou narušovat vizuální nebo oční hodnocení, včetně SD-OCT, během období studie.
  • Přítomnost známých/zdokumentovaných mutací jiných než mutace způsobující G11778A ND4 LHON, o kterých je známo, že způsobují patologii optického nervu, sítnice nebo aferentního zrakového systému.
  • Přítomnost systémových nebo očních/zrakových onemocnění, poruch nebo patologických stavů jiných než LHON, o kterých je známo, že způsobují ztrátu zraku nebo jsou s ní spojeny, nebo jejichž související léčba (léčby) nebo terapie, o nichž je známo, že způsobují nebo jsou spojeny s viděním ztráta.
  • Přítomnost neuropatie zrakového nervu z jakékoli příčiny kromě LHON.
  • Přítomnost onemocnění nebo onemocnění, které podle názoru zkoušejícího zahrnuje symptomy a/nebo související léčby, které mohou změnit zrakové funkce, například rakoviny nebo patologie centrálního nervového systému, včetně roztroušené sklerózy (diagnóza roztroušené sklerózy musí být založena na o revizích McDonald Criteria z roku 2010 [Polman 2011]).
  • Anamnéza rekurentní uveitidy (idiopatické nebo související s imunitou) nebo aktivního zánětu oka.
  • Předchozí léčba oční genovou terapií v obou ocích.
  • Subjekty, které podstoupily oční operaci klinického významu (podle hodnocení zkoušejícího) během 90 dnů před injekcí.
  • Subjekty, které nejsou schopny tolerovat (např. imunomodulační režim) nebo nejsou schopny či ochotny splnit všechny požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2018

První zveřejněno (Aktuální)

17. září 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GS010

3
Předplatit