EAP_GS010_single patient

EAP gäller för patienter som inte är berättigade till pågående GS010 kliniska prövningar.

Inklusionskriterier:

• Förekomst av dokumenterad G11778A ND4 LHON-orsakande mutation
• Underskrift av informerat samtycke och samtycke från förälder/vårdnadshavare och patient.

Exklusions kriterier:

Kontraindikationer för GS010-produkt eller IVT-procedurer ska kontrolleras före samtyckessignatur och behandlingsinjektion:

• All känd allergi eller överkänslighet mot GS010 eller dess beståndsdelar.
• Kontraindikation för intravitreal injektion i något öga.
• Intravitreal läkemedelsleverans till något öga inom 30 dagar före injektionen
• Tidigare vitrektomi i båda ögat.
• Smal vinkel i något öga kontraindikerar pupillvidgning.
• Förekomst av störningar eller sjukdomar i ögat eller adnexa, exklusive LHON, som kan störa visuella eller okulära bedömningar, inklusive SD-OCT, under studieperioden.
• Förekomst av kända/dokumenterade mutationer, andra än den G11778A ND4 LHON-orsakande mutationen, som är kända för att orsaka patologi i synnerven, näthinnan eller det afferenta synsystemet.
• Förekomst av systemiska eller okulära/synsjukdomar, störningar eller patologier, andra än LHON, kända för att orsaka eller vara associerade med synförlust, eller vars associerade behandling(er) eller terapi(er) är kända för att orsaka eller vara associerade med syn förlust.
• Förekomst av optisk neuropati av någon orsak utom LHON.
• Förekomst av sjukdom eller sjukdom som, enligt utredarens åsikt, inkluderar symtom och/eller associerade behandlingar som kan förändra synfunktionen, till exempel cancer eller patologi i det centrala nervsystemet, inklusive multipel skleros (diagnos av multipel skleros måste baseras på om 2010 års revisioner av McDonald Criteria [Polman 2011]).
• Anamnes med återkommande uveit (idiopatisk eller immunrelaterad) eller aktiv ögoninflammation.
• Tidigare behandling med okulär genterapi i båda ögat.
• Försökspersoner som har genomgått ögonkirurgi av klinisk relevans (enligt utredarens bedömning) inom 90 dagar före injektionen.
• Försökspersoner som inte kan tolerera (t.ex. den immunmodulerande regimen) eller som inte kan eller vill följa alla protokollkrav.