EAP_GS010_patient unique

L'EAP s'applique aux patients non éligibles aux essais cliniques GS010 en cours.

Critère d'intégration:

• Présence d'une mutation documentée G11778A ND4 LHON
• Signature du consentement éclairé et consentement du parent/tuteur et du patient.

Critère d'exclusion:

Les contre-indications au produit GS010 ou aux procédures IVT doivent être vérifiées avant la signature du consentement et l'injection du traitement :

• Toute allergie ou hypersensibilité connue au GS010 ou à ses constituants.
• Contre-indication à l'injection intravitréenne dans tout œil.
• Administration intravitréenne de médicament à n'importe quel œil dans les 30 jours précédant l'injection
• Vitrectomie antérieure dans l'un ou l'autre œil.
• Angle étroit dans n'importe quel œil contre-indiquant une dilatation pupillaire.
• Présence de troubles ou de maladies de l'œil ou des annexes, à l'exclusion de la LHON, pouvant interférer avec les évaluations visuelles ou oculaires, y compris SD-OCT, pendant la période d'étude.
• Présence de mutations connues/documentées, autres que la mutation causant G11778A ND4 LHON, qui sont connues pour provoquer une pathologie du nerf optique, de la rétine ou du système visuel afférent.
• Présence de maladies, troubles ou pathologies systémiques ou oculaires/vision, autres que la NOHL, connus pour causer ou être associés à une perte de vision, ou dont le ou les traitements ou thérapies associés sont connus pour causer ou être associés à la vision perte.
• Présence de neuropathie optique de toute cause sauf NOHL.
• Présence d'une maladie ou d'une maladie qui, de l'avis de l'investigateur, comprend des symptômes et/ou des traitements associés pouvant altérer la fonction visuelle, par exemple des cancers ou une pathologie du système nerveux central, y compris la sclérose en plaques (le diagnostic de la sclérose en plaques doit être basé sur les révisions de 2010 des critères de McDonald [Polman 2011]).
• Antécédents d'uvéite récurrente (idiopathique ou liée au système immunitaire) ou d'inflammation oculaire active.
• Traitement antérieur par thérapie génique oculaire dans l'un ou l'autre œil.
• - Sujets ayant subi une chirurgie oculaire cliniquement pertinente (selon l'évaluation de l'investigateur) dans les 90 jours précédant l'injection.
• Sujets incapables de tolérer (par exemple, le régime de modulation immunitaire) ou incapables ou refusant de se conformer à toutes les exigences du protocole.