Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EAP_GS010_yksi potilas

tiistai 2. tammikuuta 2024 päivittänyt: GenSight Biologics

Yksittäinen EAP-potilas: Kahdenvälisen lasiaisensisäisen GS010-injektion turvallisuus yhdelle G11778A ND4 Leberin perinnölliseen optiseen neuropatiaan sairastuneelle henkilölle

Laajennettu käyttöoikeus yhdelle potilaalle, jolle on annettu GS010-injektio lasiaisensisäisesti yksittäisellä potilaalla, jolla on G11778A ND4 Leberin perinnöllinen optinen neuropatia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Yksittäiset potilaat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Kuvaus

EAP koskee potilaita, jotka eivät ole oikeutettuja meneillään oleviin kliinisiin GS010-tutkimuksiin.

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoidun G11778A ND4 LHON:ia aiheuttavan mutaation esiintyminen
  • Tietoon perustuvan suostumuksen ja suostumuksen allekirjoitus vanhemmalta/huoltajalta ja potilaalta.

Poissulkemiskriteerit:

GS010-tuotteen tai IVT-toimenpiteiden vasta-aiheet tulee tarkistaa ennen suostumuksen allekirjoittamista ja hoitoinjektiota:

  • Mikä tahansa tunnettu allergia tai yliherkkyys GS010:lle tai sen aineosille.
  • Vasta-aihe lasiaisensisäiselle injektiolle mihin tahansa silmään.
  • Lääkkeen lasiaisensisäinen annostelu mihin tahansa silmään 30 päivän sisällä ennen injektiota
  • Edellinen vitrektomia kummassakin silmässä.
  • Kapea kulma missä tahansa silmässä estää pupillien laajentumisen.
  • Silmän tai adnexan häiriöt tai sairaudet, lukuun ottamatta LHON:ia, jotka voivat häiritä visuaalisia tai silmän arviointeja, mukaan lukien SD-OCT, tutkimusjakson aikana.
  • Muiden tunnettujen/dokumentoitujen mutaatioiden olemassaolo, paitsi G11778A ND4 LHON:ia aiheuttavan mutaation, joiden tiedetään aiheuttavan näköhermon, verkkokalvon tai afferentin näköjärjestelmän patologiaa.
  • Systeemisten tai silmä-/näön sairauksien, häiriöiden tai patologioiden, muiden kuin LHON-sairauksien, joiden tiedetään aiheuttavan tai liittyvän näön menettämiseen, tai joihin liittyvien hoitojen tai hoitojen tiedetään aiheuttavan tai liittyvän näköön menetys.
  • Optisen neuropatian esiintyminen mistä tahansa syystä paitsi LHON:sta.
  • Sellaisen sairauden tai sairauden olemassaolo, joka tutkijan näkemyksen mukaan sisältää oireita ja/tai niihin liittyviä hoitoja, jotka voivat muuttaa näkötoimintoa, esimerkiksi syövät tai keskushermoston patologia, mukaan lukien MS-tauti (multippeliskleroosin diagnoosin tulee perustua McDonald-kriteerien vuoden 2010 tarkistuksista [Polman 2011]).
  • Aiemmin toistuva uveiitti (idiopaattinen tai immuunijärjestelmään liittyvä) tai aktiivinen silmätulehdus.
  • Aikaisempi hoito silmän geeniterapialla kummassakin silmässä.
  • Koehenkilöt, joille on tehty kliinisesti merkittävä silmäleikkaus (tutkijan arvion mukaan) 90 päivän sisällä ennen injektiota.
  • Koehenkilöt, jotka eivät pysty sietämään (esim. immuunivastetta moduloivaa hoito-ohjelmaa) tai jotka eivät kykene tai eivät halua noudattaa kaikkia protokollan vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GenSight Biologics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. syyskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. syyskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EAP_GS010_001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GS010

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Italy

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa