EAP_GS010_pojedynczy pacjent

EAP dotyczy pacjentów niekwalifikujących się do trwających badań klinicznych GS010.

Kryteria przyjęcia:

• Obecność udokumentowanej mutacji G11778A ND4 powodującej LHON
• Podpis świadomej zgody i zgody rodzica/opiekuna i pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

Przed podpisaniem zgody i wstrzyknięciem zabiegu należy sprawdzić przeciwwskazania do produktu GS010 lub zabiegów IVT:

• Jakakolwiek znana alergia lub nadwrażliwość na GS010 lub jego składniki.
• Przeciwwskazanie do wstrzyknięcia doszklistkowego w dowolnym oku.
• Doszklistkowe podanie leku do dowolnego oka w ciągu 30 dni przed wstrzyknięciem
• Poprzednia witrektomia w obu oczach.
• Wąski kąt w każdym oku przeciwwskazany do rozszerzenia źrenic.
• Obecność zaburzeń lub chorób oka lub przydatków, z wyłączeniem LHON, które mogą zakłócać ocenę wzrokową lub okulistyczną, w tym SD-OCT, w okresie badania.
• Obecność znanych/udokumentowanych mutacji, innych niż mutacja G11778A ND4 powodująca LHON, o których wiadomo, że powodują patologię nerwu wzrokowego, siatkówki lub doprowadzającego układu wzrokowego.
• Obecność chorób, zaburzeń lub patologii ogólnoustrojowych lub oczu/wzroku, innych niż LHON, o których wiadomo, że powodują utratę wzroku lub są z nią związane, lub których leczenie lub terapie powodują lub są związane z widzeniem strata.
• Obecność neuropatii nerwu wzrokowego z jakiejkolwiek przyczyny oprócz LHON.
• Obecność choroby lub choroby, która w opinii Badacza obejmuje objawy i/lub związane z nią leczenie, które może zmienić funkcję widzenia, na przykład nowotwory lub patologia ośrodkowego układu nerwowego, w tym stwardnienie rozsiane (rozpoznanie stwardnienia rozsianego musi być oparte na w sprawie rewizji kryteriów McDonalda z 2010 r. [Polman 2011]).
• Nawracające zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie (idiopatyczne lub o podłożu immunologicznym) lub aktywne zapalenie oka.
• Wcześniejsze leczenie oczną terapią genową w obu oczach.
• Pacjenci, którzy przeszli operację oka o znaczeniu klinicznym (według oceny badacza) w ciągu 90 dni przed wstrzyknięciem.
• Pacjenci, którzy nie są w stanie tolerować (np. reżimu immunomodulacji) lub nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać wszystkich wymagań protokołu.