EAP_GS010_single pasient

EAP gjelder for pasienter som ikke er kvalifisert for pågående GS010 kliniske studier.

Inklusjonskriterier:

• Tilstedeværelse av dokumentert G11778A ND4 LHON-forårsakende mutasjon
• Signatur på informert samtykke og samtykke fra foresatte og pasient.

Ekskluderingskriterier:

Kontraindikasjoner til GS010-produkt eller IVT-prosedyrer skal kontrolleres før samtykkesignatur og behandlingsinjeksjon:

• Enhver kjent allergi eller overfølsomhet overfor GS010 eller dets bestanddeler.
• Kontraindikasjon for intravitreal injeksjon i ethvert øye.
• Intravitreal medikamentlevering til ethvert øye innen 30 dager før injeksjonen
• Tidligere vitrektomi i begge øynene.
• Smal vinkel i ethvert øye kontraindikerer pupilledilasjon.
• Tilstedeværelse av forstyrrelser eller sykdommer i øyet eller adnexa, unntatt LHON, som kan forstyrre visuelle eller okulære vurderinger, inkludert SD-OCT, i løpet av studieperioden.
• Tilstedeværelse av kjente/dokumenterte mutasjoner, andre enn den G11778A ND4 LHON-fremkallende mutasjonen, som er kjent for å forårsake patologi i synsnerven, netthinnen eller det afferente synssystemet.
• Tilstedeværelse av systemiske eller okulære/synssykdommer, lidelser eller patologier, andre enn LHON, kjent for å forårsake eller være assosiert med synstap, eller hvis tilknyttede behandling(er) eller terapi(er) er kjent for å forårsake eller være assosiert med syn tap.
• Tilstedeværelse av optisk nevropati av alle årsaker unntatt LHON.
• Tilstedeværelse av sykdom eller sykdom som, etter etterforskerens mening, inkluderer symptomer og/eller tilhørende behandlinger som kan endre visuell funksjon, for eksempel kreft eller patologi i sentralnervesystemet, inkludert multippel sklerose (diagnose av multippel sklerose må være basert på om 2010-revisjonene til McDonald-kriteriene [Polman 2011]).
• Anamnese med tilbakevendende uveitt (idiopatisk eller immunrelatert) eller aktiv øyebetennelse.
• Tidligere behandling med okulær genterapi i begge øynene.
• Personer som har gjennomgått okulær kirurgi av klinisk relevans (i henhold til etterforskers vurdering) innen 90 dager før injeksjon.
• Personer som ikke er i stand til å tolerere (f.eks. det immunmodulerende regimet) eller som ikke er i stand til eller ønsker å overholde alle protokollkravene.