EAP_GS010_один пациент

EAP распространяется на пациентов, не имеющих права на участие в текущих клинических испытаниях GS010.

Критерии включения:

• Наличие задокументированной мутации G11778A ND4, вызывающей LHON
• Подпись информированного согласия и согласия родителя/опекуна и пациента.

Критерий исключения:

Противопоказания к продукту GS010 или процедурам IVT должны быть проверены до подписания согласия и инъекции лечения:

• Любая известная аллергия или гиперчувствительность к GS010 или его компонентам.
• Противопоказания к интравитреальным инъекциям в любой глаз.
• Интравитреальная доставка препарата в любой глаз в течение 30 дней до инъекции
• Предыдущая витрэктомия на любом глазу.
• Узкий угол в любом глазу, противоречащий расширению зрачка.
• Наличие нарушений или заболеваний глаза или его придатков, за исключением LHON, которые могут мешать визуальной или глазной оценке, включая SD-OCT, в течение периода исследования.
• Наличие известных/задокументированных мутаций, кроме мутации G11778A ND4, вызывающей LHON, которые, как известно, вызывают патологию зрительного нерва, сетчатки или афферентной зрительной системы.
• Наличие системных или глазных/зрительных заболеваний, нарушений или патологий, отличных от LHON, о которых известно, что они вызывают или связаны с потерей зрения, или связанные с которыми лечение(я) или терапия(и) вызывают или связаны со зрением потеря.
• Наличие нейропатии зрительного нерва по любой причине, кроме LHON.
• Наличие болезни или заболевания, которое, по мнению исследователя, включает симптомы и/или связанные с ними методы лечения, которые могут изменить зрительную функцию, например, рак или патология центральной нервной системы, включая рассеянный склероз (диагноз рассеянного склероза должен быть основан на о пересмотрах критериев McDonald 2010 г. [Polman 2011]).
• Рецидивирующий увеит (идиопатический или иммунологический) или активное воспаление глаз в анамнезе.
• Предшествующее лечение глазной генной терапией на любом глазу.
• Субъекты, перенесшие глазную хирургию клинической значимости (по оценке исследователя) в течение 90 дней до инъекции.
• Субъекты, которые не могут переносить (например, иммуномодулирующий режим) или не могут или не хотят соблюдать все требования протокола.