EAP_GS010_enkele patiënt

Het EAP is van toepassing op patiënten die niet in aanmerking komen voor lopende GS010 klinische onderzoeken.

Inclusiecriteria:

• Aanwezigheid van gedocumenteerde G11778A ND4 LHON-veroorzakende mutatie
• Handtekening van geïnformeerde toestemming en instemming van de ouder/voogd en de patiënt.

Uitsluitingscriteria:

Contra-indicaties voor GS010-producten of IVT-procedures moeten worden gecontroleerd voordat de toestemming wordt ondertekend en de behandeling wordt geïnjecteerd:

• Elke bekende allergie of overgevoeligheid voor GS010 of zijn bestanddelen.
• Contra-indicatie voor intravitreale injectie in elk oog.
• Intravitreale medicijnafgifte aan elk oog binnen 30 dagen voorafgaand aan de injectie
• Eerdere vitrectomie in beide ogen.
• Smalle hoek in elk oog wijst op pupilverwijding.
• Aanwezigheid van aandoeningen of ziekten van het oog of adnexa, met uitzondering van LHON, die visuele of oculaire beoordelingen, inclusief SD-OCT, tijdens de onderzoeksperiode kunnen verstoren.
• Aanwezigheid van bekende/gedocumenteerde mutaties, anders dan de G11778A ND4 LHON-veroorzakende mutatie, waarvan bekend is dat ze pathologie van de oogzenuw, het netvlies of het afferente visuele systeem veroorzaken.
• Aanwezigheid van systemische of oculaire/visuele ziekten, stoornissen of pathologieën, anders dan LHON, waarvan bekend is dat ze verlies van het gezichtsvermogen veroorzaken of daarmee verband houden, of waarvan bekend is dat de bijbehorende behandeling(en) of therapie(ën) visus veroorzaken of ermee verband houden verlies.
• Aanwezigheid van optische neuropathie door welke oorzaak dan ook behalve LHON.
• Aanwezigheid van een ziekte of ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, symptomen en/of de bijbehorende behandelingen omvat die de visuele functie kunnen veranderen, bijvoorbeeld kanker of pathologie van het centrale zenuwstelsel, waaronder multiple sclerose (de diagnose van multiple sclerose moet gebaseerd zijn op over de herzieningen van 2010 van de McDonald-criteria [Polman 2011]).
• Geschiedenis van terugkerende uveïtis (idiopathisch of immuungerelateerd) of actieve oogontsteking.
• Eerdere behandeling met oculaire gentherapie in beide ogen.
• Proefpersonen die oogchirurgie van klinisch belang hebben ondergaan (volgens de beoordeling van de onderzoeker) binnen 90 dagen voorafgaand aan de injectie.
• Proefpersonen die niet kunnen tolereren (bijv. het immuunmodulerende regime) of niet kunnen of willen voldoen aan alle protocolvereisten.