EAP_GS010_single Patient

Az EAP azokra a betegekre vonatkozik, akik nem jogosultak a folyamatban lévő GS010 klinikai vizsgálatokra.

Bevételi kritériumok:

• Dokumentált G11778A ND4 LHON-t okozó mutáció jelenléte
• A szülő/gondviselő és a beteg tájékozott beleegyezésének és hozzájárulásának aláírása.

Kizárási kritériumok:

A GS010 termékkel vagy az IVT-eljárásokkal kapcsolatos ellenjavallatokat a hozzájárulás aláírása és a kezelési injekció beadása előtt ellenőrizni kell:

• Bármilyen ismert allergia vagy túlérzékenység a GS010-zel vagy annak összetevőivel szemben.
• Ellenjavallat bármely szembe intravitrealis injekció beadására.
• Intravitrealis gyógyszer bejuttatása bármely szembe az injekció beadása előtt 30 napon belül
• Korábbi vitrectomia mindkét szemben.
• Szűk szög bármely szemben ellenjavallat a pupillatágulásnak.
• A szem vagy az adnexa rendellenességeinek vagy betegségeinek jelenléte, kivéve az LHON-t, amelyek zavarhatják a vizuális vagy okuláris értékeléseket, beleértve az SD-OCT-t is, a vizsgálati időszak alatt.
• A G11778A ND4 LHON-t okozó mutációtól eltérő ismert/dokumentált mutációk jelenléte, amelyekről ismert, hogy a látóideg, a retina vagy az afferens látórendszer patológiáját okozzák.
• Az LHON-on kívüli szisztémás vagy szem/látási betegségek, rendellenességek vagy patológiák jelenléte, amelyekről ismert, hogy látásvesztést okoznak vagy azzal járnak, vagy amelyek kapcsolódó kezeléséről vagy terápiáiról ismert, hogy látást okoznak vagy azzal járnak veszteség.
• Az LHON kivételével bármilyen okból optikai neuropátia jelenléte.
• Betegség vagy betegség jelenléte, amely a Vizsgáló véleménye szerint olyan tüneteket és/vagy kapcsolódó kezeléseket tartalmaz, amelyek megváltoztathatják a látásfunkciót, például rákos megbetegedések vagy a központi idegrendszer patológiája, beleértve a sclerosis multiplexet (a sclerosis multiplex diagnózisának alapon kell lennie a McDonald-kritériumok 2010-es felülvizsgálatairól [Polman 2011]).
• Az anamnézisben szereplő visszatérő uveitis (idiopátiás vagy immunrendszeri eredetű) vagy aktív szemgyulladás.
• Korábbi szemészeti génterápiás kezelés mindkét szemben.
• Azok az alanyok, akiknél az injekció beadása előtt 90 napon belül klinikai jelentőségű szemműtéten estek át (a vizsgáló értékelése szerint).
• Olyan alanyok, akik nem tolerálják (pl. az immunmoduláló kezelési rendet), vagy nem képesek vagy nem akarnak megfelelni a protokoll összes követelményének.