EAP_GS010_paziente singolo

L'EAP si applica ai pazienti non idonei agli studi clinici GS010 in corso.

Criterio di inclusione:

• Presenza di mutazione G11778A ND4 LHON documentata
• Firma del consenso informato e del consenso del genitore/tutore e del paziente.

Criteri di esclusione:

Le controindicazioni al prodotto GS010 o alle procedure IVT devono essere verificate prima della firma del consenso e dell'iniezione del trattamento:

• Qualsiasi allergia o ipersensibilità nota a GS010 o ai suoi componenti.
• Controindicazione all'iniezione intravitreale in qualsiasi occhio.
• Somministrazione intravitreale del farmaco a qualsiasi occhio entro 30 giorni prima dell'iniezione
• Precedente vitrectomia in entrambi gli occhi.
• Angolo stretto in qualsiasi occhio che controindica la dilatazione pupillare.
• Presenza di disturbi o malattie dell'occhio o degli annessi, esclusa la LHON, che possono interferire con le valutazioni visive o oculari, incluso SD-OCT, durante il periodo di studio.
• Presenza di mutazioni note/documentate, diverse dalla mutazione G11778A ND4 che causa LHON, che sono note per causare patologie del nervo ottico, della retina o del sistema visivo afferente.
• Presenza di malattie, disturbi o patologie sistemiche o oculari/della vista, diverse dalla LHON, note per causare o essere associate alla perdita della vista, o il cui trattamento/i o terapia/i associato/i è/sono noto/i per causare o essere associato alla vista perdita.
• Presenza di neuropatia ottica da qualsiasi causa tranne LHON.
• Presenza di malattie o malattie che, a giudizio dello Sperimentatore, includono sintomi e/o trattamenti associati che possono alterare la funzione visiva, ad esempio tumori o patologie del sistema nervoso centrale, inclusa la Sclerosi Multipla (la diagnosi di Sclerosi Multipla deve essere basata sulle revisioni dei criteri McDonald del 2010 [Polman 2011]).
• Storia di uveite ricorrente (idiopatica o immuno-correlata) o infiammazione oculare attiva.
• Precedente trattamento con terapia genica oculare in entrambi gli occhi.
• Soggetti che sono stati sottoposti a chirurgia oculare di rilevanza clinica (secondo la valutazione dello sperimentatore) entro 90 giorni prima dell'iniezione.
• Soggetti che non sono in grado di tollerare (ad es. il regime di immunomodulazione) o che non sono in grado o non vogliono rispettare tutti i requisiti del protocollo.