EAP_GS010_enkelt patient

EAP gælder for patienter, der ikke er berettiget til igangværende GS010 kliniske forsøg.

Inklusionskriterier:

• Tilstedeværelse af dokumenteret G11778A ND4 LHON-forårsagende mutation
• Underskrift af informeret samtykke og samtykke fra forælder/værge og patient.

Ekskluderingskriterier:

Kontraindikationer til GS010-produkt eller IVT-procedurer skal kontrolleres før samtykkeunderskrift og behandlingsinjektion:

• Enhver kendt allergi eller overfølsomhed over for GS010 eller dets bestanddele.
• Kontraindikation til intravitreal injektion i ethvert øje.
• Intravitreal medicinlevering til ethvert øje inden for 30 dage før injektionen
• Tidligere vitrektomi i begge øjne.
• Snæver vinkel i ethvert øje kontraindikerer pupiludvidelse.
• Tilstedeværelse af lidelser eller sygdomme i øjet eller adnexa, undtagen LHON, som kan interferere med visuelle eller okulære vurderinger, herunder SD-OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
• Tilstedeværelse af kendte/dokumenterede mutationer, bortset fra den G11778A ND4 LHON-fremkaldende mutation, som vides at forårsage patologi i synsnerven, nethinden eller det afferente synssystem.
• Tilstedeværelse af systemiske eller okulære/synssygdomme, lidelser eller patologier, bortset fra LHON, der vides at forårsage eller være forbundet med synstab, eller hvis tilknyttede behandling(er) eller terapi(er) vides at forårsage eller være forbundet med synet tab.
• Tilstedeværelse af optisk neuropati af enhver årsag undtagen LHON.
• Tilstedeværelse af sygdom eller sygdom, der efter investigators mening omfatter symptomer og/eller de associerede behandlinger, der kan ændre synsfunktionen, for eksempel kræft eller patologi i centralnervesystemet, herunder multipel sklerose (diagnose af multipel sklerose skal baseres på om 2010-revisionerne af McDonald-kriterierne [Polman 2011]).
• Anamnese med tilbagevendende uveitis (idiopatisk eller immunrelateret) eller aktiv øjenbetændelse.
• Tidligere behandling med okulær genterapi i begge øjne.
• Forsøgspersoner, der har gennemgået øjenkirurgi af klinisk relevans (pr. investigator-vurdering) inden for 90 dage før injektion.
• Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at tolerere (f.eks. det immunmodulerende regime), eller som ikke er i stand til eller uvillige til at overholde alle protokolkravene.