EAP_GS010_único paciente

O EAP aplica-se a pacientes não elegíveis para ensaios clínicos GS010 em andamento.

Critério de inclusão:

• Presença de mutação G11778A ND4 LHON documentada
• Assinatura do consentimento informado e consentimento do pai/responsável e do paciente.

Critério de exclusão:

As contra-indicações ao produto GS010 ou aos procedimentos IVT devem ser verificadas antes da assinatura do consentimento e da injeção do tratamento:

• Qualquer alergia ou hipersensibilidade conhecida ao GS010 ou seus constituintes.
• Contra-indicação para injeção intravítrea em qualquer olho.
• Administração intravítrea de medicamento a qualquer olho dentro de 30 dias antes da injeção
• Vitrectomia prévia em qualquer um dos olhos.
• Ângulo estreito em qualquer olho contra-indicando dilatação pupilar.
• Presença de distúrbios ou doenças do olho ou anexos, excluindo LHON, que possam interferir nas avaliações visuais ou oculares, incluindo SD-OCT, durante o período do estudo.
• Presença de mutações conhecidas/documentadas, além da mutação G11778A ND4 LHON, que são conhecidas por causar patologia do nervo óptico, retina ou sistema visual aferente.
• Presença de doenças, distúrbios ou patologias sistêmicas ou oculares/visuais, exceto LHON, conhecidas por causar ou estar associadas à perda de visão, ou cujo(s) tratamento(s) ou terapia(s) associado(s) é(são) conhecido(s) por causar ou estar associado(s) à visão perda.
• Presença de neuropatia óptica de qualquer causa, exceto LHON.
• Presença de doença ou doença que, na opinião do Investigador, inclua sintomas e/ou tratamentos associados que possam alterar a função visual, por exemplo cancros ou patologia do sistema nervoso central, incluindo Esclerose Múltipla (o diagnóstico de Esclerose Múltipla deve ser baseado nas Revisões de 2010 dos Critérios McDonald [Polman 2011]).
• História de uveíte recorrente (idiopática ou relacionada ao sistema imunológico) ou inflamação ocular ativa.
• Tratamento prévio com terapia gênica ocular em qualquer um dos olhos.
• Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular de relevância clínica (por avaliação do investigador) dentro de 90 dias antes da injeção.
• Indivíduos incapazes de tolerar (por exemplo, o regime de modulação imune) ou incapazes ou não dispostos a cumprir todos os requisitos do protocolo.