EAP_GS010_einzelner Patient

Das EAP gilt für Patienten, die für laufende klinische Studien mit GS010 nicht in Frage kommen.

Einschlusskriterien:

• Vorhandensein einer dokumentierten G11778A ND4 LHON-verursachenden Mutation
• Unterschrift der Einverständniserklärung und Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten und des Patienten.

Ausschlusskriterien:

Kontraindikationen für das GS010-Produkt oder IVT-Verfahren sind vor der Einwilligungsunterzeichnung und Behandlungsinjektion zu prüfen:

• Jede bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen GS010 oder seine Bestandteile.
• Kontraindikation für die intravitreale Injektion in jedes Auge.
• Intravitreale Arzneimittelabgabe an jedes Auge innerhalb von 30 Tagen vor der Injektion
• Frühere Vitrektomie in beiden Augen.
• Enger Winkel in jedem Auge, was auf eine Pupillenerweiterung hinweist.
• Vorhandensein von Störungen oder Erkrankungen des Auges oder der Adnexe, ausgenommen LHON, die die visuellen oder okularen Beurteilungen, einschließlich SD-OCT, während des Studienzeitraums beeinträchtigen können.
• Vorhandensein bekannter/dokumentierter Mutationen außer der G11778A ND4 LHON-verursachenden Mutation, von denen bekannt ist, dass sie eine Pathologie des Sehnervs, der Netzhaut oder des afferenten visuellen Systems verursachen.
• Vorhandensein von anderen systemischen oder Augen-/Seherkrankungen, Störungen oder Pathologien als LHON, von denen bekannt ist, dass sie einen Sehverlust verursachen oder damit in Verbindung stehen, oder deren damit verbundene(n) Behandlung(en) oder Therapie(n) bekanntermaßen das Sehvermögen verursachen oder damit in Verbindung stehen Verlust.
• Vorhandensein einer Optikusneuropathie jeglicher Ursache außer LHON.
• Vorhandensein einer Krankheit oder eines Leidens, das nach Ansicht des Ermittlers Symptome und/oder damit verbundene Behandlungen umfasst, die die Sehfunktion verändern können, z. B. Krebs oder Pathologie des zentralen Nervensystems, einschließlich Multipler Sklerose on the 2010 Revisions to the McDonald Criteria [Polman 2011]).
• Vorgeschichte einer rezidivierenden Uveitis (idiopathisch oder immunvermittelt) oder aktiver Augenentzündung.
• Vorherige Behandlung mit okulärer Gentherapie in beiden Augen.
• Probanden, die sich innerhalb von 90 Tagen vor der Injektion einer klinisch relevanten Augenoperation unterzogen haben (nach Einschätzung des Prüfarztes).
• Patienten, die nicht in der Lage sind (z. B. das immunmodulierende Regime) oder nicht in der Lage oder nicht bereit sind, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.