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4 至 10 岁的 HCV 感染儿童接受 8 周 Sofosbovir/Ledipasvir

2019年9月15日 更新者:Mostafa M. Sira、National Liver Institute, Egypt

4 至 10 岁 HCV 感染儿童中的 Sofosbovir/Ledipasvir

近来丙型肝炎治疗的直接抗病毒药物时代改变了丙型肝炎病毒的世界版图。 成人的结果很有希望。 FDA 仅批准了两种用于 12 至 17 岁儿童年龄组的药物。 年幼的孩子仍在等待治疗的名单上。 目前的研究旨在使用成人剂量一半的 Sofosbuvir/Ledipasvir 组合(Heterosofir)治疗 3 至 12 岁的儿童。

研究概览

详细说明

WHO 已宣布丙型肝炎为全球健康问题,世界人口的约 3%(约 170-2 亿人)感染了 HCV。 埃及是世界上 HCV 流行率最高的国家,从 6% 到 28% 不等,普通人群平均约为 13.8%。 大约 90% 的埃及 HCV 分离株属于单一亚型 4a。

丙型肝炎病毒 (HCV) 是慢性肝病的主要原因,也是肝移植的主要原因;全世界大约有 1.7 亿人受到慢性感染。 普遍的共识是,HCV 消除与针对不同 HCV 蛋白内多个表位的强烈和持续的 CD4+ 和 CD8+ T 细胞反应有关,然而,它们在发展为慢性疾病的患者中不会维持。 据称,多种因素导致在慢性感染患者中观察到的 T 细胞反应减弱,包括受损的树突状细胞 (DC) 功能。

对丙型肝炎病毒具有活性的直接抗病毒药物 (DAA) 的成功开发已将慢性丙型肝炎感染从一种需要复杂治疗且结果不尽如人意的病症转变为一种可以轻松治疗且几乎没有禁忌症和副作用的病症。 自 2011 年以来,美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 已经批准了八种用于治疗成人慢性丙型肝炎的口服 DAA 方案。针对儿童的 DAA 研究进展缓慢。

对于 12-17 岁的青少年,固定剂量联合索非布韦和 ledipasvir 治疗基因 1 型或 4 型感染以及索非布韦加利巴韦林联合治疗基因 2 型或 3 型感染的安全性和有效性已在全长文章中进行了描述。

最近的一项研究探讨了 sofosbuvirplus 利巴韦林联合疗法在患有丙型肝炎病毒基因型 1、2 或 3 感染的巴基斯坦儿童(5-18 岁)中的安全性和有效性。 索非布韦和 ledipasvir 固定剂量联合用药在 6-11 岁儿童中的进一步结果已作为摘要呈现,固定剂量联合用药 ombitasvir、pari-taprevir 和利托那韦联合或不联合 dasabuvir 以及联合或不联合利巴韦林在青少年中患有基因 1 型或 4 型感染的 12-17 岁埃及青少年感染基因型 4 的 12-17 岁埃及青少年中,联合索非布韦加达卡他韦联合或不联合利巴韦林。

树突细胞是专业的抗原呈递细胞,其特征在于具有引发初级 T 细胞反应的强大能力。 可以从人外周血中鉴定出 DC 的两个主要子集:浆细胞样 (p) DC 和常规或髓样 (m) DC。 每个子集代表正常人外周血单核细胞 (PBMC) 群体的 0.3-0.5%。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Menofiya
      • Shebin El-Koom、Menofiya、埃及、32511
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 患有慢性丙肝的儿童
  • 3-12岁
  • 体重 17- 35kg
  • 基础 HCV 病毒血症低于 6.8 log IU/mL
  • 未经治疗
  • 无肝硬化

排除标准:

  • HBV和HCV双重感染或与慢性HCV以外的慢性肝炎相关的患者
  • 3岁以下或12岁以上
  • 体重小于 17 或大于 35 公斤
  • HCV/HIV 合并感染。
  • 患有 HCV 感染和 HCC 的患者。
  • 患有 HCV 感染和潜在心脏合并症的患者
  • 丙型肝炎病毒失代偿患者
  • < 3.5g/dL 的低白蛋白血症。
  • 国际标准化比值 (INR) >2。
  • 通过瞬时弹性成像 (F 4 broScan) 进行高级纤维化评分
  • 任何伴随的恶性肿瘤。
  • 父母拒绝让他们的孩子参与研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:Sofosbovir/Ledipasvir 日报
患者每天口服 Sofosbovir/Ledipasvir (200/45mg),持续 8 周
患者每天口服 Sofosbovir/Ledipasvir (200/45mg),持续 8 周

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
副作用 1 疲劳患者人数
大体时间:8周
疲劳患者数
8周
副作用 2 头痛患者人数
大体时间:8周
头痛患者人数
8周
副作用 3 恶心患者人数
大体时间:8周
恶心患者人数
8周
副作用 4 腹泻患者人数
大体时间:8周
腹泻患者人数
8周
副作用5 失眠患者人数
大体时间:8周
失眠患者人数
8周
副作用 6 无力患者数
大体时间:8周
无力患者数
8周
副作用 7 心动过缓患者人数
大体时间:8周
心动过缓患者人数
8周
副作用 8 咳嗽患者数
大体时间:8周
咳嗽患者数
8周
副作用 9 肌痛患者人数
大体时间:8周
肌痛患者人数
8周
副作用 10 出现呼吸困难的患者人数
大体时间:8周
呼吸困难患者人数
8周
副作用 11 易激惹患者人数
大体时间:8周
易激惹患者人数
8周
副作用 12 头晕患者人数
大体时间:8周
头晕患者人数
8周
副作用 13 抑郁症患者人数
大体时间:8周
抑郁症患者人数
8周
副作用 14 皮疹患者数
大体时间:8周
皮疹患者人数
8周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗结束时进行 HCV-RNA PCR
大体时间:8周
第 8 周时的 HCV-RNA PCR
8周
20 周后 HCV-RNA PCR 获得 SVR
大体时间:20周
第 20 周时的 HCV-RNA PCR
20周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
治疗安全性-1 血清丙氨酸转氨酶水平
大体时间:8周
丙氨酸转氨酶血清水平
8周
治疗安全性-2 天冬氨酸转氨酶血清水平
大体时间:8周
天冬氨酸转氨酶血清水平
8周
治疗安全性-2 肝纤维化程度
大体时间:8周
治疗结束前后的肝硬度测量
8周
治疗耐受性-1 患者身高
大体时间:20周
身高测量
20周
治疗耐受性-2 体重
大体时间:20周
体重测量
20周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Behairy E Behairy, Prof、National Liver Institute, Menoufia University
  • 研究主任:Hanaa A El-Araby, Prof、National Liver Institute, Menoufia University
  • 研究主任:Mohamed A El-Guindi, Prof、National Liver Institute, Menoufia University
  • 学习椅:Hosam M Basiouny, MD、National Liver Institute, Menoufia University
  • 学习椅:Ola A Fouad, MD、National Liver Institute, Menoufia University
  • 学习椅:Ayman M Marey, Prof、Faculty of medicine, Zagazig university
  • 学习椅:Bassam A Ayoub, MD、National Liver Institute, Menoufia University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年12月6日

初级完成 (实际的)

2019年7月2日

研究完成 (实际的)

2019年7月2日

研究注册日期

首次提交

2018年11月28日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月4日

首次发布 (实际的)

2018年12月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年9月15日

最后验证

2019年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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