Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahdeksan viikkoa Sofosbovir/Ledipasvir HCV-tartunnan saaneilla 4–10-vuotiailla lapsilla

sunnuntai 15. syyskuuta 2019 päivittänyt: Mostafa M. Sira, National Liver Institute, Egypt

Sofosbovir/Ledipasvir HCV-tartunnan saaneilla 4–10-vuotiailla lapsilla

Äskettäin hepatiitti C:n hoitoon tarkoitettujen suoravaikutteisten viruslääkkeiden aikakausi on muuttanut HCV:n maailmankarttaa. Tulokset aikuisilla ovat lupaavia. FDA hyväksyi vain kaksi lääkettä lasten ikäryhmässä 12-17 vuotta. Nuoremmat lapset ovat edelleen jonotuslistalla hoitoon. Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli hoitaa 3–12-vuotiaita lapsia puolella aikuisten annoksella Sofosbuvir/Ledipasvir-yhdistelmää (heterosofiiri).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

WHO on julistanut hepatiitti C:n maailmanlaajuiseksi terveysongelmaksi, sillä noin 3 % maailman väestöstä (noin 170-200 miljoonaa ihmistä) on saanut HCV-tartunnan. Egyptissä on maailman korkein HCV-esiintyvyys, joka vaihtelee 6–28 %, ja keskimäärin noin 13,8 % väestöstä. Noin 90 % egyptiläisistä HCV-isolaateista kuuluu yhteen alatyyppiin, 4a.

C-hepatiittivirus (HCV) on kroonisen maksasairauden tärkein syy ja pääasiallinen syy maksansiirrolle; noin 170 miljoonaa ihmistä maailmassa on kroonisesti tartunnan saaneita. Yleisesti vallitsee yksimielisyys siitä, että HCV:n eliminaatio liittyy vahvoihin ja pitkittyviin CD4+- ja CD8+-T-soluvasteisiin, jotka kohdistuvat useisiin epitooppeihin eri HCV-proteiineissa, mutta ne eivät kuitenkaan säily potilailla, joille kehittyy krooninen sairaus. Monien tekijöiden väitetään myötävaikuttavan kroonisesti infektoituneilla potilailla havaittuihin T-soluvasteiden vähenemiseen, mukaan lukien dendriittisolujen (DC) toimintahäiriö.

Hepatiitti C -virusta vastaan ​​aktiivisten suoravaikutteisten antiviraalisten lääkkeiden (DAA) onnistunut kehitys on muuttanut kroonisen hepatiitti C -infektion tilasta, joka vaatii monimutkaisia ​​hoitoja, joiden tulokset eivät ole tyydyttäviä, sellaiseksi, joka voidaan hoitaa helposti vähäisin vasta-aihein ja sivuvaikutuksin. Vuodesta 2011 lähtien Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ja Euroopan lääkevirasto (EMA) ovat hyväksyneet kahdeksan oraalista DAA-hoitoa aikuisten kroonisen hepatiitti C:n hoitoon. Lasten DAA:iden tutkiminen on ollut hitaampaa.

12–17-vuotiaille nuorille kiinteäannoksisen sofosbuviirin ja ledipasviirin yhdistelmän turvallisuutta ja tehoa genotyypin 1 tai 4 infektioissa ja sofosbuviirin ja ribaviriinin yhdistelmän turvallisuutta ja tehoa genotyypin 2 tai 3 infektioissa on kuvattu täysimittaisissa artikkeleissa.

Äskettäisessä tutkimuksessa tutkittiin sofosbuvirplus ribaviriinin yhdistelmän turvallisuutta ja tehoa pakistanilaisilla lapsilla (5–18-vuotiaat), joilla oli C-hepatiittiviruksen genotyypin 1, 2 tai 3 infektio. Lisää tuloksia on esitetty tiivistelmänä kiinteäannoksisesta sofosbuviiri- ja ledipasvir-yhdistelmästä 6–11-vuotiailla lapsilla kiinteäannoksisen ombitasviirin, pari-tapreviirin ja ritonaviirin yhdistelmästä dasabuviirin kanssa tai ilman ja ribaviriinin kanssa tai ilman sitä nuorilla 12–17-vuotiaat, joilla on genotyypin 1 tai 4 infektio, ja sofosbuvirin ja daklatasviirin yhdistelmälle ribaviriinin kanssa tai ilman sitä 12–17-vuotiaille egyptiläisille nuorille, joilla on genotyypin 4 infektio.

Dendriittisolut ovat ammattimaisia ​​antigeeniä esitteleviä soluja, joille on tunnusomaista voimakas kyky saada aikaan primaarisia T-soluvasteita. Ihmisen ääreisverestä voidaan tunnistaa kaksi pääasiallista DC-alaryhmää: plasmasytoidi (p) DC ja tavanomainen tai myelooinen (m) DC. Jokainen alaryhmä edustaa 0,3-0,5 % normaalista ihmisen perifeerisen veren mononukleaaristen solujen (PBMC) populaatiosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Menofiya
      • Shebin El-Koom, Menofiya, Egypti, 32511
        • Pediatric Hepatology, Gastroenterology and Nutrition Department, National Liver Institute, Menoufia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on krooninen HCV
  • ikä 3-12v
  • paino 17-35kg
  • PerusHCV-viremia alle 6,8 log IU/ml
  • Hoito-naiivi
  • Ei kirroosia

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kaksois-HBV- ja HCV-infektio tai joihin liittyy muu krooninen hepatiitti kuin krooninen HCV
  • ikä alle 3 vuotta tai yli 12 vuotta
  • paino alle 17 tai yli 35 kg
  • HCV/HIV-yhteisinfektio.
  • Potilaat, joilla on HCV-infektio ja HCC.
  • Potilaat, joilla on HCV-infektio ja taustalla olevia sydänsairauksia
  • Dekompensoituneet HCV-potilaat
  • Hypoalbuminemia < 3,5 g/dl.
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >2.
  • Edistynyt fibroosin pisteytys transienttielastografialla (F 4 broScan)
  • Mikä tahansa samanaikainen pahanlaatuisuus.
  • Vanhempien kieltäytyminen lastensa osallistumisesta tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sofosbovir/Ledipasvir Daily
Potilaat saavat suun kautta vuorokausiannoksen Sofosbovir/Ledipasviria (200/45 mg) päivittäin 8 viikon ajan
Potilaat saavat suun kautta vuorokausiannoksen Sofosbovir/Ledipasviria (200/45 mg) päivittäin 8 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sivuvaikutus 1 Väsyneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Väsyneistä potilaista
8 viikkoa
Sivuvaikutus 2 Päänsärkyä sairastavien potilaiden määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Päänsärkyä sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 3 Pahoinvointipotilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Pahoinvointia sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 4 Potilaiden määrä, joilla on ripuli
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Ripulia sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 5 Unettomuuspotilaiden määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Unettomuuspotilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 6 Potilaiden määrä, joilla on heikkous
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Heikkoudesta kärsivien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 7 Bradykardiapotilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Bradykardiaa sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 8 Yskäpotilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Yskäpotilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 9 Myalgiapotilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Myalgiapotilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 10 Potilaiden lukumäärä, joilla on dysapnea
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Dysapneaa sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 11 Potilaiden lukumäärä, joilla on ärtyneisyys
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Ärtyneisyyspotilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 12 Huimausta sairastavien potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Huimausta sairastavien potilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 13 Masennuspotilaiden määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Masennuspotilaiden määrä
8 viikkoa
Sivuvaikutus 14 Potilaiden määrä, joilla on ihottumaa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Potilaiden määrä, joilla on ihottumaa
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HCV-RNA PCR hoidon loppuun mennessä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
HCV-RNA PCR viikolla 8
8 viikkoa
HCV-RNA PCR 20 viikon kuluttua SVR:lle
Aikaikkuna: 20 viikkoa
HCV-RNA PCR viikolla 20
20 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon turvallisuus-1 Alaniinitransaminaasien seerumin taso
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Seerumin alaniinitransaminaasitaso
8 viikkoa
Hoidon turvallisuus - 2 Aspartaattitransaminaasien seerumin taso
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Seerumin aspartaattitransaminaasitaso
8 viikkoa
Hoidon turvallisuus - 2 Maksafibroosin aste
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Maksan jäykkyyden mittaus ennen hoidon päättymistä ja sen jälkeen
8 viikkoa
Hoidon siedettävyys-1 Potilaan pituus
Aikaikkuna: 20 viikkoa
korkeuden mittaus
20 viikkoa
Hoidon siedettävyys-2 Paino
Aikaikkuna: 20 viikkoa
painon mittaus
20 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Behairy E Behairy, Prof, National Liver Institute, Menoufia University
  • Opintojohtaja: Hanaa A El-Araby, Prof, National Liver Institute, Menoufia University
  • Opintojohtaja: Mohamed A El-Guindi, Prof, National Liver Institute, Menoufia University
  • Opintojen puheenjohtaja: Hosam M Basiouny, MD, National Liver Institute, Menoufia University
  • Opintojen puheenjohtaja: Ola A Fouad, MD, National Liver Institute, Menoufia University
  • Opintojen puheenjohtaja: Ayman M Marey, Prof, Faculty of medicine, Zagazig university
  • Opintojen puheenjohtaja: Bassam A Ayoub, MD, National Liver Institute, Menoufia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa