Tofacitinib 对溃疡性结肠炎的反应——一项真实世界的前瞻性多中心研究 (TOUR)

拟议的前瞻性托法替尼注册是一个前瞻性患者队列，目的是评估该药物在“现实生活”中的疗效和安全性。 所有在标准护理治疗中开始使用托法替布治疗溃疡性结肠炎的患者都将在治疗开始后 4 周内符合条件。 优选地，患者将在开始治疗的就诊时登记。 在基线时，患者特征包括疾病的程度、先前的治疗（包括先前失败的生物制剂的数量）和促炎实验室标志物（CRP，如果有钙卫蛋白）将被捕获在一个基于网络的前瞻性数据库中。 此外，每个同意的研究参与者都将被纳入基于网络的前瞻性患者支持登记（PPR），以评估患者报告结果（PRO）（例如经过验证的抑郁、社会满意度、疼痛、疲劳的措施）和安全事件（例如 住院；带状疱疹，需要停用托法替尼的并发症）。

将评估以下结果：通过简单临床结肠炎活动指数 (SCCAI)（主要终点）评估的反应和缓解，此外，次要结果将包括：部分梅奥评分、梅奥评分的 6 分子评分，以及Manitoba 指数、需要类固醇、需要手术或住院、需要加强剂量或减少剂量以及托法替尼治疗的持久性。 如果作为常规护理的一部分进行，将收集内窥镜检查信息，但该研究没有内窥镜检查要求。 如果将 Mayo 内窥镜评分作为次要终点作为常规护理的一部分进行，将鼓励站点报告 Mayo 内窥镜评分。 结果将在护理访问标准的设置中确定，这些访问通常安排在入职结束时（大约 托法替尼开始后 6-12 周）和维持治疗期间 4-6 个月和 9-12 个月，然后每 3-4 个月一次，直至 36 个月。 将在基线时使用 PPR 仪器评估 PRO 和安全性，在前 2 周内每天评估一次，以更好地了解发病速度，并在 6、10、14、22、30、38、46 和 54 周后，然后每 3-4 周评估一次个月至 36 个月。 对这些数据的分析将促进 UC 患者护理，并提高美国和全球 IBD 治疗的整体质量。 本研究将根据美国和国际良好临床实践标准（FDA Title 21 第 312 部分和国际协调会议指南）、适用的政府法规和机构研究政策和程序进行。