Ответ на тофацитиниб при язвенном колите — проспективное многоцентровое исследование в реальных условиях (TOUR)

Предлагаемый проспективный реестр тофацитиниба представляет собой предполагаемую когорту пациентов с целью оценки эффективности и безопасности этого препарата в «реальной жизни». Все пациенты, начавшие лечение язвенным колитом тофацитинибом в рамках стандартной терапии, будут иметь право на участие в терапии в течение 4 недель после начала терапии. Предпочтительно, пациенты будут зарегистрированы во время визита, когда будет начата терапия. Исходные характеристики пациента, включая степень заболевания, предыдущую терапию (включая количество ранее неэффективных биологических препаратов) и провоспалительные лабораторные маркеры (СРБ, если доступен кальпротектин), будут зафиксированы в проспективной сетевой базе данных. Кроме того, каждый участник исследования, получивший согласие, будет зарегистрирован в веб-реестре потенциальных пациентов (PPR) для оценки результатов отчетов пациентов (PRO) (таких как подтвержденные показатели депрессии, социальной удовлетворенности, боли, усталости) и событий безопасности (например. госпитализации; опоясывающий герпес, осложнения, требующие отмены тофацитиниба).

Будут оцениваться следующие результаты: ответ и ремиссия, оцениваемые с помощью Простого клинического индекса активности колита (SCCAI) (первичная конечная точка), кроме того, вторичные результаты будут включать: частичную оценку по шкале Мейо, 6-балльную подшкалу по шкале Мейо и индекс Манитобы, потребность в стероидах, необходимость хирургического вмешательства или госпитализации, необходимость интенсификации или снижения дозировки, а также постоянство терапии тофацитинибом. Информация об эндоскопии будет собираться, если она проводится в рамках плановой медицинской помощи, но исследование не будет требовать эндоскопии. Учреждениям будет рекомендовано сообщать эндоскопическую оценку Мейо, если она проводится в рамках плановой медицинской помощи в качестве вторичной конечной точки. Результаты будут определены при установлении стандартных посещений для оказания медицинской помощи, которые обычно назначаются в конце индукционного периода (прибл. через 6-12 нед после начала приема тофацитиниба) и при поддерживающей терапии через 4-6 и 9-12 мес и далее каждые 3-4 мес до 36 мес. PRO и безопасность будут оцениваться с помощью инструмента PPR на исходном уровне, ежедневно в течение первых 2 недель, чтобы лучше понять скорость начала, а также через 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 и 54 недели, а затем каждые 3-4. месяцев до 36 месяцев. Анализ этих данных облегчит лечение пациентов с ЯК и улучшит общее качество терапии ВЗК в США и во всем мире. Это исследование должно проводиться в соответствии с американскими и международными стандартами надлежащей клинической практики (раздел 21, часть 312 FDA и руководящие принципы Международной конференции по гармонизации), применимыми государственными постановлениями, а также политикой и процедурами институциональных исследований.