Tofasitinibivaste haavaisessa paksusuolitulehduksessa – todellisen maailman tuleva monikeskustutkimus (TOUR)

Ehdotettu mahdollinen tofasitinibirekisteri on mahdollinen potilasryhmä, jonka tavoitteena on arvioida tämän lääkkeen tehoa ja turvallisuutta "todellisessa elämässä". Kaikki potilaat, jotka aloittavat tofasitinibihoidon haavaisen paksusuolitulehduksen hoitoon normaalin hoitohoidon puitteissa, ovat kelpoisia 4 viikon kuluessa hoidon aloittamisesta. Potilaat otetaan ensisijaisesti mukaan käynnille, jossa hoito aloitetaan. Lähtötilanteessa potilaan ominaisuudet, mukaan lukien taudin laajuus, aiemmat hoidot (mukaan lukien aiemmin epäonnistuneiden biologisten lääkkeiden lukumäärä) ja tulehdusta edistävät laboratoriomarkkerit (CRP, jos saatavilla kalprotektiini) tallennetaan tulevaan verkkopohjaiseen tietokantaan. Lisäksi jokainen suostumuksensa saanut tutkimukseen osallistuja rekisteröidään verkkopohjaiseen prospektiiviseen potilasrekisteriin (PPR) arvioimaan potilasraporttien tuloksia (PRO:t) (kuten validoituja masennuksen, sosiaalisen tyytyväisyyden, kivun, väsymyksen mittareita) ja turvallisuustapahtumia (esim. sairaalahoidot; herpes zoster, komplikaatiot, jotka edellyttävät tofasitinibihoidon lopettamista).

Arvioidaan seuraavat tulokset: vaste ja remissio Simple Clinical Colitis Activity Indexin (SCCAI) arvioituna (ensisijainen päätepiste), lisäksi toissijaisia ​​tuloksia ovat: osittainen Mayo-pisteet, Mayo-pisteen 6 pisteen alapisteet ja Manitoba-indeksi, steroidien tarve, leikkauksen tai sairaalahoidon tarve, annoksen tehostamisen tai annostuksen pienentämisen tarve sekä tofasitinibihoidon jatkuvuus. Endoskopiatietoja kerätään, jos se tehdään osana rutiinihoitoa, mutta tutkimuksella ei ole endoskopiavaatimusta. Sivustoja rohkaistaan ​​ilmoittamaan Mayo-endoskooppinen pistemäärä, jos se tehdään osana rutiinihoitoa toissijaisena päätetapahtumana. Tulokset määräytyvät hoitokäyntien standardiasetuksessa, jotka yleensä ajoitetaan perehdyttämisen lopussa (n. 6-12 viikkoa tofasitinibihoidon aloittamisen jälkeen) ja ylläpitohoidon aikana 4-6 ja 9-12 kuukauden kuluttua ja sen jälkeen 3-4 kuukauden välein 36 kuukauteen asti. PRO:t ja turvallisuus arvioidaan PPR-laitteella lähtötilanteessa, päivittäin ensimmäisten 2 viikon aikana, jotta voidaan ymmärtää paremmin puhkeamisen nopeus, ja 6, 10, 14, 22, 30, 38, 46 ja 54 viikon jälkeen ja sen jälkeen joka 3.-4. kuukaudesta 36 kuukauteen asti. Näiden tietojen analyysit helpottavat UC-potilaiden hoitoa ja parantavat IBD-hoidon yleistä laatua Yhdysvalloissa ja maailmanlaajuisesti. Tämä tutkimus on suoritettava yhdysvaltalaisten ja kansainvälisten hyvän kliinisen käytännön (FDA Title 21, osa 312 ja International Conference on Harmonization Guidelines) -standardien, sovellettavien hallituksen määräysten ja instituutioiden tutkimuspolitiikan ja -menettelyjen mukaisesti.